Nemocnice jsou zásobeny spoustou životně důležitých léků. Existuje však jeden, který je citlivý na čas, zachraňuje životy a je naprosto nezbytný při léčbě vzácného druhu infekce – ale v USA ho téměř nikde nenajdete.

Lék se jmenuje miltefosin. Je to lék zabíjející mikroby, který může někdy zachránit život lidem nakaženým mozkožravou amébou, pokud je podán okamžitě po stanovení diagnózy. Problém je v tom, že donedávna bylo jediným místem, odkud lék pocházel, ústředí CDC; když byla hlášena infekce, lék musel být dopraven letecky nebo autem z Atlanty, což prodlužovalo léčbu o hodiny.

Tuto infekci přežili pouze čtyři Američané a ve třech z těchto případů pacienti dostali miltefosin v počátečním stadiu léčby.

reklama

Ve snaze změnit tyto hrozivé vyhlídky nyní malá farmaceutická společnost zkouší nový přístup – využívá taktiku, která byla původně vytvořena jako finanční obezlička, aby se lék dostal na pulty dříve, než dojde ke katastrofě.

V letošním roce se amébou Naegleria fowleri nakazilo zatím pět amerických dětí a dospívajících a čtyři zemřely. Améba, která roste v teplé vodě, nejčastěji napadá děti a dospívající, kteří si v létě hrají v jezerech nebo rybnících. Nákaza je velmi vzácná, ale téměř vždy smrtelná. Když se améby dostanou do mozku ve vodě vháněné do nosu, vymění svou běžnou stravu tvořenou bakteriemi za konzumaci mozkové tkáně.

reklama

Miltefosin je antiparazitikum a je to nejslibnější léčba, která na tuto infekci existuje. Před rokem 2013, kdy CDC získalo zvláštní povolení uchovávat miltefosin na území USA, museli lékaři získat zvláštní povolení, aby si lék vyžádali ze zámořských zdrojů, a mohlo trvat i několik dní, než byl lék letecky dopraven do nemocnice, která ho potřebovala. V tomto období přežil pouze jeden člověk – přeživší z roku 1978, který byl pravděpodobně nakažen méně smrtícím kmenem améby.

V roce 2013 však CDC začalo miltefosin skladovat a distribuovat jako zkoušený lék a v tomto roce lék dostali dva Američané, kteří infekci přežili. V březnu letošního roku se pak malá farmaceutická společnost Profounda se sídlem v Orlandu na Floridě stala první americkou společností, která lék komerčně distribuovala.

Od té doby již společnost distribuovala lék několika pacientům a na začátku letošního léta přežilo další dítě.

Lékaři si nemohou být jisti, že právě miltefosin rozhodl – při tak malém počtu případů jsou kontrolované klinické studie nemožné. Svůj podíl na tom pravděpodobně mají i nové pokroky v léčbě poškození mozku.

Není také jasné, jak brzy po infekci musí být lék podán. Ne každý pacient, který dostal miltefosin, přežil a prodlevy v diagnostice nebo v podání léku zvyšují riziko.

Tyto faktory mohly přispět v případě z letošního roku, kdy se 2. srpna nakazila 11letá dívka v Jižní Karolíně. Společnost Profounda dostala telefonát z nemocnice v deset hodin večer toho dne, což bylo příliš pozdě na to, aby se zásilka uskutečnila letecky, takže kurýr vezl lék šest hodin do charlestonské nemocnice Medical University Hospital, kde se léčila Hannah Collinsová. O tři dny později zemřela.

Nyní chce generální ředitel společnosti Profounda zcela odstranit zpoždění při přepravě tím, že lék umístí na pulty nemocnic po celé zemi.

„Snažíme se zajistit, aby ho nemocnice po celé zemi skutečně měly na skladě,“ řekl generální ředitel Todd MacLaughlan, který nedávno vedl společnost Profounda při získávání licencí na tento lék. „Pak bychom úplně zkrátili dobu přepravy.“

To se těžko prodává, vzhledem k tomu, že plná dávka miltefosinu stojí 48 000 dolarů a každá daná nemocnice ji téměř jistě nebude potřebovat. Začátkem letošního roku proto společnost začala nabízet nemocnicím, že lék naskladní zdarma a naúčtuje jim ho pouze v případě, že ho nakonec využijí.

Profounda není první, kdo takový model konsignace využívá, což je něco, co se v posledních pěti letech stalo populárnějším, protože nemocnice hledají nové způsoby, jak snížit náklady, řekla Michelle Kromelisová, vrchní ředitelka lékárenských služeb ve společnosti Children’s Health v Dallasu. Odhadla, že nemocnice používá tuto metodu asi pro 10 procent léků, které má na skladě, včetně miltefosinu. Ve většině případů je cílem pouze pomoci kompenzovat počáteční náklady a farmaceutické společnosti předpokládají, že nemocnice léky nakonec použijí, řekla.

Miltefosin je jiný. MacLaughlanová předpokládá opak. Je si jistý, že většina produktů společnosti nebude použita. Přesto neočekává, že by tento přístup poškodil jeho podnikání. Ve Spojených státech jsou farmaceutické společnosti povinny prokázat, že mohou své léky vyrábět trvale každý rok, takže Profounda bude vyrábět asi 100 000 tobolek miltefosinu, ať už se použijí, nebo ne. (Lék se používá také k léčbě parazitární infekce zvané leishmanióza, která je také vzácná, ale je častější než infekce způsobené amébami)

„Místo toho, aby jim vypršela doba použitelnosti ve skladu, mohou být v nemocnici a my je můžeme vyměnit, takže je tam vždycky máme,“ řekl. „Víme, že 95 procent z nich ho pravděpodobně nikdy nepoužije, ale je na skladě, je tam pro ně, kdyby ho potřebovali.“

Profounda zatím letos dostala lék do osmi nemocnic – v Dallasu a Fort Worthu v Texasu, Orlandu, Tampě a Petrohradu na Floridě, Charlotte v N.C., Columbii v S.C. a Pittsburghu v Paříži – a jedná s dalšími třemi. MacLaughlanův cíl je mít miltefosin v 50 až 100 nemocnicích rozptýlených po celé zemi, takže žádná nemocnice nebude mít k léku daleko.

Dr. Jennifer Copeová, lékařská epidemioložka a kontaktní osoba CDC pro infekce způsobené mozek požírajícími amébami, uvedla, že CDC podporuje iniciativu, aby se lék dostal do více nemocnic.

„Víme jen, že vzhledem k tomu, o jak závažnou infekci se jedná, čím dříve, tím lépe,“ řekla o přístupu k léku. „Myslíme si, že čím více bude lék dostupný, tím lépe.“

Podle MacLaughlanové rozhovory společnosti Fonda s nemocnicemi také pomáhají tomu, aby se tato zařízení dozvěděla, že lék existuje, a mohou také zvýšit pravděpodobnost, že infekci vůbec správně diagnostikují. Právě tento měsíc zemřela v New Yorku devatenáctiletá žena poté, co jí lékaři původně stanovili špatnou diagnózu a poslali ji domů bez zásadní léčby.

Ideál by vypadal spíše jako to, co se stalo v srpnu. Tehdy volání po miltefosinu přišlo z Orlanda, města, kde Profounda sídlí.

Farmaceut z floridské dětské nemocnice zavolal společnosti s naléhavou žádostí o lék na záchranu šestnáctiletého chlapce – a rychle se ukázalo, že nejrychlejší způsob doručení bude osobní. Michael MacLaughlan, který je Toddovým synem a provozním manažerem společnosti, naskočil ještě v pyžamu do auta a za necelých 30 minut předal lék zdravotní sestře před nemocnicí.

Sebastian DeLeon, u něhož byla diagnóza rovněž rychle stanovena, jako první v historii užil miltefosin se sklenicí vody ještě při vědomí, než byl uveden do lékařsky navozeného kómatu. Minulý týden se s úsměvem a normální řečí objevil prostřednictvím videozáznamu na celostátním summitu věnovaném osvětě o amébách požírajících mozek, aby poděkoval lékařům a zdravotnickému personálu, kteří mu zachránili život. DeLeon je doma a plánuje se brzy vrátit do školy. Floridská nemocnice se mezitím dohodla se společností Profounda, že miltefosin zůstane na jejich pultech.