2017年4月28日、米国食品医薬品局は、ミドスタウリン（RYDAPT、ノバルティスファーマスーティカルズ社）を承認しました。)は、FDA承認検査で検出されたFLT3変異陽性（FLT3+）の新規診断の急性骨髄性白血病（AML）成人患者の治療として、標準的なシタラビンおよびダウノルビシン導入およびシタラビン強化療法との併用で使用されます。

また、FDAはコンパニオン診断薬であるLeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay（Invivoscribe Technologies Inc.）を、AML患者のFLT3変異を検査するためにミドスタウリンとともに使用することを承認しました。

承認は、前治療歴のないFLT3+AML患者717人を対象に行った無作為二重盲検プラセボ比較試験に基づいています。 この試験では、導入化学療法と地固め化学療法の各サイクルの8～21日目にプラセボまたはミドスタウリン50mgを1日2回経口投与し、その後、ミドスタウリンを最大12サイクルまで連日投与する群に患者を無作為に振り分けました。 本試験では、ミドスタウリン投与群では、プラセボ投与群に比べ、全生存期間（OS）が統計的に有意に延長しました（HR 0.77、p=0.016）。

少なくとも20%の患者様に発生した一般的な有害事象は、発熱性好中球減少症、吐き気、粘膜炎、嘔吐、頭痛、点状出血、筋骨格痛、鼻出血、デバイス関連感染、高血糖、上気道感染などでした。

FDAはまた、ミドスタウリンを、成人の進行性全身性肥満細胞症（SM）、血液腫瘍を伴うSM、肥満細胞白血病の治療薬として承認しています。 承認は、ミドスタウリン100mgを1日2回経口投与した単群非盲検試験における奏効率および奏効期間に基づいています。 ミドスタウリンの6サイクル投与により、修正バレンタイン基準による完全寛解（CR）＋不完全寛解（ICR）の確認率は、ASMで38％、SM-AHNで16％でした。 肥満細胞白血病の患者1名（5％）がCRを達成しました。 主な副作用は、悪心、嘔吐、下痢、浮腫、筋骨格痛、腹痛、疲労、上気道感染、発熱、頭痛、呼吸困難でした。

AMLにおけるミドスタウリンの推奨用量は、導入および強化化学療法の各サイクルの8～21日目に50 mg 1日2回食物と併用し、その後は単剤で最大12ヶ月間50 mg食物と併用することとしています。 なお、成人の進行性全身性肥満細胞症（SM）、関連する血液腫瘍を有するSM、肥満細胞白血病の治療における推奨用量は、1回100mg、1日2回、食餌投与です。 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/207997s000lbl.pdf

FDAは本申請を、AMLにおける画期的治療薬指定、SMにおけるファスト・トラック指定、および優先審査に指定しました。 FDAの迅速化プログラムについては、Guidance for Industryに記載されています。 Expedited Programs for Serious Conditions-Drugs and Biologics, available at: http://www.fda.gov/downloads/drugs/guidancecomplianceregulatoryinformation/guidances/ucm358301.pdf.

医療専門家は、あらゆる医薬品および機器の使用に関連すると疑われるすべての重篤な有害事象を、オンラインhttp://www.fda.gov/medwatch/report.htm、ファックス（1-800-FDA-0178）またはオンライン提供の郵便料金支払いの住所記入フォーム郵送、または電話（1-800-FDA-1088）によりFDAのMedWatch Reporting Systemに報告すべきです

..FedWatch報告フォームを郵送すると、医療専門家は医薬品および機器の使用との関連性があると疑われるすべての重篤な有害事象を、オンライン提供のファックス（1-800-FDA-029）により、FDAのMedWatch報告システムに報告すべきです

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