Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on tänään hyväksynyt Mylotarg-valmisteen (gemtutsumabiotsogamysiini) sellaisten aikuisten hoitoon, joilla on äskettäin diagnosoitu akuutti myelooinen leukemia ja joiden kasvaimet ilmentävät CD33-antigeenia (CD33-positiivinen AML). FDA hyväksyi Mylotarg-valmisteen myös sellaisten vähintään 2-vuotiaiden CD33-positiivista AML:ää sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut tauti tai jotka eivät ole vastanneet alkuperäiseen hoitoon (refraktorinen).
Mylotarg sai alun perin nopeutetun hyväksynnän toukokuussa 2000 CD33-positiivista AML:ää sairastavien iäkkäiden potilaiden, jotka olivat sairastaneet uusiutuman, erillishoitona. Mylotarg vedettiin vapaaehtoisesti pois markkinoilta sen jälkeen, kun myöhemmissä varmistavissa tutkimuksissa ei pystytty todentamaan kliinistä hyötyä, ja niissä ilmeni turvallisuusongelmia, mukaan lukien varhaisten kuolemantapausten suuri määrä. ”Mylotarg-historia korostaa, että on tärkeää tutkia vaihtoehtoisia annostelu-, aikataulutus- ja antotapoja syöpäpotilaiden hoidoille, erityisesti niiden potilaiden kohdalla, jotka saattavat olla herkimpiä hoidon sivuvaikutuksille.”
AML on nopeasti etenevä syöpä, joka muodostuu luuytimessä ja johtaa valkosolujen määrän lisääntymiseen verenkierrossa. National Cancer Institute of the National Institutes of Health arvioi, että tänä vuonna noin 21 380 ihmisellä diagnosoidaan AML ja että 10 590 AML-potilasta kuolee tautiin.
Mylotarg on kohdennettu hoito, joka koostuu vasta-aineesta, joka on yhdistetty soluille myrkylliseen kasvainvastaiseen aineeseen. Sen uskotaan toimivan viemällä kasvainvastainen aine CD33-antigeenia ilmentäviin AML-soluihin, jolloin se estää syöpäsolujen kasvun ja aiheuttaa solukuoleman.
Mylotargin turvallisuutta ja tehoa yhdessä aikuisten kemoterapian kanssa tutkittiin tutkimuksessa, johon osallistui 271 potilasta, joilla oli äskettäin diagnosoitu CD33-positiivinen AML ja jotka satunnaistettiin saamaan Mylotargia yhdessä daunorubisiinin ja sytarabiinin kanssa tai saamaan daunorubisiinia ja sytarabiinia ilman Mylotargia. Tutkimuksessa mitattiin ”tapahtumavapaata elossaoloaikaa” eli sitä, kuinka kauan potilaat selviytyivät ilman tiettyjä komplikaatioita, kuten hoitovasteen heikkenemistä, taudin uusiutumista tai kuolemaa, tutkimuksen alkamispäivästä lähtien. Potilaat, jotka saivat Mylotargia yhdessä solunsalpaajahoidon kanssa, selviytyivät ilman komplikaatioita pidempään kuin ne potilaat, jotka saivat pelkkää solunsalpaajahoitoa (tapahtumavapaan elossaoloajan mediaani 17,3 kuukautta vs. 9,5 kuukautta).
Mylotargin turvallisuutta ja tehoa erillisenä hoitona tutkittiin kahdessa erillisessä tutkimuksessa. Ensimmäiseen tutkimukseen osallistui 237 potilasta, joilla oli äskettäin diagnosoitu AML ja jotka eivät sietäneet intensiivistä solunsalpaajahoitoa tai eivät halunneet saada sitä. Potilaat satunnaistettiin saamaan Mylotarg-hoitoa tai parasta tukihoitoa. Tutkimuksessa mitattiin ”kokonaiselossaoloaikaa” eli sitä, kuinka kauan potilaat olivat elossa siitä päivästä, jolloin he aloittivat tutkimuksen. Mylotargia saaneet potilaat elivät pidempään kuin ne, jotka saivat vain parasta tukihoitoa (kokonaiselossaoloajan mediaani 4,9 kuukautta vs. 3,6 kuukautta). Toinen tutkimus oli yksihaarainen tutkimus, johon osallistui 57 CD33-positiivista AML-potilasta, joilla oli ollut yksi taudin uusiutuminen. Potilaat saivat yhden Mylotarg-hoitojakson. Tutkimuksessa mitattiin, kuinka moni potilas saavutti täydellisen remission. Mylotarg-hoidon jälkeen 26 prosentilla potilaista saavutettiin täydellinen remissio, joka kesti keskimäärin 11,6 kuukautta.
Mylotarg-hoidon yleisiä haittavaikutuksia ovat kuume (pyreksia), pahoinvointi, infektio, oksentelu, verenvuoto, alhainen verihiutaleiden määrä veressä (trombosytopenia), turvotus ja haavaumat suussa (stomatiitti), ummetus, ihottuma, päänsärky, kohonneet maksan toimintakokeet ja tiettyjen valkosolujen alhainen määrä (neutropenia). Mylotarg-valmisteen vakavia haittavaikutuksia ovat matalat veriarvot, infektiot, maksavaurio, maksan laskimoiden tukkeutuminen (hepaattinen veno-okklusiivinen tauti), infuusioon liittyvät reaktiot ja vakava verenvuoto (verenvuoto). Raskaana olevien tai imettävien naisten ei pidä ottaa Mylotargia, koska se voi aiheuttaa haittaa kehittyvälle sikiölle tai vastasyntyneelle vauvalle. Potilaiden, joilla on yliherkkyys Mylotargille tai sen valmisteen jollekin aineosalle, ei pidä käyttää Mylotargia.
Mylotarg-valmisteen lääkemääräys sisältää laatikkovaroituksen siitä, että joillakin Mylotargia käyttäneillä potilailla on esiintynyt vakavia tai kuolemaan johtavia maksavaurioita (maksatoksisuutta), mukaan lukien maksan suonten tukkeutuminen (veno-okklusiivinen tauti tai sinusoidaalinen obstruktioireyhtymä).
Mylotarg sai Orphan Drug -nimityksen, joka tarjoaa kannustimia harvinaisten sairauksien lääkkeiden kehittämisen tukemiseksi ja edistämiseksi.
FDA myönsi Mylotargille hyväksynnän Pfizer Inc:lle.
FDA, joka on Yhdysvaltain terveysministeriön alainen virasto, suojelee kansanterveyttä varmistamalla ihmisille ja eläimille tarkoitettujen lääkeaineiden, rokotteiden ja muiden ihmiselle tarkoitettujen biologisten valmisteiden sekä lääkinnällisten laitteiden turvallisuuden ja tehokkuuden. Virasto vastaa myös maamme elintarvikehuollon, kosmetiikan, ravintolisien, elektronista säteilyä lähettävien tuotteiden ja tupakkatuotteiden turvallisuudesta sekä tupakkatuotteiden sääntelystä.