製造元のBristol Meyers Squibb社は、低リスクの骨髄異形成症候群（MDS）患者の貧血治療に最初で唯一の赤血球成熟剤、luspatercept-aamt（Rebozyl）を承認したと発表した1。

特に、luspaterceptは、赤血球造血刺激因子製剤（ESA）が無効で、8週間にわたり2単位以上の赤血球を必要とする、非常に低リスクから中リスクのMDSで環状鉄芽球症（MDS-RS）またはMDS/骨髄増殖性新生物でRSと血小板減少（MDS/MPN-RS-T）の成人患者における貧血治療として承認されました。

「（今回の）レブロジルの承認は、骨髄異形成症候群に伴う貧血に対して限られた治療選択肢しか持たない大多数の患者さんにとって重要なマイルストーンとなります。 ブリストル・マイヤーズ スクイブの血液領域グローバル・メディカル・アフェアーズ担当副社長であるDiane McDowellは、プレスリリースで次のように述べています。「また、この承認は、深刻な疾患と共に生きる患者さんの生活を改善するために、当社が革新的な製品の開発に継続して取り組んでいることを示すものです。 「国際予後判定システム（IPSS）改訂版の超低リスク、低リスク、中リスクのMDS-RSに分類され、赤血球輸血を必要とする患者229人を対象に、ルスパテルセプトをプラセボと比較して評価するようデザインされた第III相MEDALIST試験のデータに基づき、承認しました2」。

患者は、1.0～1.75 mg/kgの用量のルスパターセプト（n = 153）またはプラセボ（76）を3週間ごとに皮下投与する群に無作為化されました。

結果は1月にNew England Journal of Medicineで発表されました。

ルスパターセプトによる治療により、輸血を要する超低・中リスクのMDS-RS患者における貧血の重篤度は減少しました。 さらに、ルスパターセプトの有用性は、難治性疾患やESAが効きにくい、あるいは不耐性の患者さんにも及びました。

その結果、ルスパターセプト群の38％の患者さんが8週間以上、赤血球輸血自立（RBC-TI）だったのに対し、プラセボ群の13％（P <.5260>

Luspaterceptの最も一般的な治療関連有害事象は、疲労、下痢、無力症、吐き気、およびめまいなどでした。

「臨床試験において、レブロジルは環状鉄芽球を有する骨髄異形成症候群患者の貧血治療に大きな有用性を示すことができました」と、テキサス大学MDアンダーソンがんセンター白血病科教授兼骨髄異形成症候群セクションチーフ、ギジェルモ ガルシア-マネロ（MD）はリリースで述べています。 「貧血はMDSの重大な症状であり、これらの患者の大半は定期的に赤血球輸血を受ける必要がありますが、これにより鉄過剰症、輸血部位反応、感染症などのさらなる合併症を引き起こす可能性があります。 現在の環境下では、頻繁な輸血が個人と医療制度に大きな負担をかけることを再認識しています」

。