LCH-II (1996-2001)

LCH-II era uno studio randomizzato di fase III per pazienti con ICL multisistemica.1 Ha studiato il valore dell’aggiunta di etoposide (braccio B) alla combinazione standard di prednisolone e vinblastina (braccio A) in pazienti con ICL-SM. Lo studio randomizzato si è concentrato sui pazienti a rischio. Il “rischio” è stato definito dall’età inferiore ai 2 anni o dal coinvolgimento di almeno un organo a rischio (RO; per esempio fegato, milza, sistema ematopoietico o polmone) indipendentemente dall’età. La terapia di continuazione comprendeva 6-MP in aggiunta agli impulsi di prednisolone/ vinblastina per una durata totale del trattamento di 6 mesi.

Per quanto riguarda la LCH-II:

• In un’analisi multivariabile, l’età alla diagnosi <2 anni non ha alcun significato prognostico e, pertanto, il gruppo a rischio può essere definito in modo affidabile alla diagnosi solo in base alla presenza di coinvolgimento della RO.
• I pazienti con coinvolgimento di RO hanno una significativa mortalità legata alla malattia e l’intensificazione della terapia in questo gruppo è ragionevole
• Nonostante una terapia iniziale simile, la durata complessiva del trattamento di 6 mesi nello studio LCH-II ha portato ad un tasso di riattivazione più alto (44%) rispetto al 24% dopo 12 mesi di trattamento nella coorte storica degli studi DAL-HX