FDA schválila první a jedinou látku pro maturaci erytroidů, luspatercept-aamt (Reblozyl), k léčbě anémie u pacientů s myelodysplastickými syndromy (MDS) s nižším rizikem, uvedla společnost Bristol Meyers Squibb, výrobce této látky.1
Konkrétně je luspatercept schválen k léčbě anémie, při které selhává léčba látkou stimulující erytropoézu (ESA) a která vyžaduje 2 nebo více jednotek červených krvinek (RBC) během 8 týdnů u dospělých pacientů s MDS s velmi nízkým až středním rizikem s prstencovými sideroblasty (MDS-RS) nebo s MDS/myeloproliferativním novotvarem s RS a trombocytózou (MDS/MPN-RS-T).
„(Toto) schválení přípravku Reblozyl je důležitým milníkem pro většinu pacientů s myelodysplastickými syndromy, kteří mají omezené možnosti léčby anémie spojené s jejich onemocněním. Je také důkazem našeho trvalého odhodlání vyvíjet inovativní přípravky, které zlepšují život pacientů žijících se závažnými onemocněními,“ uvedla v tiskové zprávě doktorka Diane McDowellová, viceprezidentka pro globální lékařské záležitosti v oblasti hematologie společnosti Bristol Myers Squibb. „Těšíme se na okamžité zpřístupnění přípravku Reblozyl pro tuto populaci pacientů.“
Agentura založila své schválení na údajích z dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie fáze III MEDALIST, jejímž cílem bylo zhodnotit luspatercept ve srovnání s placebem u 229 pacientů, kteří byli zařazeni do kategorie MDS-RS podle Mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS)-Revised s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem a vyžadovali transfuze RBC.2
Pacienti byli randomizováni k podávání luspaterceptu v dávce 1,0 až 1,75 mg/kg (n = 153) nebo placeba (76) subkutánně každé 3 týdny.
Výsledky byly publikovány v lednu v časopise New England Journal of Medicine.
Léčba luspaterceptem snížila závažnost anémie u pacientů s MDS-RS s velmi nízkým až středním rizikem, kteří vyžadují transfuze RBC. Přínos luspaterceptu se navíc rozšířil i na pacienty s refrakterním onemocněním nebo na ty, kteří pravděpodobně nereagovali na ESA nebo je netolerovali.
Zjištění ukázala, že 38 % pacientů ve skupině s luspaterceptem mělo nezávislost na RBC transfuzích (RBC-TI) po dobu ≥ 8 týdnů ve srovnání s 13 % pacientů ve skupině s placebem (P <.001), čímž byl splněn primární cílový ukazatel studie.
Mezi nejčastější nežádoucí účinky spojené s léčbou luspaterceptem patřily únava, průjem, astenie, nevolnost a závratě. Výskyt nežádoucích účinků se v průběhu času snižoval.
„V klinických studiích se ukázalo, že přípravek Reblozyl má významný přínos pro léčbu anémie u pacientů s myelodysplastickým syndromem, kteří mají prstencovité sideroblasty,“ uvedl v tiskové zprávě doktor Guillermo Garcia-Manero, profesor a vedoucí sekce myelodysplastických syndromů na oddělení leukémie University of Texas MD Anderson Cancer Center. „Anémie je závažným důsledkem MDS, kvůli kterému musí většina těchto pacientů dostávat pravidelné transfuze červených krvinek, což může vést k dalším komplikacím, jako je přetížení železem, reakce v místě transfuze a infekce. V současných podmínkách si připomínáme, jak významnou zátěž mohou časté krevní transfuze představovat pro jednotlivce i pro systém zdravotní péče.“