Sygehuse er fyldt med masser af vigtige lægemidler. Men der er et, der er tidskritisk, livreddende og en absolut nødvendighed i behandlingen af en sjælden form for infektion – men du finder det næsten ingen steder i USA.

Midlet hedder miltefosine. Det er et mikrobedøvende lægemiddel, som nogle gange kan redde livet på mennesker, der er inficeret med en hjerneædende amøbe, hvis det gives straks efter diagnosen. Problemet er, at indtil for nylig var det eneste sted, hvor lægemidlet kom fra, CDC’s hovedkvarter; når en infektion blev rapporteret, skulle lægemidlet flyves eller køres fra Atlanta, hvilket medførte flere timers forsinkelse.

Kun fire amerikanere har nogensinde overlevet infektionen, og i tre af disse tilfælde fik patienterne miltefosin på et tidligt stadium af behandlingen.

reklame

Nu afprøver et lille medicinalfirma i et forsøg på at ændre disse dystre odds en ny tilgang – ved at gøre brug af en taktik, der oprindeligt blev skabt som en økonomisk omgåelse for at få medicinen på hylderne, før katastrofen indtræffer.

Så langt i år er fem amerikanske børn og teenagere blevet smittet af amøben Naegleria fowleri, og fire er døde. Amøben, som vokser i varmt vand, rammer oftest børn og teenagere, når de leger i søer eller damme om sommeren. Infektionerne er yderst sjældne, men næsten altid dødelige. Når amøberne bliver ført ind i hjernen med vand, der tvinges op gennem næsen, bytter de deres normale kost af bakterier ud med et forbrug af hjernevæv.

reklame

Miltefosin er et antiparasitært middel, og det er den mest lovende behandling, der findes mod infektionen. Før 2013, da CDC fik en særlig godkendelse til at opbevare miltefosin inden for USA’s grænser, skulle lægerne have en særlig tilladelse til at anmode om lægemidlet fra oversøiske kilder, og det kunne tage dage, før lægemidlet blev fløjet til det sygehus, der havde brug for det. Kun én person overlevede i den periode – en overlevende fra 1978, som menes at være blevet smittet med en mindre dødelig stamme af amøben.

Men i 2013 begyndte CDC at opbevare og distribuere miltefosin som et forsøgslægemiddel, og det år modtog to amerikanere medicinen og overlevede infektionen. I marts i år blev et lille medicinalfirma ved navn Profounda med base i Orlando, Fla., så det første amerikanske firma til at distribuere medicinen kommercielt.

Siden da har firmaet allerede distribueret medicinen til flere patienter, og tidligere på sommeren overlevede endnu et barn.

Lægerne kan ikke være sikre på, at miltefosin er det, der har gjort forskellen – med så få tilfælde er kontrollerede kliniske forsøg umulige. Nye fremskridt inden for behandling af hjerneskader er sandsynligvis også en faktor.

Det er også uklart, hvor hurtigt efter infektionen lægemidlet skal indgives. Ikke alle patienter, der har fået miltefosin, har overlevet, og forsinkelser i diagnosticering eller lægemiddeltilførsel øger risikoen.

Disse faktorer kan have bidraget i et tilfælde i år, da en 11-årig pige i South Carolina blev smittet den 2. august. Profounda fik opkaldet fra hospitalet kl. 22.00 den aften, hvilket var for sent til at foretage en forsendelse med fly, så en kurer kørte lægemidlet seks timer til Charlestons Medical University Hospital, hvor Hannah Collins var under behandling. Hun døde tre dage senere.

Nu ønsker Profounda’s administrerende direktør at gøre helt op med forsinkelserne i forsendelserne ved at lægge lægemidlet på hospitalernes hylder i hele landet.

“Vi forsøger at sikre, at hospitalerne i hele landet rent faktisk vil have det på lager,” siger administrerende direktør Todd MacLaughlan, som for nylig ledede Profounda i forbindelse med erhvervelsen af licenser til lægemidlet. “Så fjerner vi transporttiden helt og holdent.”

Det er svært at sælge, da et fuldt forløb med miltefosin koster 48.000 dollars, og det er næsten sikkert, at et givet hospital ikke har brug for det. Så tidligere i år begyndte virksomheden at tilbyde hospitalerne at opbevare stoffet gratis og kun opkræve dem penge, hvis de ender med at bruge det.

Profounda er ikke den første, der bruger en sådan konsignationsmodel, noget, der er blevet mere populært i de sidste fem år, efterhånden som hospitalerne har søgt efter nye måder at reducere omkostningerne på, siger Michelle Kromelis, senior director of pharmacy services at Children’s Health i Dallas. Hun anslår, at hospitalet bruger denne metode til omkring 10 procent af de lægemidler, de har på lager, herunder miltefosin. I de fleste tilfælde er målet blot at hjælpe med at udligne de forudgående omkostninger, og medicinalfirmaerne antager, at hospitalerne vil bruge lægemidlerne i sidste ende, sagde hun.

Miltefosin er anderledes. MacLaughlan går ud fra det modsatte. Han er ret sikker på, at det meste af selskabets produkt ikke vil blive brugt. Alligevel forventer han ikke, at denne fremgangsmåde vil skade hans forretning. I USA skal medicinalfirmaer påvise, at de kan producere deres lægemidler konsekvent hvert år, så Profounda vil producere omkring 100.000 miltefosinkapsler, uanset om de bliver brugt eller ej. (Lægemidlet bruges også til at behandle en parasitinfektion kaldet leishmaniasis, som også er sjælden, men er mere almindelig end amøbeinfektioner.)

“I stedet for at udløbe på lageret kan de være på hospitalet, og vi kan udveksle dem, så de altid er der,” sagde han. “Vi ved, at 95 procent af dem sandsynligvis aldrig vil bruge det, men det er på lager, og det er der for dem, hvis de får brug for det.”

Profounda har indtil videre i år fået medicinen ind på otte hospitaler – i Dallas og Fort Worth, Texas; Orlando, Tampa og St. Petersburg, Florida; Charlotte, N.C.; Columbia, S.C.; og Pittsburgh, Pa. – og er i samtaler med yderligere tre. MacLaughlans mål er at få miltefosin på 50 til 100 hospitaler fordelt over hele landet, så intet hospital vil være langt fra lægemidlet.

Dr. Jennifer Cope, medicinsk epidemiolog og CDC’s kontaktperson for hjerneædende amøbeinfektioner, sagde, at CDC støtter initiativet til at få lægemidlet på flere hospitaler.

“Vi ved bare, at jo alvorligere en infektion det er, jo hurtigere jo bedre”, sagde hun om adgangen til lægemidlet. “Vi mener, at jo mere bredt tilgængeligt lægemidlet er, jo bedre.”

Profoundas samtaler med hospitaler hjælper også med at gøre faciliteterne opmærksomme på, at lægemidlet findes, sagde MacLaughlan, og det kan også gøre dem mere tilbøjelige til at diagnosticere infektionen korrekt i første omgang. Så sent som i denne måned døde en 19-årig kvinde i New York, efter at lægerne i første omgang fejldiagnosticerede hende og sendte hende hjem uden væsentlig behandling.

Det ideelle ville se meget mere ud som det, der skete i august. Den gang kom opfordringen til miltefosin fra Orlando, den by, hvor Profounda har hovedkvarter.

En farmaceut fra Florida Hospital for Children ringede til virksomheden med en presserende anmodning om lægemidlet for at redde en 16-årig dreng – og det blev hurtigt klart, at den hurtigste leveringsmetode ville være en personlig. Michael MacLaughlan, der er Todds søn og driftsleder i virksomheden, hoppede ind i sin bil stadig i pyjamas og afleverede medicinen til en sygeplejerske uden for hospitalet mindre end 30 minutter senere.

Sebastian DeLeon, der også hurtigt havde fået stillet en diagnose, var den første i historien, der tog miltefosin med et glas vand, mens han stadig var ved bevidsthed, før han blev lagt i medicinsk fremkaldt koma. I sidste uge optrådte han via video på et nationalt topmøde for bevidsthed om hjerneædende amøber, smilende og talende normalt, for at takke de læger og det medicinske personale, der reddede hans liv. DeLeon er hjemme og planlægger snart at vende tilbage til skolen. I mellemtiden har hospitalet i Florida indgået en aftale med Profounda om at beholde miltefosin på deres hylder.