IPEX syndrom udvikler sig oftest i løbet af de første par dage eller uger af livet og rammer udelukkende drenge. Det manifesterer sig klassisk med den sekventielle forekomst af triaden enteropati, autoimmun sygdom (især type I diabetes mellitus) og kutan involvering, men de kliniske træk og sværhedsgraden af sygdommen kan variere betydeligt mellem individer. Alvorlig autoimmun enteropati viser sig ved vedvarende sekretorisk diarré, der fører til malabsorption, elektrolytforstyrrelser og manglende trivsel. Opkastninger, ileus, gastritis eller colitis kan også forekomme. Patienterne har også autoimmune endokrinopatier, som regel insulinafhængig diabetes mellitus (type 1 DM), ofte i spædbarnsalderen eller den tidlige barndom, men også thryroiditis, der fører til hypothyroidisme eller hyperthyroidisme. Hudpåvirkningen består af en generaliseret pruriginøs udslæt, der ligner eksem, psoriasis og/eller atopisk eller eksfoliativ dermatitis. Mindre hyppigt kan der observeres alopeci eller onychodystrofi. Patienterne kan udvikle autoimmune cytopenier, trombocytopeni, hæmolytisk anæmi og neutropeni. Autoimmun involvering kan også føre til pneumonitis, hepatitis, nefritis, myositis, splenomegali og/eller lymfadenopati. Der kan forekomme lokale eller systemiske infektioner (f.eks. pneumoni, Staphylococcus aureus-infektioner, candidiasis), men de synes at skyldes tab af hud- og tarmbarrierer, immunosuppressive behandlinger og dårlig ernæring snarere end en primær immundefekt. Neurologiske fund, herunder perifer neuropati, myopati og hypotoni, er beskrevet,

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret.