La FDA a approuvé le premier et unique agent de maturation érythroïde, le luspatercept-aamt (Reblozyl), pour traiter l’anémie chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à faible risque, selon Bristol Meyers Squibb, le fabricant de l’agent1.

En particulier, le luspatercept est approuvé pour traiter l’anémie en échec d’un agent stimulant l’érythropoïèse (ASE) et nécessitant 2 unités de globules rouges (GR) ou plus sur 8 semaines chez les patients adultes atteints de SMD à risque très faible à intermédiaire avec sidéroblastes annulaires (SMD-RS) ou de SMD/néoplasme myéloprolifératif avec RS et thrombocytose (SMD/MPN-RS-T).

« (Cette) approbation de Reblozyl est une étape importante pour une majorité de patients atteints de syndromes myélodysplasiques qui ont des options de traitement limitées pour traiter l’anémie associée à leur maladie. Elle démontre également notre engagement continu à développer des produits innovants qui améliorent la vie des patients vivant avec des maladies graves », a déclaré Diane McDowell, MD, vice-présidente, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb, dans un communiqué de presse. « Nous sommes impatients de rendre Reblozyl immédiatement disponible pour cette population de patients. »

L’agence a fondé son approbation sur les données de l’essai de phase III MEDALIST, en double aveugle, contrôlé par placebo, conçu pour évaluer le luspatercept par rapport au placebo chez 229 patients classés dans la catégorie des SMD-RS à risque très faible, faible ou intermédiaire selon l’International Prognostic Scoring System (IPSS)-Revised et nécessitant des transfusions de GR2.

Les patients ont été randomisés pour recevoir le luspatercept à une dose de 1,0 à 1,75 mg/kg (n = 153) ou un placebo (76) par voie sous-cutanée toutes les 3 semaines.

Les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine en janvier.

Le traitement par luspatercept a réduit la sévérité de l’anémie chez les patients présentant un risque très faible à intermédiaire de SMD-RS et nécessitant des transfusions de RBC. De plus, le bénéfice du luspatercept s’est étendu aux patients présentant une maladie réfractaire ou à ceux qui étaient peu susceptibles de répondre aux ASE ou qui ne les toléraient pas.

Les résultats ont montré que 38% des patients du groupe luspatercept avaient une indépendance vis-à-vis des transfusions de RBC (RBC-TI) pendant ≥8 semaines, contre 13% de ceux du groupe placebo (P <.001), répondant au critère d’évaluation principal de l’étude.

Les effets indésirables liés au traitement les plus fréquents du luspatercept comprenaient la fatigue, la diarrhée, l’asthénie, les nausées et les vertiges. L’incidence des effets indésirables a diminué avec le temps.

« Dans les essais cliniques, Reblozyl a montré un bénéfice significatif pour le traitement de l’anémie chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques qui ont des sidéroblastes annulaires », a déclaré dans le communiqué Guillermo Garcia-Manero, MD, professeur et chef de la section des syndromes myélodysplasiques, département de la leucémie, Université du Texas MD Anderson Cancer Center. « L’anémie est une conséquence grave des SMD, qui oblige la majorité de ces patients à recevoir régulièrement des transfusions de globules rouges, ce qui peut entraîner des complications supplémentaires, comme une surcharge en fer, des réactions au site de transfusion et des infections. Dans notre environnement actuel, on nous rappelle le fardeau important que les transfusions sanguines fréquentes peuvent représenter pour les individus et le système de santé. »