Los hospitales están repletos de medicamentos vitales. Pero hay uno que es sensible al tiempo, que salva vidas y que es absolutamente necesario para tratar un tipo raro de infección, pero no se encuentra en casi ningún lugar de los Estados Unidos.
El medicamento se llama miltefosina. Es un fármaco que mata a los microbios y que a veces puede salvar la vida de las personas infectadas por una ameba comedora de cerebros, si se administra inmediatamente después del diagnóstico. El problema es que, hasta hace poco, el único lugar del que procedía el fármaco era la sede de los CDC; cuando se notificaba una infección, el fármaco tenía que ser transportado en avión o en coche desde Atlanta, lo que añadía horas de retraso.
Sólo cuatro estadounidenses han sobrevivido a la infección, y en tres de esos casos los pacientes recibieron miltefosina en las primeras fases del tratamiento.
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Ahora, en un esfuerzo por cambiar estas nefastas probabilidades, una pequeña empresa farmacéutica está probando un novedoso enfoque, haciendo uso de una táctica creada originalmente como una solución financiera para poner el medicamento en las estanterías antes de que ocurra el desastre.
En lo que va de año, cinco niños y adolescentes estadounidenses han sido infectados por la ameba Naegleria fowleri, y cuatro han muerto. La ameba, que crece en aguas cálidas, suele afectar a niños y adolescentes cuando juegan en lagos o estanques durante el verano. Las infecciones son extremadamente raras, pero casi siempre son mortales. Cuando se introducen en el cerebro en el agua forzada por la nariz, la ameba cambia su dieta normal de bacterias por el consumo de tejido cerebral.
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La miltefosina es un antiparasitario, y es el tratamiento más prometedor que existe para la infección. Antes de 2013, cuando los CDC obtuvieron una aprobación especial para mantener la miltefosina dentro de las fronteras de Estados Unidos, los médicos tenían que obtener un permiso especial para solicitar el medicamento a fuentes extranjeras, y podían pasar días hasta que el medicamento llegara por avión al hospital que lo necesitaba. Solo una persona sobrevivió durante ese periodo: un superviviente de 1978 que se cree que se infectó con una cepa menos mortal de la ameba.
Pero en 2013, los CDC empezaron a almacenar y distribuir miltefosina como medicamento en investigación, y ese año dos estadounidenses recibieron el medicamento y sobrevivieron a la infección. Después, en marzo de este año, una pequeña empresa farmacéutica llamada Profounda, con sede en Orlando (Florida), se convirtió en la primera empresa estadounidense en distribuir el medicamento comercialmente.
Desde entonces, la empresa ya ha distribuido el medicamento a múltiples pacientes, y a principios de este verano otro niño sobrevivió.
Los médicos no pueden estar seguros de que la miltefosina sea lo que marcó la diferencia: con tan pocos casos, es imposible realizar ensayos clínicos controlados. También es probable que los nuevos avances en los tratamientos de las lesiones cerebrales sean un factor.
Tampoco está claro cuánto tiempo después de la infección debe administrarse el fármaco. No todos los pacientes que reciben miltefosina han sobrevivido, y los retrasos en el diagnóstico o la administración del fármaco aumentan el riesgo.
Esos factores pueden haber contribuido en un caso de este año, cuando una niña de 11 años de Carolina del Sur se infectó el 2 de agosto. Profounda recibió la llamada del hospital a las 10 de la noche de ese día, demasiado tarde para hacer un envío por avión, por lo que un mensajero condujo el medicamento seis horas hasta el Hospital Universitario Médico de Charleston, donde Hannah Collins estaba siendo tratada. Murió tres días después.
Ahora, el director general de Profounda quiere acabar por completo con los retrasos en los envíos, poniendo el medicamento en las estanterías de los hospitales de todo el país.
«Intentamos asegurarnos de que los hospitales de todo el país lo tengan realmente en stock», dijo el director general Todd MacLaughlan, que recientemente dirigió a Profounda en la adquisición de las licencias del medicamento. «Así eliminamos por completo el tiempo de transporte».
Eso es difícil de vender, dado que un tratamiento completo de miltefosina cuesta 48.000 dólares y es casi seguro que cualquier hospital no lo necesite. Por ello, a principios de este año, la empresa comenzó a ofrecer a los hospitales almacenar el medicamento de forma gratuita y cobrarles sólo si acaban utilizándolo.
Profounda no es la primera en utilizar este modelo de consignación, algo que se ha hecho más popular en los últimos cinco años a medida que los hospitales han buscado nuevas formas de reducir costes, dijo Michelle Kromelis, directora senior de servicios de farmacia en Children’s Health en Dallas. Calcula que el hospital utiliza este método para alrededor del 10% de los medicamentos que almacenan, incluida la miltefosina. En la mayoría de los casos, el objetivo es sólo ayudar a compensar los costes iniciales, y las compañías farmacéuticas asumen que los hospitales utilizarán los medicamentos eventualmente, dijo.
La miltefosina es diferente. MacLaughlan supone lo contrario. Está bastante seguro de que la mayor parte del producto de la empresa no se utilizará. Aun así, no espera que este enfoque perjudique a su negocio. En Estados Unidos, las empresas farmacéuticas están obligadas a demostrar que pueden producir sus medicamentos de forma constante cada año, por lo que Profounda producirá unas 100.000 cápsulas de miltefosina, se utilicen o no. (El fármaco también se utiliza para tratar una infección parasitaria llamada leishmaniasis, que también es rara pero es más común que las infecciones por amebas.)
«En lugar de caducar en el almacén, pueden estar en el hospital y podemos intercambiarlas para que siempre esté ahí», dijo. «Sabemos que el 95% de ellos probablemente nunca lo usarán, pero está en el almacén, está ahí para ellos si lo necesitan».
En lo que va de año, Profounda ha introducido el medicamento en ocho hospitales -en Dallas y Fort Worth (Texas); Orlando, Tampa y San Petersburgo (Florida); Charlotte (Carolina del Norte); Columbia (Carolina del Sur) y Pittsburgh (Pensilvania)- y está en conversaciones con otros tres. El objetivo de MacLaughlan es que la miltefosina esté presente en entre 50 y 100 hospitales repartidos por todo el país, de modo que ningún hospital esté lejos del fármaco.
La Dra. Jennifer Cope, epidemióloga médica y responsable de los CDC para las infecciones por ameba comedora de cerebros, dijo que los CDC apoyan la iniciativa para que el fármaco esté presente en más hospitales.
«Sabemos que con lo grave que es esta infección, cuanto antes mejor», dijo sobre el acceso al fármaco. «Creemos que cuanto más disponible esté el fármaco, mejor».
Las conversaciones de Profounda con los hospitales también ayudan a que las instalaciones sean conscientes de que el fármaco existe, dijo MacLaughlan, y también puede hacer que sean más propensos a diagnosticar correctamente la infección en primer lugar. Este mismo mes, una mujer de 19 años en Nueva York murió después de que los médicos la diagnosticaran inicialmente de forma errónea y la enviaran a casa sin un tratamiento sustancial.
El ideal se parecería mucho más a lo que ocurrió en agosto. En aquella ocasión, la petición de miltefosina procedía de Orlando, la ciudad en la que Profounda tiene su sede.
Un farmacéutico del Hospital Infantil de Florida llamó a la empresa con una petición urgente del fármaco para salvar a un chico de 16 años, y rápidamente quedó claro que el método más rápido de entrega sería el personal. Michael MacLaughlan, hijo de Todd y director de operaciones de la empresa, se subió a su coche todavía en pijama y entregó el medicamento a una enfermera en el exterior del hospital menos de 30 minutos después.
Sebastian DeLeon, que también había sido diagnosticado rápidamente, fue el primero de la historia en tomar miltefosina con un vaso de agua, estando todavía consciente, antes de ser sometido a un coma inducido médicamente. La semana pasada, apareció por vídeo en una cumbre nacional de concienciación sobre la ameba comedora de cerebros, sonriendo y hablando con normalidad, para dar las gracias a los médicos y al personal sanitario que le salvaron la vida. DeLeon está en casa y planea volver pronto a la escuela. Mientras tanto, el hospital de Florida llegó a un acuerdo con Profounda para mantener la miltefosina en sus estanterías.