米国食品医薬品局は本日、腫瘍がCD33抗原を発現している新規診断の急性骨髄性白血病（CD33陽性AML）成人の治療薬としてMylotarg（ゲムツズマブ オゾガマイシン）を承認しました。 また、FDAはMylotargを、再発または初期治療に反応しない（難治性）CD33陽性AMLの2歳以上の患者の治療薬として承認しています。

Mylotargはもともと、再発を経験したCD33陽性AMLの高齢患者に対する単独治療として、2000年5月に迅速承認を取得しています。 Mylotargは、その後の確認試験で臨床的有用性が確認できず、早期死亡が多いなどの安全性の懸念が示されたため、自主的に市場からの撤退を行いました。 今回の承認では、推奨用量の引き下げ、化学療法との併用または単剤での異なるスケジュール、新しい患者集団が含まれています。

「新しい投与レジメンを慎重に検討し、この治療の利点がリスクを上回ることを示した後にMylotargを承認します」と、FDA医薬品評価研究センター腫瘍センターオブエクセレンスのディレクター兼血液・腫瘍製品部の部長代理のリチャード・パズダー（MD）氏は述べました。 “Mylotargの歴史は、がん患者、特に治療の副作用に最も脆弱であると思われる患者において、代替投与、スケジュール、および治療法の投与を検討することの重要性を強調しています。”

AMLは、骨髄に形成され、血流中の白血球の数が増加する急速に進行するがんである。 米国国立衛生研究所の国立がん研究所は、今年、約21,380人がAMLと診断され、AMLの患者さん10,590人がこの病気で死亡すると推定しています。

Mylotargは、細胞に対して毒性のある抗腫瘍剤に抗体を接続した標的治療法です。 CD33抗原を発現しているAML細胞に抗腫瘍剤を作用させ、がん細胞の増殖を阻害し、細胞死を引き起こすと考えられている。

成人の化学療法との併用におけるMylotargの安全性と有効性は、新たにCD33陽性AMLと診断された患者271人を対象に、Mylotargとダウノルビシンおよびシタラビンの併用投与またはMylotargなしのダウノルビシンおよびシタラビンの投与にランダムに割り付けた試験で調査されました。 この試験では、「無イベント生存期間」、すなわち、患者が試験を開始した日から、治療に対する不応答、疾患の再発、死亡など特定の合併症が発生せずに経過した期間を測定しました。 Mylotargと化学療法を併用した患者さんは、化学療法を単独で受けた患者さんに比べて、合併症を起こさずに長く生存しました（無イベント生存期間中央値17.3カ月 対 9.5カ月）。

単独療法としてのMylotargの安全性と有効性は、2つの別々の試験で検討されました。 最初の試験では、新たにAMLと診断され、集中化学療法に耐えられない、あるいは受けないことを選択した患者さん237名が対象となりました。 患者さんは、Mylotargによる治療と最善の支持療法に無作為に割り付けられました。 この試験では、「全生存期間」、すなわち、試験を開始した日から患者がどの程度生存しているかが測定された。 Mylotargを投与された患者さんは、最善の支持療法のみを受けた患者さんよりも長く生存しました（全生存期間中央値4.9カ月 vs. 3.6カ月）。 2つ目の試験は単群試験で、CD33陽性AMLで1回の再発を経験した患者さん57名を対象としました。 患者さんにはMylotargの単回投与が行われました。 この試験では、何人の患者が完全寛解を達成したかが測定されました。 Mylotargによる治療後、26％の患者が完全寛解を達成し、その期間は中央値で11.6カ月でした。

Mylotargの一般的な副作用には、発熱（発熱性疾患）、吐き気、感染症、嘔吐、出血、血小板減少症、口の中の腫れと痛み（口内炎）、便秘、発疹、頭痛、肝機能検査の上昇、特定の白血球の低値（好中球減少症）などがあります。 Mylotargの重篤な副作用には、血球数の低下、感染症、肝障害、肝臓の静脈の閉塞（肝静脈閉塞症）、輸液関連反応、重度の出血（出血）などがあります。 妊娠中または授乳中の女性は、発育中の胎児や新生児に害を与える可能性があるため、Mylotargを服用しないでください。 Mylotargまたはその製剤の成分に対して過敏症の患者はMylotargを使用しないでください。

Mylotargの処方情報には、Mylotargを服用した一部の患者で、肝臓の静脈の閉塞（静脈閉塞症または洞房閉鎖症候群）を含む重度または致命的な肝臓障害（肝臓毒性）が発生したとの枠付き警告が含まれています。

Mylotargは、希少疾病用医薬品の開発を支援・促進するためのインセンティブを提供するオーファンドラッグの指定を受けました。

FDAは、米国保健社会福祉省内の機関として、ヒトおよび動物用医薬品、ワクチン、ヒト用のその他の生物学的製剤、医療機器の安全性と有効性および安全性を確保することにより公衆衛生を守っています。 また、米国の食糧供給、化粧品、栄養補助食品、電子放射線を発する製品、およびタバコ製品の安全性とセキュリティの規制にも責任を負っています。 Angela Stark 301-796-0397