Sairaaloissa on paljon elintärkeitä lääkkeitä. Mutta on yksi, joka on aikarajoitteinen, hengenpelastava ja täysin välttämätön harvinaisen infektion hoidossa – mutta sitä ei löydy lähes mistään Yhdysvalloissa.

Lääkkeen nimi on miltefosiini. Se on mikrobeja tappava lääke, joka voi joskus pelastaa aivoja syövän ameeban tartunnan saaneiden ihmisten hengen, jos sitä annetaan heti diagnoosin jälkeen. Ongelmana on se, että viime aikoihin asti ainoa paikka, josta lääke saatiin, oli CDC:n päämaja; kun infektiosta ilmoitettiin, lääke piti lennättää tai kuljettaa Atlantasta, mikä lisäsi tuntikausien viivettä.

Vain neljä amerikkalaista on koskaan selvinnyt hengissä infektiosta, ja kolmessa näistä tapauksista potilaat saivat miltefosiinia hoidon alkuvaiheessa.

mainos

Nyt eräs pieni lääkeyhtiö kokeilee uudenlaista lähestymistapaa muuttaakseen näitä synkkiä todennäköisyyksiä: se hyödyntää taktiikkaa, joka on alun perin luotu taloudelliseksi kiertotieksi, jotta lääke saataisiin hyllyille ennen katastrofia.

Tänä vuonna viisi yhdysvaltalaislasta ja -teini-ikäistä lasta ja teini-ikäistä on tähän mennessä saanut Naegleria fowleri -ameban aiheuttaman tartunnan, ja neljä on kuollut. Lämpimässä vedessä kasvava ameeba iskee useimmiten lapsiin ja nuoriin, jotka leikkivät järvissä tai lammissa kesällä. Tartunnat ovat erittäin harvinaisia, mutta lähes aina tappavia. Kun ameebat kulkeutuvat aivoihin nenästä pakotetun veden mukana, ne vaihtavat normaalin bakteeriruokavalionsa aivokudoksen syömiseen.

mainos

Miltefosiini on parasiittilääke, ja se on lupaavin hoitomuoto, joka infektioon on olemassa. Ennen vuotta 2013, jolloin CDC sai erikoisluvan pitää miltefosiinia Yhdysvaltain rajojen sisäpuolella, lääkäreiden oli saatava erikoislupa pyytää lääkettä ulkomaisista lähteistä, ja saattoi kestää päiviä, ennen kuin lääke lennätettiin sitä tarvitsevaan sairaalaan. Tuona aikana vain yksi ihminen selvisi hengissä – vuonna 1978 eloonjäänyt, jonka uskotaan saaneen tartunnan vähemmän tappavalla ameebakannalla.

Mutta vuonna 2013 CDC alkoi varastoida ja jakaa miltefosiinia tutkittuna lääkkeenä, ja tuona vuonna kaksi amerikkalaista sai lääkettä ja selvisi tartunnasta. Sitten tämän vuoden maaliskuussa pieni lääkeyhtiö Profounda, jonka kotipaikka on Orlandossa, Flacon osavaltiossa, tuli ensimmäiseksi yhdysvaltalaiseksi yritykseksi, joka jakoi lääkettä kaupallisesti.

Sen jälkeen yhtiö on jo jakanut lääkettä useille potilaille, ja aiemmin tänä kesänä toinen lapsi selvisi hengissä.

Lääkärit eivät voi olla varmoja siitä, että miltefosiini teki eron – koska tapauksia on niin vähän, kontrolloidut kliiniset tutkimukset ovat mahdottomia. Myös uudet edistysaskeleet aivovammojen hoidossa ovat todennäköisesti vaikuttaneet asiaan.

On myös epäselvää, kuinka pian tartunnan jälkeen lääke on annettava. Kaikki miltefosiinia saaneet potilaat eivät ole selvinneet hengissä, ja viivästykset diagnoosissa tai lääkkeen antamisessa lisäävät riskiä.

Nämä tekijät ovat saattaneet vaikuttaa tämän vuoden tapaukseen, jossa 11-vuotias tyttö Etelä-Carolinassa sai tartunnan 2. elokuuta. Profounda sai puhelun sairaalasta samana iltana kello 22.00, mikä oli liian myöhäistä lentolähetyksen tekemiseen, joten kuriiri ajoi lääkkeen kuuden tunnin matkan Charlestonin Medical University Hospitaliin, jossa Hannah Collinsia hoidettiin. Hän kuoli kolme päivää myöhemmin.

Nyt Profoundan toimitusjohtaja haluaa poistaa kuljetusviiveet kokonaan laittamalla lääkkeen sairaaloiden hyllyille eri puolille maata.

”Yritämme varmistaa, että sairaaloissa eri puolilla maata on lääkettä varastossa”, sanoi toimitusjohtaja Todd MacLaughlan, joka johti hiljattain Profoundan hankkimaa lisenssiä lääkkeeseen. ”Silloin kuljetusaika jää kokonaan pois.”

Tämä on vaikeaa, kun otetaan huomioon, että kokonainen miltefosiinikuuri maksaa 48 000 dollaria ja että jokin sairaala ei lähes varmasti tarvitse sitä. Niinpä yhtiö alkoi aiemmin tänä vuonna tarjota sairaaloille, että ne varastoisivat lääkettä ilmaiseksi ja veloittaisivat siitä vain, jos ne päätyvät käyttämään sitä.

Profounda ei ole ensimmäinen, joka käyttää tällaista lähetysmallia, joka on tullut suositummaksi viimeisten viiden vuoden aikana, kun sairaalat ovat etsineet uusia tapoja leikata kustannuksia, kertoi Dallasin Children’s Health -sairaalan apteekkipalveluiden vanhempi johtaja Michelle Kromelis. Hän arvioi, että sairaala käyttää tätä menetelmää noin 10 prosentissa varastossaan olevista lääkkeistä, mukaan lukien miltefosiini. Useimmissa tapauksissa tavoitteena on vain auttaa kompensoimaan alkukustannuksia, ja lääkeyhtiöt olettavat, että sairaalat käyttävät lääkkeet lopulta, hän sanoi.

Miltefosiini on erilainen. MacLaughlan olettaa päinvastaista. Hän on melko varma, että suurinta osaa yhtiön tuotteesta ei käytetä. Silti hän ei odota tämän lähestymistavan vahingoittavan hänen liiketoimintaansa. Yhdysvalloissa lääkeyritysten on osoitettava, että ne pystyvät tuottamaan lääkkeitään jatkuvasti joka vuosi, joten Profounda tuottaa noin 100 000 miltefosiinikapselia riippumatta siitä, käytetäänkö niitä vai ei. (Lääkettä käytetään myös leishmaniaasiksi kutsutun loisinfektion hoitoon, joka on myös harvinainen, mutta yleisempi kuin ameebainfektiot.)

”Sen sijaan, että ne vanhentuisivat varastossa, ne voivat olla sairaalassa, ja me voimme vaihtaa ne pois niin, että ne ovat aina siellä”, hän sanoi. ”Tiedämme, että 95 prosenttia heistä ei luultavasti koskaan käytä sitä, mutta se on varastossa, se on siellä, jos he tarvitsevat sitä.”

Profounda on tähän mennessä tänä vuonna saanut lääkkeen kahdeksaan sairaalaan – Dallasin ja Fort Worthin sairaaloihin Teksasissa, Orlandoon, Tampaan ja Pietariin Floridassa, Charlotteseen N.C.:ssä, Columbiaan S.C.:ssä ja Pittsburghiin Pa:n osavaltiossa – ja se keskustelee kolmeen muuhun sairaalaan. MacLaughlanin tavoitteena on, että miltefosiinia olisi 50-100 sairaalassa hajallaan eri puolilla maata, jotta yksikään sairaala ei olisi kaukana lääkkeestä.

Tohtori Jennifer Cope, lääketieteellinen epidemiologi ja CDC:n aivoja syövän ameeban aiheuttamien infektioiden yhteyshenkilö, sanoi CDC:n tukevan aloitetta lääkkeen saamiseksi useampiin sairaaloihin.

”Tiedämme, miten vakava infektio tämä on, mitä nopeammin, sitä parempi”

”Tiedämme, miten vakava infektio tämä on, sitä parempi mitä nopeammin se on”, hän sanoi lääkeaineen saatavuudesta. ”Uskomme, että mitä laajemmin lääke on saatavilla, sitä parempi.”

Profoundan keskustelut sairaaloiden kanssa auttavat MacLaughlanin mukaan myös saamaan laitokset tietoisiksi siitä, että lääke on olemassa, ja se voi myös lisätä todennäköisyyttä, että laitokset diagnosoivat infektion alun perin oikein. Juuri tässä kuussa 19-vuotias nainen New Yorkissa kuoli sen jälkeen, kun lääkärit aluksi diagnosoivat hänet väärin ja lähettivät hänet kotiin ilman merkittävää hoitoa.

Ideaalitilanne näyttäisi paljon enemmän siltä, mitä tapahtui elokuussa. Tuolloin miltefosiinia koskeva kutsu tuli Orlandosta, kaupungista, jossa Profoundan pääkonttori sijaitsee.

Floridan lastensairaalan farmaseutti soitti yhtiölle ja pyysi kiireellisesti lääkettä 16-vuotiaan pojan pelastamiseksi – ja nopeasti kävi selväksi, että nopein toimitustapa olisi henkilökohtainen. Michael MacLaughlan, joka on Toddin poika ja yrityksen operatiivinen johtaja, hyppäsi autoonsa vielä pyjamassaan ja ojensi lääkkeen sairaalan ulkopuolella olevalle sairaanhoitajalle alle 30 minuuttia myöhemmin.

Sebastian DeLeon, jonka diagnoosi oli niin ikään tehty nopeasti, oli historian ensimmäinen, joka otti miltefosiinia vesilasillisen kera vielä tajuissaan ollessaan, ennen kuin hänet siirrettiin lääkkeellisesti aiheutettuun koomaan. Viime viikolla hän esiintyi videon välityksellä aivoja syövän ameeban tunnettuutta käsittelevässä kansallisessa huippukokouksessa hymyillen ja normaalisti puhuen ja kiittäen lääkäreitä ja hoitohenkilökuntaa, jotka pelastivat hänen henkensä. DeLeon on kotona ja aikoo palata pian kouluun. Sillä välin floridalainen sairaala teki Profoundan kanssa sopimuksen miltefosiinin pitämisestä hyllyssään.