Sjukhusen har många viktiga läkemedel på lager. Men det finns en som är tidskritisk, livräddande och helt nödvändig för att behandla en sällsynt typ av infektion – men du hittar den nästan ingenstans i USA.
Läkemedlet kallas miltefosin. Det är ett mikrobdödande läkemedel som ibland kan rädda livet på personer som är infekterade med en hjärnätande amöba, om det ges omedelbart efter diagnosen. Problemet är att tills nyligen var det enda stället som läkemedlet kom ifrån CDC:s huvudkontor; när en infektion rapporterades måste läkemedlet flygas eller köras från Atlanta, vilket innebar flera timmars fördröjning.
Bara fyra amerikaner har någonsin överlevt infektionen, och i tre av dessa fall fick patienterna miltefosin i ett tidigt skede av behandlingen.
annons
Nu testar ett litet läkemedelsföretag, i ett försök att förändra dessa dystra odds, ett nytt tillvägagångssätt – genom att använda sig av en taktik som ursprungligen skapades som en ekonomisk lösning för att få ut läkemedlet på hyllorna innan katastrofen slår till.
Här i år har hittills fem amerikanska barn och tonåringar smittats av amöban Naegleria fowleri, och fyra har dött. Amöban, som växer i varmt vatten, drabbar oftast barn och tonåringar när de leker i sjöar eller dammar under sommaren. Infektionerna är extremt sällsynta men nästan alltid dödliga. När amöborna förs in i hjärnan med vatten som tvingas upp i näsan byter de ut sin normala diet av bakterier mot konsumtion av hjärnvävnad.
annons
Miltefosin är en antiparasit, och det är den mest lovande behandling som finns för infektionen. Före 2013, då CDC fick ett särskilt godkännande för att hålla miltefosin inom USA:s gränser, var läkare tvungna att få ett särskilt tillstånd för att begära läkemedlet från utländska källor, och det kunde ta dagar innan läkemedlet flögs till det sjukhus som behövde det. Endast en person överlevde under den perioden – en överlevare från 1978 som tros ha smittats av en mindre dödlig stam av amöba.
Men 2013 började CDC lagra och distribuera miltefosin som ett prövningsläkemedel, och det året fick två amerikaner läkemedlet och överlevde infektionen. I mars i år blev sedan ett litet läkemedelsföretag vid namn Profounda med säte i Orlando, Fla, det första amerikanska företaget att distribuera läkemedlet kommersiellt.
Sedan dess har företaget redan distribuerat läkemedlet till flera patienter, och tidigare i sommar överlevde ytterligare ett barn.
Läkare kan inte vara säkra på att miltefosin är det som gjorde skillnaden – med så få fall är kontrollerade kliniska prövningar omöjliga. Nya framsteg inom behandlingen av hjärnskador är sannolikt också en faktor.
Det är också oklart hur snart efter infektionen läkemedlet måste administreras. Inte alla patienter som fått miltefosin har överlevt, och förseningar i diagnos eller läkemedelstillförsel ökar risken.
Dessa faktorer kan ha bidragit i ett fall i år, när en 11-årig flicka i South Carolina smittades den 2 augusti. Profounda fick samtalet från sjukhuset klockan 22.00 den kvällen, för sent för att göra en leverans med flyg, så en kurir körde läkemedlet sex timmar till Charlestons Medical University Hospital där Hannah Collins vårdades. Hon dog tre dagar senare.
Nu vill Profoundas vd helt och hållet slippa leveransförseningar genom att lägga läkemedlet på sjukhusens hyllor i hela landet.
”Vi försöker se till att sjukhusen i hela landet faktiskt kommer att ha det i lager”, säger vd Todd MacLaughlan, som nyligen ledde Profounda när det gällde att skaffa licenser för läkemedlet. ”Då slipper vi transporttiden helt och hållet.”
Det är svårt att sälja, med tanke på att en hel kur med miltefosin kostar 48 000 dollar och att det är nästan säkert att ett visst sjukhus inte kommer att behöva det. Så tidigare i år började företaget erbjuda sjukhusen att lagra läkemedlet gratis och debitera dem endast om det slutar med att de använder det.
Profounda är inte först med att använda en sådan konsignationsmodell, något som har blivit mer populärt under de senaste fem åren då sjukhusen har letat efter nya sätt att sänka sina kostnader, säger Michelle Kromelis, senior director of pharmacy services at Children’s Health i Dallas. Hon uppskattar att sjukhuset använder denna metod för cirka 10 procent av de läkemedel de lagerhåller, inklusive miltefosin. I de flesta fall är målet bara att hjälpa till att kompensera för initiala kostnader, och läkemedelsföretagen antar att sjukhusen kommer att använda läkemedlen så småningom, sade hon.
Miltefosin är annorlunda. MacLaughlan utgår från motsatsen. Han är ganska säker på att det mesta av företagets produkt inte kommer att användas. Ändå förväntar han sig inte att detta tillvägagångssätt kommer att skada hans verksamhet. I USA måste läkemedelsföretag visa att de kan producera sina läkemedel konsekvent varje år, så Profounda kommer att producera cirka 100 000 miltefosinkapslar, oavsett om de används eller inte. (Läkemedlet används också för att behandla en parasitinfektion som kallas leishmaniasis, som också är sällsynt men är vanligare än amöbainfektioner.)
”I stället för att de löper ut på lagret kan de finnas på sjukhuset och vi kan byta ut dem så att de alltid finns där”, säger han. ”Vi vet att 95 procent av dem förmodligen aldrig kommer att använda det, men det finns på lager, det finns där för dem om de behöver det.”
Profounda har hittills i år fått in läkemedlet på åtta sjukhus – i Dallas och Fort Worth i Texas, Orlando, Tampa och St. Petersburg i Florida, Charlotte i New York, Columbia i South Carolina och Pittsburgh i Pennsylvania – och för samtal med ytterligare tre sjukhus. MacLaughlans mål är att ha miltefosin på 50 till 100 sjukhus spridda över hela landet, så att inget sjukhus kommer att vara långt ifrån läkemedlet.
Dr. Jennifer Cope, medicinsk epidemiolog och CDC:s kontaktperson för hjärnätande amöbainfektioner, sade att CDC stöder initiativet att få läkemedlet på fler sjukhus.
”Vi vet bara att med tanke på hur allvarlig en infektion det här är, så är det bättre ju tidigare desto bättre”, sade hon om tillgången till läkemedlet. ”Vi tror att ju mer allmänt tillgängligt läkemedlet är desto bättre.”
Profoundas samtal med sjukhusen bidrar också till att göra anläggningarna medvetna om att läkemedlet finns, sade MacLaughlan, och kan också göra dem mer benägna att diagnostisera infektionen korrekt från början. Så sent som den här månaden dog en 19-årig kvinna i New York efter att läkarna till en början feldiagnostiserat henne och skickat hem henne utan någon omfattande behandling.
Det ideala skulle se mycket mer ut som det som hände i augusti. Den gången kom samtalet om miltefosin från Orlando, staden där Profounda har sitt huvudkontor.
En apotekare från Florida Hospital for Children ringde företaget med en brådskande begäran om läkemedlet för att rädda en 16-årig pojke – och det stod snabbt klart att den snabbaste leveransmetoden skulle vara en personlig. Michael MacLaughlan, som är Todds son och verksamhetschef för företaget, hoppade in i sin bil fortfarande i pyjamas och överlämnade läkemedlet till en sjuksköterska utanför sjukhuset mindre än 30 minuter senare.
Sebastian DeLeon, som också hade fått en snabb diagnos, var den förste i historien som tog miltefosin med ett glas vatten, medan han fortfarande var vid medvetande, innan han försattes i medicinskt framkallad koma. Förra veckan dök han upp via video vid ett nationellt toppmöte för medvetenhet om hjärnätande amöba, med ett leende och normalt tal, för att tacka de läkare och den sjukvårdspersonal som räddade hans liv. DeLeon är hemma och planerar att återvända till skolan snart. Under tiden har sjukhuset i Florida utarbetat ett avtal med Profounda om att behålla miltefosin på deras hyllor.