Krankenhäuser sind mit vielen lebenswichtigen Medikamenten ausgestattet. Aber es gibt eines, das zeitkritisch, lebensrettend und für die Behandlung einer seltenen Art von Infektion absolut notwendig ist – aber man findet es fast nirgendwo in den USA.

Das Medikament heißt Miltefosin. Es ist ein Mikroben abtötendes Medikament, das manchmal das Leben von Menschen retten kann, die mit einer hirnfressenden Amöbe infiziert sind, wenn es sofort nach der Diagnose verabreicht wird. Das Problem ist, dass das Medikament bis vor kurzem nur vom CDC-Hauptquartier kam; wenn eine Infektion gemeldet wurde, musste das Medikament von Atlanta aus eingeflogen oder gefahren werden, was zu stundenlangen Verzögerungen führte.

Nur vier Amerikaner haben die Infektion jemals überlebt, und in drei dieser Fälle erhielten die Patienten Miltefosin in einem frühen Stadium der Behandlung.

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In dem Bestreben, diese katastrophalen Aussichten zu ändern, erprobt ein kleines Pharmaunternehmen nun einen neuartigen Ansatz – es nutzt eine Taktik, die ursprünglich als finanzielle Umgehung entwickelt wurde, um das Medikament in die Regale zu bekommen, bevor die Katastrophe zuschlägt.

Bislang sind in diesem Jahr fünf Kinder und Jugendliche in den USA mit der Amöbe Naegleria fowleri infiziert worden, und vier sind gestorben. Die Amöbe, die in warmem Wasser wächst, befällt am häufigsten Kinder und Jugendliche, wenn sie im Sommer in Seen oder Teichen spielen. Die Infektionen sind extrem selten, aber fast immer tödlich. Wenn die Amöbe mit Wasser, das durch die Nase in das Gehirn gelangt, ihre normale Ernährung mit Bakterien gegen den Verzehr von Hirngewebe eintauscht,

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Miltefosin ist ein Antiparasitikum und die vielversprechendste Behandlung, die es für diese Infektion gibt. Vor 2013, als die CDC eine Sondergenehmigung für die Aufbewahrung von Miltefosin innerhalb der US-Grenzen erhielt, mussten Ärzte eine Sondergenehmigung einholen, um das Medikament aus Übersee anzufordern, und es konnte Tage dauern, bis das Medikament in das benötigte Krankenhaus geflogen wurde. Nur eine Person überlebte in dieser Zeit – ein Überlebender aus dem Jahr 1978, von dem man annimmt, dass er mit einem weniger tödlichen Stamm der Amöbe infiziert war.

Aber 2013 begann die CDC mit der Lagerung und Verteilung von Miltefosin als Prüfmedikament, und in diesem Jahr erhielten zwei Amerikaner das Medikament und überlebten die Infektion. Im März dieses Jahres wurde dann ein kleines Pharmaunternehmen namens Profounda mit Sitz in Orlando, Florida, das erste US-Unternehmen, das das Medikament kommerziell vertrieb.

Seitdem hat das Unternehmen das Medikament bereits an mehrere Patienten verteilt, und Anfang dieses Sommers überlebte ein weiteres Kind.

Die Ärzte können nicht sicher sein, dass Miltefosin den Unterschied ausmacht – bei so wenigen Fällen sind kontrollierte klinische Studien unmöglich. Neue Fortschritte bei der Behandlung von Hirnverletzungen sind wahrscheinlich auch ein Faktor.

Es ist auch unklar, wie schnell nach der Infektion das Medikament verabreicht werden muss. Nicht jeder Patient, der Miltefosin erhalten hat, hat überlebt, und Verzögerungen bei der Diagnose oder der Verabreichung des Medikaments erhöhen das Risiko.

Diese Faktoren könnten in einem Fall in diesem Jahr eine Rolle gespielt haben, als ein 11-jähriges Mädchen in South Carolina am 2. August infiziert wurde. Profounda erhielt den Anruf des Krankenhauses um 22.00 Uhr, zu spät für eine Lieferung per Flugzeug, so dass ein Kurier das Medikament sechs Stunden zum Medical University Hospital in Charleston brachte, wo Hannah Collins behandelt wurde. Sie starb drei Tage später.

Jetzt will der Geschäftsführer von Profounda die Lieferverzögerungen ganz abschaffen, indem er das Medikament landesweit in die Regale der Krankenhäuser stellt.

„Wir versuchen sicherzustellen, dass die Krankenhäuser im ganzen Land das Medikament tatsächlich vorrätig haben“, sagte Geschäftsführer Todd MacLaughlan, der Profounda vor kurzem beim Erwerb der Lizenzen für das Medikament geleitet hat. „

Das ist ein schwieriges Unterfangen, wenn man bedenkt, dass eine vollständige Behandlung mit Miltefosin 48.000 Dollar kostet und ein bestimmtes Krankenhaus es mit ziemlicher Sicherheit nicht benötigt. Deshalb hat das Unternehmen Anfang dieses Jahres damit begonnen, den Krankenhäusern anzubieten, das Medikament kostenlos zu lagern und es ihnen nur dann in Rechnung zu stellen, wenn sie es tatsächlich benötigen.

Profounda ist nicht das erste Unternehmen, das ein solches Konsignationsmodell anwendet, etwas, das in den letzten fünf Jahren immer beliebter geworden ist, da die Krankenhäuser nach neuen Wegen zur Kostensenkung gesucht haben, sagte Michelle Kromelis, Senior Director of Pharmacy Services bei Children’s Health in Dallas. Sie schätzt, dass das Krankenhaus diese Methode für etwa 10 Prozent der vorrätigen Medikamente, einschließlich Miltefosin, anwendet. In den meisten Fällen geht es nur darum, die Vorlaufkosten auszugleichen, und die Arzneimittelhersteller gehen davon aus, dass die Krankenhäuser die Medikamente irgendwann verwenden werden, sagte sie.

Bei Miltefosin ist das anders. MacLaughlan geht vom Gegenteil aus. Er ist sich ziemlich sicher, dass der größte Teil des Produkts des Unternehmens nicht verwendet wird. Dennoch erwartet er nicht, dass dieser Ansatz seinem Geschäft schaden wird. In den Vereinigten Staaten müssen Arzneimittelhersteller nachweisen, dass sie ihre Medikamente jedes Jahr konsistent produzieren können, so dass Profounda etwa 100.000 Miltefosin-Kapseln produzieren wird, unabhängig davon, ob sie verwendet werden oder nicht. (Das Medikament wird auch zur Behandlung einer parasitären Infektion namens Leishmaniose verwendet, die ebenfalls selten ist, aber häufiger vorkommt als Amöbeninfektionen.)

„Anstatt im Lager abzulaufen, können sie im Krankenhaus aufbewahrt werden und wir können sie austauschen, so dass sie immer verfügbar sind“, sagte er. „Wir wissen, dass 95 Prozent von ihnen es wahrscheinlich nie benutzen werden, aber es ist auf Lager und für sie da, wenn sie es brauchen.“

Profounda hat das Medikament in diesem Jahr bisher in acht Krankenhäusern eingeführt – in Dallas und Fort Worth (Texas), Orlando, Tampa und St. Petersburg (Florida), Charlotte (North Carolina), Columbia (South Carolina) und Pittsburgh (Pennsylvania) – und ist in Gesprächen mit drei weiteren. MacLaughlans Ziel ist es, Miltefosin in 50 bis 100 Krankenhäusern im ganzen Land zur Verfügung zu haben, so dass kein Krankenhaus weit von dem Medikament entfernt ist.

Dr. Jennifer Cope, eine medizinische Epidemiologin und CDC-Beauftragte für hirnfressende Amöbeninfektionen, sagte, dass die CDC die Initiative unterstützt, das Medikament in mehr Krankenhäusern zur Verfügung zu stellen.

„Wir wissen einfach, dass diese Infektion so schwerwiegend ist, dass es umso besser ist, je früher sie verfügbar ist“, sagte sie über den Zugang zu dem Medikament. „

Die Gespräche von Profounda mit den Krankenhäusern tragen auch dazu bei, dass die Einrichtungen wissen, dass es das Medikament gibt, so MacLaughlan, und dass sie die Infektion möglicherweise von vornherein richtig diagnostizieren. Erst in diesem Monat starb eine 19-jährige Frau in New York, nachdem die Ärzte sie zunächst falsch diagnostiziert hatten und sie ohne wesentliche Behandlung nach Hause schickten.

Im Idealfall würde das, was im August geschah, viel eher so aussehen. Damals kam der Ruf nach Miltefosin aus Orlando, der Stadt, in der Profounda seinen Hauptsitz hat.

Ein Apotheker des Florida Hospital for Children rief das Unternehmen mit einer dringenden Bitte um das Medikament an, um einen 16-jährigen Jungen zu retten – und es wurde schnell klar, dass die schnellste Methode der Lieferung eine persönliche sein würde. Michael MacLaughlan, der Sohn von Todd und Betriebsleiter des Unternehmens, sprang noch im Schlafanzug in sein Auto und übergab das Medikament weniger als 30 Minuten später einer Krankenschwester vor dem Krankenhaus.

Sebastian DeLeon, bei dem die Diagnose ebenfalls schnell gestellt wurde, war der erste in der Geschichte, der Miltefosin mit einem Glas Wasser einnahm, während er noch bei Bewusstsein war, bevor er in ein künstliches Koma versetzt wurde. Letzte Woche erschien er per Video auf einem nationalen Gipfel zur Aufklärung über hirnfressende Amöben, lächelte und sprach normal, um den Ärzten und dem medizinischen Personal zu danken, die sein Leben gerettet hatten. DeLeon ist zu Hause und plant, bald wieder zur Schule zu gehen. In der Zwischenzeit hat das Krankenhaus in Florida eine Vereinbarung mit Profounda getroffen, um Miltefosin in den Regalen zu behalten.