De FDA heeft het eerste en enige middel voor de rijping van erytroïden, luspatercept-aamt (Reblozyl), goedgekeurd voor de behandeling van bloedarmoede bij patiënten met myelodysplastische syndromen (MDS) met een lager risico, aldus Bristol Meyers Squibb, de fabrikant van het middel.1

In het bijzonder is luspatercept goedgekeurd voor de behandeling van anemie die faalt een erytropoëse stimulerend middel (ESA) en die 2 of meer eenheden rode bloedcellen (RBC) gedurende 8 weken vereist bij volwassen patiënten met zeer laag tot intermediair risico MDS met ringsideroblasten (MDS-RS) of met MDS/myeloproliferatieve neoplasma met RS en trombocytose (MDS/MPN-RS-T).

“(Deze) goedkeuring van Reblozyl is een belangrijke mijlpaal voor een meerderheid van patiënten met myelodysplastische syndromen die beperkte behandelingsopties hebben om de met hun ziekte geassocieerde anemie aan te pakken. Het toont ook ons voortdurende engagement aan om innovatieve producten te ontwikkelen die het leven verbeteren van patiënten die leven met ernstige ziekten,” zegt Diane McDowell, MD, vice president, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb, in een persbericht. “We kijken ernaar uit om Reblozyl onmiddellijk beschikbaar te maken voor deze patiëntenpopulatie.”

Het agentschap baseerde zijn goedkeuring op gegevens van de dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase III MEDALIST-studie, ontworpen om luspatercept te evalueren in vergelijking met placebo bij 229 patiënten die werden gecategoriseerd met International Prognostic Scoring System (IPSS)-Revised zeer laag-, laag-, of intermediair-risico MDS-RS en RBC-transfusies nodig hadden.2

Patiënten werden gerandomiseerd om luspatercept te ontvangen in een dosis van 1,0 tot 1,75 mg/kg (n = 153) of placebo (76) subcutaan om de 3 weken.

Resultaten werden in januari gepubliceerd in het New England Journal of Medicine.

Behandeling met luspatercept verminderde de ernst van de anemie bij patiënten met MDS-RS met een zeer laag tot intermediair risico die RBC-transfusies nodig hebben. Bovendien strekte het voordeel van luspatercept zich uit tot patiënten met refractaire ziekte of patiënten die waarschijnlijk niet reageerden op ESA’s of deze niet verdroegen.

De bevindingen toonden aan dat 38% van de patiënten in de luspaterceptgroep ≥8 weken RBC-transfusie-onafhankelijkheid (RBC-TI) had, vergeleken met 13% van die in de placebogroep (P <.001), waarmee werd voldaan aan het primaire eindpunt van de studie.

De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen van luspatercept waren vermoeidheid, diarree, asthenie, misselijkheid en duizeligheid. De incidentie van bijwerkingen nam in de loop van de tijd af.

“In klinische studies heeft Reblozyl aangetoond een aanzienlijk voordeel te hebben voor de behandeling van bloedarmoede bij patiënten met myelodysplastische syndromen die ring sideroblasten hebben,” zei Guillermo Garcia-Manero, MD, professor en hoofd van de afdeling Myelodysplastische Syndromen, afdeling Leukemie, University of Texas MD Anderson Cancer Center, in de mededeling. “Bloedarmoede is een ernstig gevolg van MDS, waardoor de meerderheid van deze patiënten regelmatig rode bloedceltransfusies moet ondergaan, wat kan leiden tot bijkomende complicaties, zoals ijzeroverbelasting, reacties op de transfusieplaats en infecties. In onze huidige omgeving worden we herinnerd aan de aanzienlijke last die frequente bloedtransfusies kunnen hebben op individuen en het gezondheidszorgsysteem.”