IPEX-oireyhtymä kehittyy tavallisimmin ensimmäisten elinpäivien tai -viikkojen aikana, ja se sairastaa yksinomaan poikia. Se ilmenee klassisesti siten, että peräkkäin ilmaantuu enteropatian, autoimmuunisairauden (erityisesti tyypin I diabetes mellituksen) ja iho-oireiden muodostama kolmikko, mutta taudin kliiniset piirteet ja vaikeusaste voivat vaihdella huomattavasti yksilöiden välillä. Vaikea autoimmuuni-enteropatia ilmenee sitkeänä erittävänä ripulina, joka johtaa imeytymishäiriöihin, elektrolyyttihäiriöihin ja menestymishäiriöihin. Oksentelua, ileusta, gastriittia tai koliittia voidaan myös havaita. Potilailla esiintyy myös autoimmuuniendokrinopatioita, yleensä insuliiniriippuvaista diabetes mellitusta (tyypin 1 DM) usein imeväis- tai varhaislapsuudessa, mutta myös kilpirauhastulehdusta, joka johtaa kilpirauhasen vajaatoimintaan tai liikatoimintaan. Ihoon liittyy ekseemaa, psoriaasia ja/tai atooppista tai eksfoliatiivista dermatiittia muistuttava yleistynyt kutiava ihottuma. Harvemmin voidaan havaita hiustenlähtöä tai onykodystrofiaa. Potilaille voi kehittyä autoimmuunisytopenioita, trombosytopeniaa, hemolyyttistä anemiaa ja neutropeniaa. Autoimmuunitauti voi johtaa myös pneumoniittiin, hepatiittiin, nefriittiin, myosiittiin, splenomegaliaan ja/tai lymfadenopatiaan. Paikallisia tai systeemisiä infektioita (esim. keuhkokuume, Staphylococcus aureus -infektiot, kandidiaasi) voi esiintyä, mutta ne näyttävät pikemminkin johtuvan ihon ja suoliston esteiden katoamisesta, immunosuppressiivisista hoidoista ja huonosta ravitsemuksesta kuin primaarisesta immuunipuutoksesta. Neurologisia löydöksiä, kuten perifeeristä neuropatiaa, myopatiaa ja hypotoniaa, on kuvattu,

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.