Hospitals are stocked with a lot of vital drugs. しかし、一刻を争う、命を救う、珍しい種類の感染症の治療にはまったく必要なものがあります。

その薬はミルテフォシンと呼ばれています。 微生物を殺す薬で、診断後すぐに投与すれば、脳食アメーバに感染した人々の命を救うことができることもあります。 問題は、最近までこの薬の出所がCDC本部だけだったことです。感染が報告されると、薬をアトランタから空輸するか車で運ぶ必要があり、何時間も遅れることになります。

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現在、この悲惨な状況を変えようと、ある小さな製薬会社が新しいアプローチを試みています。 このアメーバは暖かい水の中で成長し、夏に湖や池で遊んでいる子供や十代の若者が最もよく罹患する。 この感染症は非常にまれですが、ほとんどの場合、死に至ることがあります。 鼻に押し込まれた水で脳に運ばれると、アメーバは、脳組織の消費のために細菌の彼らの通常の食事を交換します。

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ミルテフォシンは抗寄生虫であり、それは感染のために存在している最も有望な治療法です。 CDCがミルテフォシンを米国内に保管する特別な承認を得た2013年以前は、医師が海外からこの薬を要求するために特別な許可を得る必要があり、薬を必要としている病院に空輸するまでに数日かかることもありました。 しかし2013年、CDCは治験薬としてミルテフォシンの保管と配布を開始し、その年、2人のアメリカ人がこの薬を受け取り、感染から生還しました。 そして今年3月、フロリダ州オーランドに拠点を置くプロファンダという小さな製薬会社が、この薬を商業的に配布する米国初の企業となりました。

その後、同社はすでに複数の患者に薬を配布し、今年の夏の初めには別の子どもが生き延びました。

医師たちは、ミルテフォシンが違いをもたらしたと確信することはできません。 また、感染後どのくらいで薬を投与しなければならないかも不明です。 ミルテフォシンを投与されたすべての患者が生存しているわけではなく、診断や薬剤投与の遅れはリスクを高めます。

今年、サウスカロライナ州の11歳の少女が8月2日に感染したケースでは、これらの要因が寄与している可能性があります。 プロファンダが病院から連絡を受けたのはその日の午後10時で、飛行機で出荷するには遅すぎました。そこで、宅配業者が、Hannah Collins が治療を受けていたチャールストンの医科大学病院まで6時間かけて薬を運んだのです。

現在、プロファンダのCEOは、全国の病院の棚に薬を置くことで、出荷の遅れを完全になくそうとしています。

「全国の病院が実際に在庫を持っていることを確実にしようとしています」と、最近、薬のライセンスを取得するためにプロファンダを率いたCEOのトッド・マクラフランは言います。 「

「私たちは、全国の病院が実際に在庫を持っていることを確認しようとしています。 このような委託モデルは、病院がコスト削減のための新しい方法を模索する中で、過去 5 年間でより一般的になってきていると、ダラスのチルドレンズ ヘルスで薬局サービスのシニア ディレクターを務める Michelle Kromelis 氏は語ります。 彼女は、この病院がミルテフォシンを含む在庫薬剤の約10パーセントにこの方法を使用していると推定しています。 ほとんどの場合、目的は初期費用を相殺することであり、製薬会社は病院が最終的にその薬を使用することを想定していると、彼女は述べています。 MacLaughlanはその逆を想定している。 彼は、同社の製品のほとんどが使用されないと確信している。 それでも、彼はこのやり方が彼のビジネスにダメージを与えるとは思っていない。 米国では、製薬会社は毎年コンスタントに薬を生産できることを証明しなければならないので、プロファウンダ社は、使う使わないにかかわらず、約10万個のミルテフォシン・カプセルを生産することになる。 (この薬は、リーシュマニア症という寄生虫感染症の治療にも使われます。これも稀な病気ですが、アメーバ感染症よりはよく見られます)

「倉庫で期限が切れるのではなく、病院に置いておけば、いつでも交換できるようにできるのです」と、彼は言っています。 「95% がおそらく使用しないことは分かっていますが、在庫があり、必要なときに利用できます」

Profounda は今年これまでに、テキサス州のダラスとフォートワース、フロリダ州のオーランド、タンパ、セントピーターズバーグ、ノースカロライナ州のシャーロット、サウスカロライナ州のコロンビア、およびペンシルバニア州のピッツバーグにある 8 病院にこの薬を導入し、さらに 3 病院と交渉中です。 MacLaughlanの目標は、全国に分散している50～100の病院でミルテフォシンを使用することで、どの病院も薬から遠く離れることはありません。

医療疫学者でCDCの脳食アメーバ感染に関する責任者のJennifer Cope博士は、CDCがより多くの病院で薬を得るための取り組みを支援していると述べました。 「また、この薬によって、病院が感染症を正しく診断する可能性が高まるかもしれません」と、マクローランは述べています。 そのため、このような「曖昧さ」があるのです。 フロリダ小児病院の薬剤師が、16歳の少年を救うために、この薬を緊急に必要として同社に電話をかけてきたのです。 トッドの息子であり、同社のオペレーションマネージャーであるマイケル・マクローランは、パジャマのまま車に飛び乗り、30分もしないうちに病院の外で看護師に薬を渡しました。

セバスチャン・デレオンもすぐに診断を受け、医学的に昏睡状態になる前に、まだ意識があるのにグラス1杯の水でミルテホシンを服用した史上初の例となりました。 先週、脳食アメーバ啓発のための全米サミットにビデオで登場した彼は、笑顔で普通に話し、自分の命を救ってくれた医師や医療スタッフに感謝の意を表したという。 デレオン君は自宅に戻り、間もなく学校に戻る予定だ。 一方、フロリダの病院は、プロファンダ社と協定を結び、ミルテフォシンを棚に並べておくことにしました

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