MARIO R. CAPECCHI est né à Vérone, en Italie, en 1937. Il a obtenu sa licence en chimie et en physique au Collège Antioch en 1961 et son doctorat en biophysique à l’Université Harvard en 1967. Ses travaux de thèse, sous la direction du Dr James D. Watson, comprenaient l’analyse des mécanismes de suppression du non-sens, l’initiation de la synthèse des protéines, y compris la démonstration de l’ARNt formylméthionine comme initiateur de la synthèse des protéines, et les mécanismes de terminaison des protéines. De 1967 à 1969, M. Capecchi a été membre junior de la Society of Fellows de l’Université Harvard. En 1969, il est devenu professeur adjoint au département de biochimie de la Harvard School of Medicine. Il est promu professeur associé en 1971. En 1973, il a rejoint la faculté de l’Université de l’Utah en tant que professeur de biologie. Depuis 1988, le Dr Capecchi est chercheur à l’Institut médical Howard Hughes ; depuis 1989, il est professeur de génétique humaine à la faculté de médecine de l’Université de l’Utah ; et depuis 1993, il est professeur distingué de génétique humaine et de biologie. Il est également coprésident du département de génétique humaine.

Le Dr Capecchi est surtout connu pour son travail de pionnier sur le développement du ciblage génétique dans les cellules souches (ES) dérivées d’embryons de souris. Cette technologie permet aux scientifiques de créer des souris avec des mutations dans n’importe quel gène souhaité. La puissance de cette technologie réside dans le fait que le chercheur choisit à la fois le gène à muter et la manière de le muter. Le chercheur a une liberté quasi totale sur la façon de manipuler les séquences d’ADN dans le génome des souris vivantes. Cela permet aux scientifiques d’évaluer en détail la fonction de n’importe quel gène pendant le développement ou la phase post-développement de la souris. Ses recherches portent sur l’analyse génétique moléculaire du développement précoce de la souris, le développement neuronal chez les mammifères, la production de modèles murins de maladies génétiques humaines, la thérapie génique, la recombinaison homologue et les réarrangements génomiques programmés chez la souris.

Le Dr Capecchi est membre de l’Académie nationale des sciences (1991), de l’Académie européenne des sciences (2002), de l’Académie américaine des arts et des sciences (2009) et de l’Académie nationale de médecine (2015). Il a reçu de nombreux prix, notamment le prix Bristol-Myers Squibb pour ses réalisations exceptionnelles dans le domaine de la recherche en neurosciences (1992), le prix international de la Fondation Gairdner pour ses réalisations dans le domaine des sciences médicales (1993), le prix Alfred P. Sloan Jr. de la General Motors Corporation pour ses contributions exceptionnelles à la science fondamentale dans le domaine de la médecine. de la General Motors Corporation pour ses contributions exceptionnelles à la recherche sur le cancer (1994), le prix allemand de bioanalyse moléculaire (1996), le prix de Kyoto en sciences fondamentales (1996), la médaille Franklin pour l’avancement de nos connaissances en sciences physiques (1997), la bourse de conférences Feodor Lynen (1998), le prix d’excellence Rosenblatt (1998), le prix Baxter pour la recherche exceptionnelle en sciences biomédicales (1998), la chaire présidentielle Helen Lowe Bamberger Colby et John E. Bamberger (1998). Bamberger au Centre des sciences de la santé de l’université de l’Utah (1999), le poste de conférencier en sciences de la vie au Collège de France (2000), le Horace Mann Distinguished Alumni Award, Antioch College (2000), le prix italien Premio Phoenix-Anni Verdi pour la recherche en génétique (2000), le prix espagnol Jiménez-Diáz (2001), le prix Pioneers of Progress (2001), le prix Albert Lasker pour la recherche médicale fondamentale (2001), la National Medal of Science (2001), le John Scott Medal Award (2002), le Massry Prize (2002), le Pezcoller Foundation-AACR International Award for Cancer Research (2003), le Wolf Prize in Medicine (2002/03), le March of Dimes Prize in Developmental Biology (2005), le Nobel Prize in Physiology and Medicine (2007) avec Oliver Smithies et Martin Evans, le American Heart Association Distinguished Scientist Award (2008) et l’American Association of Cancer Research Lifetime Achievement Award (2015).

Les intérêts de recherche comprennent : l’analyse génétique moléculaire du développement précoce de la souris, le développement neural chez les mammifères, la production de modèles murins de maladies génétiques humaines, la thérapie génique, la recombinaison homologue et les réarrangements génomiques programmés chez la souris.