FDA hyväksyi ensimmäisen ja ainoan erytroidien kypsymislääkkeen, luspatersepti-aamtin (Reblozyl), anemian hoitoon potilailla, joilla on matalamman riskin myelodysplastisia oireyhtymiä (MDS), kertoo lääkkeen valmistaja Bristol Meyers Squibb.1
Luspatertsepti on hyväksytty erityisesti anemian hoitoon, kun erytropoieesia stimuloiva aine (ESA) ei tehoa ja kun tarvitaan 2 tai useampia punasoluyksiköitä (RBC) 8 viikon aikana aikuispotilailla, joilla on hyvin matalan tai keskisuuren riskin MDS-tauti, jossa on rengasmaisia sideroblasteja (MDS-RS), tai jotka sairastavat rengasmaista RS-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti/myeloproliferatiivinen kasvain, jossa on RS-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti-tauti ja jossa esiintyy trombosytoosia (MDS/MPN-RS-T).
”(Tämä) Reblozyl-hyväksyntä on tärkeä virstanpylväs suurimmalle osalle myelodysplastisia oireyhtymiä sairastavista potilaista, joilla on rajalliset hoitovaihtoehdot tautiinsa liittyvän anemian hoitoon. Se on myös osoitus jatkuvasta sitoutumisestamme kehittää innovatiivisia tuotteita, jotka parantavat vakavien sairauksien kanssa elävien potilaiden elämää”, Bristol Myers Squibbin globaaleista lääketieteellisistä asioista vastaava varajohtaja, tohtori Diane McDowell sanoi lehdistötiedotteessa. ”Odotamme innolla, että saamme Reblozyl-valmisteen välittömästi saataville tälle potilasryhmälle.”
Virasto perusti hyväksyntänsä tietoihin, jotka saatiin kaksoissokkoutetusta, plasebokontrolloidusta, vaiheen III MEDALIST-tutkimuksesta, jossa arvioitiin luspaterseptia lumelääkkeeseen verrattuna 229 potilaalla, jotka luokiteltiin International Prognostic Scoring Systemin (IPSS) uudistettuun erittäin matalan, matalan tai keskisuuren riskin hoitoon tarkoitettuun MSDS-RS-tautiryhmään (very low, low tai intermediate risk MDS-RS) kuuluviksi potilailta, jotka tarvitsivat verensiirtoa verestä (RBC-siirtoja).2
Potilaat satunnaistettiin saamaan luspaterseptia annoksella 1,0-1,75 mg/kg (n = 153) tai lumelääkettä (76) ihon alle 3 viikon välein.
Tulokset julkaistiin New England Journal of Medicine -lehdessä tammikuussa.
Luspaterseptihoito vähensi anemian vakavuutta potilailla, joilla oli erittäin matalan tai keskitason riskin MDS-RS, ja jotka tarvitsivat punasolujen siirtoja. Lisäksi luspaterseptin hyöty ulottui potilaisiin, joilla oli refraktorinen tauti tai jotka eivät todennäköisesti vastanneet tai eivät sietäneet ESA-lääkkeitä.
Löydökset osoittivat, että luspaterseptiryhmän potilaista 38 %:lla ei ollut tarvetta RBC-transfuusioihin (RBC-TI) ≥ 8 viikon ajan, kun taas plaseboryhmän potilaista 13 %:lla se oli ollut riippumaton RBC-transfuusioihin ≥ 8 viikon ajan verrattuna 13 %:iin plaseboryhmän potilaista (P <.001), mikä täytti tutkimuksen ensisijaisen päätetapahtuman.
Luspaterseptin yleisimpiä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia olivat väsymys, ripuli, astenia, pahoinvointi ja huimaus. Haittavaikutusten esiintyvyys väheni ajan myötä.
”Kliinisissä tutkimuksissa Reblozyl on osoittanut olevan merkittävää hyötyä anemian hoidossa myelodysplastisia oireyhtymiä sairastavilla potilailla, joilla on rengasmaisia sideroblasteja”, tohtori Guillermo Garcia-Manero, MD, professori ja myelodysplastisten oireyhtymien osaston päällikkö, Teksasin yliopiston MD Andersonin Syöpäkeskuksen leukemian osasto, sanoi tiedotteessa. ”Anemia on vakava MDS-taudin seuraus, jonka vuoksi suurin osa näistä potilaista joutuu saamaan säännöllisesti punasolusiirtoja, mikä voi johtaa lisäkomplikaatioihin, kuten raudan ylikuormitukseen, verensiirtokohdan reaktioihin ja infektioihin. Nykyisessä toimintaympäristössämme meitä muistutetaan siitä, miten merkittävä taakka usein toistuvat verensiirrot voivat olla yksilöille ja terveydenhuoltojärjestelmälle.”