Les hôpitaux regorgent de nombreux médicaments vitaux. Mais il y en a un qui est sensible au temps, qui sauve des vies et qui est une nécessité absolue pour traiter un type d’infection rare – mais vous ne le trouverez presque nulle part aux États-Unis.

Le médicament s’appelle la miltefosine. C’est un médicament qui tue les microbes et qui peut parfois sauver la vie des personnes infectées par une amibe mangeuse de cerveau, s’il est administré immédiatement après le diagnostic. Le problème est que, jusqu’à récemment, le seul endroit d’où provenait le médicament était le siège du CDC ; lorsqu’une infection était signalée, le médicament devait être envoyé par avion ou en voiture depuis Atlanta, ce qui ajoutait des heures de retard.

Seulement quatre Américains ont survécu à l’infection, et dans trois de ces cas, les patients ont reçu de la miltefosine aux premiers stades du traitement.

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Maintenant, dans un effort pour changer ces chances désastreuses, une petite société pharmaceutique teste une approche novatrice – en utilisant une tactique créée à l’origine comme un contournement financier pour mettre le médicament sur les étagères avant que la catastrophe ne survienne.

Depuis le début de l’année, cinq enfants et adolescents américains ont été infectés par l’amibe Naegleria fowleri, et quatre sont morts. L’amibe, qui se développe dans l’eau chaude, frappe le plus souvent les enfants et les adolescents lorsqu’ils jouent dans des lacs ou des étangs pendant l’été. Les infections sont extrêmement rares mais presque toujours mortelles. Lorsqu’elles sont transportées dans le cerveau par de l’eau forcée dans le nez, les amibes troquent leur régime normal de bactéries pour consommer du tissu cérébral.

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La miltefosine est un antiparasitaire, et c’est le traitement le plus prometteur qui existe pour cette infection. Avant 2013, lorsque le CDC a obtenu une autorisation spéciale pour conserver la miltefosine à l’intérieur des frontières américaines, les médecins devaient obtenir une autorisation spéciale pour demander le médicament auprès de sources étrangères, et cela pouvait prendre des jours pour que le médicament soit envoyé par avion à l’hôpital qui en avait besoin. Une seule personne a survécu pendant cette période – un survivant de 1978 qui aurait été infecté par une souche moins mortelle de l’amibe.

Mais en 2013, le CDC a commencé à stocker et à distribuer la miltefosine en tant que médicament expérimental, et cette année-là, deux Américains ont reçu le médicament et ont survécu à l’infection. Puis, en mars de cette année, une petite entreprise pharmaceutique appelée Profounda, basée à Orlando, en Floride, est devenue la première entreprise américaine à distribuer le médicament de manière commerciale.

Depuis, l’entreprise a déjà distribué le médicament à plusieurs patients, et plus tôt cet été, un autre enfant a survécu.

Les médecins ne peuvent pas être certains que la miltefosine est ce qui a fait la différence – avec si peu de cas, les essais cliniques contrôlés sont impossibles. Les nouvelles avancées dans les traitements des lésions cérébrales sont aussi probablement un facteur.

On ne sait pas non plus combien de temps après l’infection le médicament doit être administré. Tous les patients qui ont reçu de la miltefosine n’ont pas survécu, et les retards dans le diagnostic ou l’administration du médicament augmentent le risque.

Ces facteurs peuvent avoir contribué dans un cas cette année, quand une fille de 11 ans en Caroline du Sud a été infectée le 2 août. Profounda a reçu l’appel de l’hôpital à 22 heures ce soir-là, trop tard pour faire une expédition par vol, et un coursier a donc conduit le médicament pendant six heures jusqu’à l’hôpital universitaire médical de Charleston où Hannah Collins était traitée. Elle est décédée trois jours plus tard.

A présent, le PDG de Profounda veut supprimer complètement les délais d’expédition, en mettant le médicament sur les étagères des hôpitaux à travers le pays.

« Nous essayons de nous assurer que les hôpitaux à travers le pays l’auront réellement en stock », a déclaré le PDG Todd MacLaughlan, qui a récemment dirigé Profounda dans l’acquisition de licences pour le médicament. « Nous éliminons alors complètement le temps de transport ».

Ce n’est pas facile à vendre, étant donné qu’un traitement complet à la miltefosine coûte 48 000 $ et qu’il est presque certain qu’un hôpital donné n’en aura pas besoin. C’est pourquoi, au début de cette année, la société a commencé à proposer aux hôpitaux de stocker le médicament gratuitement et de ne les facturer que s’ils finissent par l’utiliser.

Profounda n’est pas la première à utiliser un tel modèle de consignation, quelque chose qui est devenu plus populaire au cours des cinq dernières années, les hôpitaux ayant cherché de nouveaux moyens de réduire les coûts, a déclaré Michelle Kromelis, directrice principale des services pharmaceutiques à Children’s Health à Dallas. Elle estime que l’hôpital utilise cette méthode pour environ 10 % des médicaments qu’il stocke, dont la miltefosine. Dans la plupart des cas, le but est juste d’aider à compenser les coûts initiaux, et les compagnies pharmaceutiques supposent que les hôpitaux utiliseront les médicaments éventuellement, a-t-elle dit.

La miltefosine est différente. MacLaughlan suppose le contraire. Il est à peu près sûr que la plupart des produits de la société ne seront pas utilisés. Pourtant, il ne s’attend pas à ce que cette approche nuise à son activité. Aux États-Unis, les entreprises pharmaceutiques sont tenues de démontrer qu’elles peuvent produire leurs médicaments de manière constante chaque année. Profounda produira donc environ 100 000 gélules de miltefosine, qu’elles soient utilisées ou non. (Le médicament est également utilisé pour traiter une infection parasitaire appelée leishmaniose, qui est également rare mais plus fréquente que les infections à amibes.)

« Plutôt que d’expirer à l’entrepôt, ils peuvent être à l’hôpital et nous pouvons les échanger afin qu’ils soient toujours là », a-t-il déclaré. « Nous savons que 95 % d’entre eux ne l’utiliseront probablement jamais, mais il est en stock, il est là pour eux s’ils en ont besoin. »

Profounda a jusqu’à présent cette année fait entrer le médicament dans huit hôpitaux – à Dallas et Fort Worth, au Texas ; à Orlando, Tampa et St. Petersburg, en Floride ; à Charlotte, en Caroline du Nord ; à Columbia, en Caroline du Sud ; et à Pittsburgh, en Pennsylvanie – et est en pourparlers avec trois autres. L’objectif de MacLaughlan est d’avoir de la miltefosine dans 50 à 100 hôpitaux dispersés à travers le pays, de sorte qu’aucun hôpital ne soit éloigné du médicament.

Le Dr Jennifer Cope, épidémiologiste médicale et personne-ressource du CDC pour les infections à amibes mangeuses de cerveau, a déclaré que le CDC soutient l’initiative visant à obtenir le médicament dans plus d’hôpitaux.

« Nous savons simplement qu’avec la gravité de cette infection, le plus tôt sera le mieux », a-t-elle déclaré à propos de l’accès au médicament. « Nous pensons que plus le médicament est largement disponible, mieux c’est. »

Les conversations de Profounda avec les hôpitaux aident également à sensibiliser les établissements à l’existence du médicament, a déclaré MacLaughlan, et peuvent également les rendre plus susceptibles de diagnostiquer correctement l’infection en premier lieu. Pas plus tard que ce mois-ci, une jeune femme de 19 ans est décédée à New York après que des médecins l’aient initialement mal diagnostiquée et l’aient renvoyée chez elle sans traitement substantiel.

L’idéal ressemblerait beaucoup plus à ce qui s’est passé en août. Cette fois, l’appel pour la miltefosine est venu de l’intérieur d’Orlando, la ville où Profounda a son siège.

Un pharmacien de l’hôpital pour enfants de Floride a appelé la société avec une demande urgente de médicament pour sauver un garçon de 16 ans – et il est rapidement devenu évident que la méthode de livraison la plus rapide serait une méthode personnelle. Michael MacLaughlan, qui est le fils de Todd et le directeur des opérations de l’entreprise, a sauté dans sa voiture encore en pyjama, remettant le médicament à une infirmière à l’extérieur de l’hôpital moins de 30 minutes plus tard.

Sebastian DeLeon, qui avait également été rapidement diagnostiqué, a été le premier dans l’histoire à prendre de la miltefosine avec un verre d’eau, alors qu’il était encore conscient, avant d’être placé dans un coma induit médicalement. La semaine dernière, il est apparu par vidéo lors d’un sommet national de sensibilisation aux amibes mangeuses de cerveau, souriant et parlant normalement, pour remercier les médecins et le personnel médical qui lui ont sauvé la vie. DeLeon est rentré chez lui et prévoit de retourner bientôt à l’école. Entre-temps, l’hôpital de Floride a conclu un accord avec Profounda afin de conserver la miltefosine dans ses rayons.