Die FDA hat das erste und einzige Mittel zur Erythrozytenreifung, Luspatercept-Aamt (Reblozyl), zur Behandlung von Anämie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit geringerem Risiko zugelassen, so Bristol Meyers Squibb, der Hersteller des Mittels.1

Insbesondere ist Luspatercept zur Behandlung von Anämie zugelassen, die auf ein erythropoeseförderndes Mittel (ESA) nicht anspricht und 2 oder mehr Einheiten roter Blutkörperchen (RBC) innerhalb von 8 Wochen bei erwachsenen Patienten mit MDS mit sehr niedrigem bis mittlerem Risiko mit Ringsideroblasten (MDS-RS) oder mit MDS/myeloproliferativen Neoplasien mit RS und Thrombozytose (MDS/MPN-RS-T) erfordert.

„(Diese) Zulassung von Reblozyl ist ein wichtiger Meilenstein für die Mehrheit der Patienten mit myelodysplastischen Syndromen, die nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gegen die mit ihrer Krankheit verbundene Anämie haben. Es zeigt auch unser kontinuierliches Engagement für die Entwicklung innovativer Produkte, die das Leben von Patienten mit schweren Krankheiten verbessern“, sagte Diane McDowell, MD, Vice President, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb, in einer Pressemitteilung. „Wir freuen uns darauf, Reblozyl für diese Patientenpopulation sofort verfügbar zu machen.“

Die Behörde stützte sich bei ihrer Zulassung auf Daten aus der doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEDALIST, in der Luspatercept im Vergleich zu Placebo bei 229 Patienten untersucht wurde, die mit dem International Prognostic Scoring System (IPSS) -Revised very low, low oder intermediate-risk MDS-RS eingestuft wurden und Bluttransfusionen benötigten.2

Die Patienten wurden randomisiert, um alle drei Wochen subkutan Luspatercept in einer Dosis von 1,0 bis 1,75 mg/kg (n = 153) oder Placebo (76) zu erhalten.

Die Ergebnisse wurden im Januar im New England Journal of Medicine veröffentlicht.

Die Behandlung mit Luspatercept verringerte den Schweregrad der Anämie bei Patienten mit MDS-RS mit sehr niedrigem bis mittlerem Risiko, die Erythrozyten-Transfusionen benötigten. Darüber hinaus erstreckte sich der Nutzen von Luspatercept auch auf Patienten mit refraktärer Erkrankung oder auf Patienten, die wahrscheinlich nicht auf ESAs ansprechen oder diese nicht vertragen.

Die Ergebnisse zeigten, dass 38 % der Patienten in der Luspatercept-Gruppe ≥8 Wochen lang unabhängig von Erythrozyten-Transfusionen waren, verglichen mit 13 % der Patienten in der Placebo-Gruppe (P <.Zu den häufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen von Luspatercept gehörten Müdigkeit, Durchfall, Asthenie, Übelkeit und Schwindel. Die Häufigkeit der unerwünschten Ereignisse nahm im Laufe der Zeit ab.

„In klinischen Studien hat Reblozyl einen signifikanten Nutzen für die Behandlung von Anämie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen gezeigt, die Ringsideroblasten haben“, sagte Guillermo Garcia-Manero, MD, Professor und Leiter der Abteilung für myelodysplastische Syndrome, Abteilung für Leukämie, University of Texas MD Anderson Cancer Center, in der Mitteilung. „Anämie ist eine schwerwiegende Folge von MDS und erfordert bei den meisten dieser Patienten regelmäßige Transfusionen roter Blutkörperchen, die zu zusätzlichen Komplikationen wie Eisenüberladung, Reaktionen an der Transfusionsstelle und Infektionen führen können. In der heutigen Zeit werden wir daran erinnert, dass häufige Bluttransfusionen eine erhebliche Belastung für den Einzelnen und das Gesundheitssystem darstellen können.“