MARIO R. CAPECCHI è nato a Verona nel 1937. Ha conseguito la laurea in chimica e fisica all’Antioch College nel 1961 e il dottorato in biofisica all’Università di Harvard nel 1967. Il suo lavoro di tesi, sotto la guida del Dr. James D. Watson, comprendeva l’analisi dei meccanismi di soppressione del nonsense; l’inizio della sintesi proteica, compresa la dimostrazione del tRNA formilmetionina come iniziatore della sintesi proteica; e i meccanismi di terminazione delle proteine. Dal 1967-69 il Dr. Capecchi è stato Junior Fellow della Society of Fellows dell’Università di Harvard. Nel 1969 è diventato professore assistente nel dipartimento di biochimica della Harvard School of Medicine. È stato promosso a professore associato nel 1971. Nel 1973 è entrato a far parte della facoltà dell’Università dello Utah come professore di biologia. Dal 1988 il Dr. Capecchi è un ricercatore dell’Howard Hughes Medical Institute; dal 1989, professore di genetica umana presso la Scuola di Medicina dell’Università dello Utah; e dal 1993, professore emerito di genetica umana e biologia. È anche co-presidente del Dipartimento di Genetica Umana.
Il dottor Capecchi è meglio conosciuto per il suo lavoro pionieristico sullo sviluppo del gene targeting nelle cellule staminali derivate da embrioni di topo (ES). Questa tecnologia permette agli scienziati di creare topi con mutazioni in qualsiasi gene desiderato. Il potere di questa tecnologia è che il ricercatore sceglie sia quale gene mutare che come mutarlo. Lo sperimentatore ha virtualmente una completa libertà su come manipolare le sequenze di DNA nel genoma dei topi viventi. Questo permette agli scienziati di valutare in dettaglio la funzione di qualsiasi gene durante lo sviluppo o la fase post-sviluppo del topo. I suoi interessi di ricerca includono l’analisi genetica molecolare del primo sviluppo del topo, lo sviluppo neurale nei mammiferi, la produzione di modelli murini di malattie genetiche umane, la terapia genica, la ricombinazione omologa e i riarrangiamenti genomici programmati nel topo.
Il dottor Capecchi è membro dell’Accademia nazionale delle scienze (1991), dell’Accademia europea delle scienze (2002), dell’Accademia americana delle arti e delle scienze (2009) e dell’Accademia nazionale di medicina (2015). Ha vinto numerosi premi, tra cui il Bristol-Myers Squibb Award for Distinguished Achievement in Neuroscience Research (1992), il Gairdner Foundation International Award for Achievements in Medical Sciences (1993), il General Motors Corporation’s Alfred P. Sloan Jr. Prize for Outstanding Basic Science Contributions to Cancer Research (1994), il German Molecular Bioanalytics Prize, (1996), il Kyoto Prize in Basic Sciences (1996), la Franklin Medal for Advancing Our Knowledge of the Physical Sciences (1997), il Feodor Lynen Lectureship (1998), il Rosenblatt Prize for Excellence (1998), il Baxter Award for Distinguished Research in the Biomedical Sciences (1998), la Helen Lowe Bamberger Colby and John E. Bamberger Presidential Endowed Chair presso l’University of Utah Health Sciences Center (1999), la lectureship in Life Sciences per il Collège de France (2000), l’Horace Mann Distinguished Alumni Award, Antioch College (2000), il Premio italiano Phoenix-Anni Verdi per la ricerca genetica (2000), il Premio spagnolo Jiménez-Diáz (2001), il Pioneers of Progress Award (2001), l’Albert Lasker Award for Basic Medical Research (2001), la National Medal of Science (2001), il John Scott Medal Award (2002), il Massry Prize (2002), il Pezcoller Foundation-AACR International Award for Cancer Research (2003), il Wolf Prize in Medicine (2002/03), il March of Dimes Prize in Developmental Biology (2005), il Nobel in Physiology and Medicine (2007) con Oliver Smithies e Martin Evans, l’American Heart Association Distinguished Scientist Award (2008) e l’American Association of Cancer Research Lifetime Achievement Award (2015).
I suoi interessi di ricerca comprendono: l’analisi genetica molecolare dello sviluppo precoce del topo, lo sviluppo neurale nei mammiferi, la produzione di modelli murini di malattie genetiche umane, la terapia genica, la ricombinazione omologa e i riarrangiamenti genomici programmati nel topo.