Säätiö kohdistuu ihmisten kannalta riskialttiiseen ”translaatiotutkimukseen” – työhön, jossa tieteelliset peruslöydökset muutetaan yksinkertaisiksi hoidoiksi, joiden määritelmä hyödyttää nykyisin arviolta viittä miljoonaa Parkinsonin tautia sairastavaa ihmistä.

Säätiö vauhdittaa edistystä myöntämällä apurahoja, joilla varmistetaan, että lupaavimpia tutkimusvaihtoehtoja rahoitetaan perusteellisesti, niitä selvitetään ja viedään eteenpäin kohti apteekkihyllyjä. Säätiön neljällä vuosittain toistuvalla Pipeline-ohjelmalla pyritään nopeuttamaan tutkimusta lääkekehitysputkessa. Pipeline-ohjelmiin kuuluvat:

Rapid Response Innovation Awards -palkinnot tukevat nopeasti riskialttiita ja palkitsevia hankkeita, joista on vain vähän tai ei lainkaan olemassa olevaa alustavaa tietoa, mutta jotka voivat vaikuttaa merkittävästi Parkinsonin taudin ymmärtämiseen tai hoitoon (Parkinsonin taudin tutkimuksen Edmond J. Safra Core Program for PD Research).

Target Validation Awards -palkinnoilla tuetaan työtä, jolla osoitetaan, onko uuden biologisen kohteen moduloinnilla vaikutusta PD:n kannalta merkityksellisessä prekliinisessä mallissa – tämä on olennainen vaihe mahdollisten kohdennettujen hoitojen kehittämisessä (Edmond J. Safra Core Program for PD Research).

Clinical Intervention Awards -palkinnoilla tuetaan sellaisten lupaavien Parkinsonin taudin hoitomuotojen kliinistä testausta, jotka voivat merkittävästi ja perusteellisesti parantaa Parkinsonin taudin hoitoa (Parkinsonin taudin tutkimuksen Edmond J. Safra -ydinohjelma).

Therapeuttisten lääkkeiden kehittämisaloite (Therapeutics Development Initiative), joka on teollisuuden yksinoikeudella toteutettava tukiohjelma sellaisten Parkinsonin taudin hoitomuotojen prekliiniseen kehittämiseen, joilla on potentiaalia muuttaa perustavanlaatuisesti taudin kulkua ja/tai parantaa oireiden hoitoa nykyisiä hoitostandardeja enemmän.

Putkiohjelmia täydentää säätiön Critical Challenges in Parkinson’s Disease -ohjelma, joka tarjoaa varoja tärkeimpiin ensisijaisiin tavoitteisiin tähtäävään tutkimukseen. Kriittisiä haasteita vuosina 2009/2010 ovat muun muassa seuraavat: Parkinsonin taudin geneettisten kohteiden, LRRK2:n ja alfa-synukleiinin, tutkimuksen vauhdittaminen, neurotrofisten tekijöiden tutkimuksen edistäminen, Parkinsonin taudin biomarkkereiden tunnistaminen, potilaiden tyydyttämättömien tarpeiden, kuten asennon epävakauden ja kävelyn häiriöiden, ymmärtäminen sekä yhteistyön edistäminen Arizonan Parkinsonin tauti -konsortion kanssa.

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.