FDA har godkendt det første og eneste erytroide modningsmiddel, luspatercept-aamt (Reblozyl), til behandling af anæmi hos patienter med myelodysplastiske syndromer (MDS) med lavere risiko, ifølge Bristol Meyers Squibb, der er producent af midlet.1

I særdeleshed er luspatercept godkendt til behandling af anæmi, der svigter et erythropoiesestimulerende middel (ESA) og kræver 2 eller flere røde blodlegemer (RBC) enheder over 8 uger hos voksne patienter med MDS med meget lav til intermediær risiko med ring sideroblaster (MDS-RS) eller med MDS/myeloproliferativ neoplasma med RS og trombocytose (MDS/MPN-RS-T).

“(Denne) godkendelse af Reblozyl er en vigtig milepæl for et flertal af patienter med myelodysplastiske syndromer, som har begrænsede behandlingsmuligheder for at behandle anæmi i forbindelse med deres sygdom. Det viser også vores fortsatte engagement i at udvikle innovative produkter, der forbedrer livet for patienter, der lever med alvorlige sygdomme,” siger Diane McDowell, MD, vicepræsident, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb, i en pressemeddelelse. “Vi ser frem til at gøre Reblozyl straks tilgængeligt for denne patientpopulation.”

Myndigheden baserede sin godkendelse på data fra det dobbeltblindede, placebokontrollerede fase III MEDALIST-studie, der var designet til at evaluere luspatercept sammenlignet med placebo hos 229 patienter, der var kategoriseret med International Prognostic Scoring System (IPSS)-Revised meget lav-, lav- eller intermediær risiko MDS-RS og krævede RBC-transfusioner.2

Patienterne blev randomiseret til at modtage luspatercept i en dosis på 1,0 til 1,75 mg/kg (n = 153) eller placebo (76) subkutant hver 3. uge.

Resultaterne blev offentliggjort i New England Journal of Medicine i januar.

Behandling med luspatercept reducerede sværhedsgraden af anæmi hos patienter med MDS-RS med meget lav- til intermediær risiko, som kræver RBC-transfusioner. Derudover udvidede fordelen med luspatercept sig til patienter med refraktær sygdom eller patienter, der sandsynligvis ikke reagerede på eller var intolerante over for ESA’er.

Fundene viste, at 38 % af patienterne i luspaterceptgruppen havde RBC-transfusionsuafhængighed (RBC-TI) i ≥8 uger sammenlignet med 13 % af patienterne i placebogruppen (P <.001), hvilket opfyldte undersøgelsens primære endepunkt.

De mest almindelige behandlingsrelaterede bivirkninger ved luspatercept omfattede træthed, diarré, astheni, kvalme og svimmelhed. Forekomsten af bivirkninger faldt over tid.

“I kliniske forsøg har Reblozyl vist sig at have en betydelig fordel til behandling af anæmi hos patienter med myelodysplastiske syndromer, der har ringsideroblaster,” sagde Guillermo Garcia-Manero, MD, professor og chef for sektionen for myelodysplastiske syndromer, afdeling for leukæmi, University of Texas MD Anderson Cancer Center, i meddelelsen. “Anæmi er en alvorlig konsekvens af MDS og kræver, at de fleste af disse patienter modtager regelmæssige transfusioner af røde blodlegemer, hvilket kan føre til yderligere komplikationer, såsom jernoverbelastning, reaktioner på transfusionsstedet og infektioner. I vores nuværende miljø bliver vi mindet om den betydelige byrde, som hyppige blodtransfusioner kan have for den enkelte og for sundhedssystemet.”