Ziekenhuizen hebben veel vitale medicijnen in voorraad. Maar er is er een die tijdgevoelig is, levensreddend, en een absolute noodzaak bij de behandeling van een zeldzame soort infectie – maar je vindt het bijna nergens in de VS.

Het medicijn heet miltefosine. Het is een microbe-dodend medicijn dat soms het leven kan redden van mensen die besmet zijn met een hersen-etende amoebe, indien het onmiddellijk na de diagnose wordt toegediend. Het probleem is dat, tot voor kort, de enige plaats waar het medicijn vandaan kwam het CDC-hoofdkwartier was; wanneer een infectie werd gemeld, moest het medicijn worden gevlogen of gereden vanuit Atlanta, waardoor uren vertraging werden toegevoegd.

Slechts vier Amerikanen hebben ooit de infectie overleefd, en in drie van die gevallen kregen patiënten miltefosine in een vroeg stadium van de behandeling.

reclame

Nu, in een poging om deze trieste kansen te veranderen, test een klein farmaceutisch bedrijf een nieuwe aanpak – gebruikmakend van een tactiek die oorspronkelijk werd gecreëerd als een financiële omzeiling om het geneesmiddel op de planken te krijgen voordat een ramp toeslaat.

Tot nu toe zijn dit jaar vijf Amerikaanse kinderen en tieners besmet geraakt door de amoebe Naegleria fowleri, en vier zijn overleden. De amoebe, die in warm water groeit, treft meestal kinderen en tieners als ze in de zomer in meren of vijvers spelen. De infecties zijn uiterst zeldzaam, maar bijna altijd dodelijk. Wanneer ze in de hersenen terechtkomen in water dat via de neus wordt binnengedrongen, ruilen de amoeben hun normale dieet van bacteriën voor consumptie van hersenweefsel.

reclame

Miltefosine is een antiparasiticum, en het is de meest veelbelovende behandeling die bestaat voor de infectie. Vóór 2013, toen het CDC speciale toestemming kreeg om miltefosine binnen de Amerikaanse grenzen te houden, moesten artsen speciale toestemming krijgen om het medicijn van overzeese bronnen aan te vragen, en het kon dagen duren voordat het medicijn naar het ziekenhuis in nood werd gevlogen. Slechts één persoon overleefde in die periode – een overlevende uit 1978 waarvan wordt gedacht dat hij was geïnfecteerd met een minder dodelijke stam van de amoebe.

Maar in 2013 begon de CDC miltefosine op te slaan en te distribueren als een onderzoeksmedicijn, en dat jaar kregen twee Amerikanen het medicijn en overleefden ze de infectie. Toen, in maart van dit jaar, werd een klein medicijnbedrijf genaamd Profounda, gevestigd in Orlando, Fla., het eerste Amerikaanse bedrijf dat het medicijn commercieel distribueerde.

Sindsdien heeft het bedrijf het medicijn al aan meerdere patiënten gedistribueerd, en eerder deze zomer heeft nog een kind het overleefd.

Dokters kunnen er niet zeker van zijn dat miltefosine het verschil heeft gemaakt – met zo weinig gevallen zijn gecontroleerde klinische proeven onmogelijk. Nieuwe ontwikkelingen in de behandeling van hersenletsel zijn waarschijnlijk ook een factor.

Het is ook onduidelijk hoe snel na de infectie het medicijn moet worden toegediend. Niet elke patiënt die miltefosine heeft gekregen, heeft het overleefd, en vertragingen in de diagnose of de toediening van het medicijn verhogen het risico.

Die factoren kunnen hebben bijgedragen in een geval dit jaar, toen een 11-jarig meisje in South Carolina op 2 augustus werd besmet. Profounda kreeg het telefoontje van het ziekenhuis om 22.00 uur die avond, te laat om een zending per vliegtuig te maken, dus een koerier reed het medicijn zes uur naar Charleston’s Medical University Hospital waar Hannah Collins werd behandeld. Ze overleed drie dagen later.

Nu wil de CEO van Profounda de vertragingen in de verzending helemaal wegwerken, door het medicijn in het hele land op de schappen van ziekenhuizen te leggen.

“We proberen ervoor te zorgen dat ziekenhuizen in het hele land het daadwerkelijk op voorraad zullen hebben,” zei CEO Todd MacLaughlan, die onlangs Profounda leidde bij het verwerven van licenties voor het medicijn. “Dan snijden we de transporttijd helemaal uit.”

Dat is een moeilijke verkoop, gezien het feit dat een volledige kuur van miltefosine 48.000 dollar kost en een bepaald ziekenhuis bijna zeker is dat het het niet nodig heeft. Dus eerder dit jaar begon het bedrijf ziekenhuizen aan te bieden om het medicijn gratis op voorraad te houden en alleen in rekening te brengen als ze het uiteindelijk gebruiken.

Profounda is niet de eerste die een dergelijk consignatiemodel gebruikt, iets dat de afgelopen vijf jaar populairder is geworden omdat ziekenhuizen hebben gezocht naar nieuwe manieren om kosten te besparen, zei Michelle Kromelis, senior directeur van apotheekdiensten bij Children’s Health in Dallas. Ze schat dat het ziekenhuis deze methode gebruikt voor ongeveer 10 procent van de geneesmiddelen die ze in voorraad hebben, waaronder miltefosine. In de meeste gevallen is het doel alleen om de aanloopkosten te helpen compenseren, en farmaceutische bedrijven gaan ervan uit dat de ziekenhuizen de geneesmiddelen uiteindelijk zullen gebruiken, zei ze.

Miltefosine is anders. MacLaughlan gaat uit van het tegenovergestelde. Hij is er vrij zeker van dat het grootste deel van het product van het bedrijf niet zal worden gebruikt. Toch verwacht hij niet dat deze aanpak zijn bedrijf zal schaden. In de Verenigde Staten moeten farmaceutische bedrijven aantonen dat ze hun geneesmiddelen elk jaar consistent kunnen produceren, dus zal Profounda ongeveer 100.000 miltefosine-capsules produceren, of ze nu worden gebruikt of niet. (Het medicijn wordt ook gebruikt voor de behandeling van een parasitaire infectie genaamd leishmaniasis, die ook zeldzaam is, maar vaker voorkomt dan amoebe-infecties.)

“In plaats van te verlopen in het magazijn kunnen ze in het ziekenhuis zijn en kunnen we ze uitwisselen, zodat het er altijd is,” zei hij. “We weten dat 95 procent van hen het waarschijnlijk nooit zal gebruiken, maar het is op voorraad, het is er voor hen als ze het nodig hebben.”

Profounda heeft tot nu toe dit jaar het medicijn in acht ziekenhuizen gekregen – in Dallas en Fort Worth, Texas; Orlando, Tampa, en St. Petersburg, Fla.; Charlotte N.C.; Columbia, S.C.; en Pittsburgh, Pa. – en is in gesprek met nog drie andere. MacLaughlan’s doel is om miltefosine in 50 tot 100 ziekenhuizen verspreid over het land te hebben, zodat geen ziekenhuis ver van het medicijn zal zijn.

Dr. Jennifer Cope, een medisch epidemioloog en de CDC’s point-person voor hersen-etende amoebe-infecties, zei dat de CDC het initiatief ondersteunt om het medicijn in meer ziekenhuizen te krijgen.

“We weten gewoon met hoe ernstig van een infectie dit is, hoe eerder hoe beter,” zei ze over toegang tot het medicijn. “We denken dat hoe breder het medicijn beschikbaar is, hoe beter.”

Profounda’s gesprekken met ziekenhuizen helpen ook om de faciliteiten bewust te maken van het bestaan van het medicijn, zei MacLaughlan, en kunnen ook de kans vergroten dat ze de infectie in de eerste plaats correct diagnosticeren. Deze maand nog overleed een 19-jarige vrouw in New York nadat artsen haar aanvankelijk verkeerd hadden gediagnosticeerd en haar naar huis hadden gestuurd zonder substantiële behandeling.

Het ideaal zou veel meer lijken op wat er in augustus gebeurde. Die keer kwam de oproep voor miltefosine uit Orlando, de stad waar het hoofdkantoor van Profounda is gevestigd.

Een apotheker van het Florida Hospital for Children belde het bedrijf met een dringend verzoek om het medicijn om een 16-jarige jongen te redden – en het werd snel duidelijk dat de snelste methode van levering een persoonlijke zou zijn. Michael MacLaughlan, zoon van Todd en operationeel manager van het bedrijf, sprong nog in pyjama in zijn auto en overhandigde het medicijn minder dan 30 minuten later aan een verpleegkundige buiten het ziekenhuis.

Sebastian DeLeon, die ook snel was gediagnosticeerd, was de eerste in de geschiedenis die miltefosine innam met een glas water, terwijl hij nog bij bewustzijn was, voordat hij in een medisch geïnduceerde coma werd gebracht. Vorige week verscheen hij via een video op een nationale topconferentie voor bewustmaking over hersenetende amoeben, lachend en normaal pratend, om de artsen en het medisch personeel te bedanken die zijn leven hadden gered. DeLeon is thuis en is van plan om binnenkort weer naar school te gaan. In de tussentijd werkte het ziekenhuis in Florida een overeenkomst uit met Profounda om miltefosine op hun planken te houden.