La FDA aprobó el primer y único agente de maduración eritroide, luspatercept-aamt (Reblozyl), para tratar la anemia en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de bajo riesgo, según Bristol Meyers Squibb, fabricante del agente.1

En concreto, luspatercept está aprobado para tratar la anemia que falla a un agente estimulante de la eritropoyesis (AEE) y que requiere 2 o más unidades de glóbulos rojos (GR) durante 8 semanas en pacientes adultos con SMD de riesgo muy bajo a intermedio con sideroblastos en anillo (SMD-RS) o con SMD/neoplasia mieloproliferativa con RS y trombocitosis (SMD/NMP-RS-T).

«(Esta) aprobación de Reblozyl es un hito importante para una mayoría de pacientes con síndromes mielodisplásicos que tienen opciones de tratamiento limitadas para abordar la anemia asociada a su enfermedad. También demuestra nuestro compromiso continuo de desarrollar productos innovadores que mejoren la vida de los pacientes que padecen enfermedades graves», dijo la doctora Diane McDowell, vicepresidenta de Asuntos Médicos Globales de Hematología de Bristol Myers Squibb, en un comunicado de prensa. «Estamos deseando que Reblozyl esté disponible de inmediato para esta población de pacientes».

La agencia basó su aprobación en los datos del ensayo MEDALIST de fase III, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar el luspatercept en comparación con el placebo en 229 pacientes clasificados con el Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica (IPSS)-Revisado como SMD-RS de riesgo muy bajo, bajo o intermedio y que requerían transfusiones de glóbulos rojos.2

Los pacientes fueron aleatorizados para recibir luspatercept a una dosis de 1,0 a 1,75 mg/kg (n = 153) o placebo (76) por vía subcutánea cada 3 semanas.

Los resultados se publicaron en el New England Journal of Medicine en enero.

El tratamiento con luspatercept redujo la gravedad de la anemia en pacientes con SMD-RS de riesgo muy bajo o intermedio que requieren transfusiones de glóbulos rojos. Además, el beneficio con luspatercept se extendió a los pacientes con enfermedad refractaria o a los que tenían pocas probabilidades de responder a los AEE o no los toleraban.

Los resultados mostraron que el 38% de los pacientes del grupo de luspatercept tuvieron independencia de las transfusiones de glóbulos rojos (ITR) durante ≥8 semanas, en comparación con el 13% de los del grupo de placebo (P <.001), cumpliendo el criterio de valoración principal del estudio.

Los acontecimientos adversos más comunes relacionados con el tratamiento de luspatercept incluyeron fatiga, diarrea, astenia, náuseas y mareos. La incidencia de acontecimientos adversos disminuyó con el tiempo.

«En los ensayos clínicos, Reblozyl ha demostrado tener un beneficio significativo para el tratamiento de la anemia en pacientes con síndromes mielodisplásicos que tienen sideroblastos en anillo», dijo en el comunicado el doctor Guillermo García-Manero, profesor y jefe de la Sección de Síndromes Mielodisplásicos del Departamento de Leucemia del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas. «La anemia es una consecuencia grave de los SMD, que obliga a la mayoría de estos pacientes a recibir transfusiones periódicas de glóbulos rojos, lo que puede dar lugar a complicaciones adicionales, como sobrecarga de hierro, reacciones en el lugar de la transfusión e infecciones. En nuestro entorno actual, recordamos la importante carga que las transfusiones de sangre frecuentes pueden suponer para las personas y el sistema sanitario».