LCH-II (1996-2001)

LCH-II は多臓器LCH患者を対象とした無作為フェーズIII試験である。1 MS-LCH患者においてプレドニゾロンとビンブラスチンによる標準併用療法（A群）にエトポシドの追加（B群）の価値を検討するもの。 この無作為化試験は、リスクのある患者に焦点を当てたものであった。 「リスク」は、2歳未満であるか、年齢に関係なく少なくとも1つのリスク臓器（RO；例えば肝臓、脾臓、造血系、または肺）に浸潤していることで定義された。

LCH-II の主な所見：

• 多変量解析では、診断時年齢<2歳は予後的意義がなく、したがってリスクグループは診断時にRO病変の存在のみによって信頼性をもって定義することができる。
• RO病変のある患者は疾患関連死亡率が高く、このグループでの治療強化は妥当
• 同様の初期治療にもかかわらず、LCH-II試験の全体治療期間が6カ月であるため、DAL-HX試験の歴史的コホートでは治療期間12カ月後の24%に比べて再活性率が高い（44%）