La Metyrapone puede utilizarse en el diagnóstico de la insuficiencia suprarrenal. La metirapona 30 mg/kg, dosis máxima de 3.000 mg, se administra a medianoche generalmente con una merienda. El cortisol y el 11-deoxicortisol plasmáticos se miden a la mañana siguiente entre las 8:00 y las 9:00 horas. Un cortisol plasmático inferior a 220 nmol/l indica una inhibición adecuada de la 11β-hidroxilasa. En los pacientes con el eje hipotálamo-hipófisis-suprarrenal intacto, los niveles de CRH y ACTH aumentan como respuesta al descenso de los niveles de cortisol. Esto da lugar a un aumento de los precursores de esteroides en la vía. Por lo tanto, si los niveles de 11-deoxicortisol no se elevan y permanecen por debajo de 7 µg/dl (202 nmol/l) y la hormona adrenocorticotrópica (ACTH) se eleva, es altamente sugestivo de insuficiencia suprarrenal. Si no aumentan ni el 11-deoxicortisol ni la ACTH, es altamente sugestivo de una alteración del eje hipotálamo-hipófisis-suprarrenal en la hipófisis o en el hipotálamo.
La prueba de la metirapona puede ayudar a verificar la causa del síndrome de Cushing. La mayoría de los pacientes con disfunción hipofisaria y/o microadenoma hipofisario aumentarán la secreción de ACTH en respuesta a la metirapona, mientras que la mayoría de los tumores ectópicos productores de ACTH no lo harán. Los macroadenomas hipofisarios no siempre responden a la metirapona.
La metirapona se utiliza para el control médico del hipercortisolismo en el síndrome de Cushing (dependiente o independiente de la ACTH). El objetivo del tratamiento médico es lograr el control preoperatorio del hipercortisolismo, o para el control de la enfermedad residual que persiste en el postoperatorio (SST, adrenalectomía). No se trata de un tratamiento o cura definitiva a largo plazo, sino de un complemento (la cirugía es el objetivo de la cura en la mayoría de las causas del síndrome de Cushing). Por lo tanto, la metirapona actúa inhibiendo la esteroidogénesis suprarrenal. Un efecto secundario es el hirsutismo (en las mujeres) debido al exceso de precursores de andrógenos creado. El otro agente comúnmente utilizado para el tratamiento médico del Cushing es el ketoconazol (un agente antifúngico). Éste no presenta el efecto secundario del hirsutismo.