FDA godkände det första och enda erytroida mognadsmedlet, luspatercept-aamt (Reblozyl), för behandling av anemi hos patienter med myelodysplastiska syndrom (MDS) med lägre risk, enligt Bristol Meyers Squibb, som tillverkar medlet.1

I synnerhet är luspatercept godkänt för att behandla anemi som misslyckas med ett erytropoesistimulerande medel (ESA) och som kräver 2 eller fler enheter med röda blodkroppar (RBC) under 8 veckor hos vuxna patienter med MDS med mycket låg till intermediär risk med ringsideroblaster (MDS-RS) eller med MDS/myeloproliferativ neoplasm med RS och trombocytos (MDS/MPN-RS-T).

”(Detta) godkännande av Reblozyl är en viktig milstolpe för en majoritet av patienter med myelodysplastiska syndrom som har begränsade behandlingsalternativ för att behandla anemi i samband med deras sjukdom. Det visar också vårt fortsatta engagemang för att utveckla innovativa produkter som förbättrar livet för patienter som lever med allvarliga sjukdomar”, säger Diane McDowell, MD, vice president, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb, i ett pressmeddelande. ”Vi ser fram emot att göra Reblozyl omedelbart tillgängligt för denna patientpopulation.”

Myndigheten baserade sitt godkännande på data från den dubbelblinda, placebokontrollerade fas III-studien MEDALIST, utformad för att utvärdera luspatercept jämfört med placebo hos 229 patienter som kategoriserades med International Prognostic Scoring System (IPSS)-Revised mycket låg-, låg- eller intermediärrisk MDS-RS och som krävde RBC-transfusioner2 .

Patienterna randomiserades till att få luspatercept i en dos av 1,0 till 1,75 mg/kg (n = 153) eller placebo (76) subkutant var tredje vecka.

Resultaten publicerades i New England Journal of Medicine i januari.

Bearbetning med luspatercept reducerade allvarlighetsgraden av anemi hos patienter med MDS-RS med mycket låg till intermediär risk och som kräver RBC-transfusioner. Dessutom sträckte sig fördelen med luspatercept till patienter med refraktär sjukdom eller de som sannolikt inte svarade på eller var intoleranta mot ESAs.

Fyndet visade att 38 % av patienterna i luspaterceptgruppen hade RBC-transfusionsoberoende (RBC-TI) i ≥8 veckor jämfört med 13 % av patienterna i placebogruppen (P <.001), vilket uppfyllde studiens primära endpoint.

De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna av luspatercept var trötthet, diarré, asteni, illamående och yrsel. Förekomsten av biverkningar minskade med tiden.

”I kliniska prövningar har Reblozyl visat sig ha betydande fördelar för behandling av anemi hos patienter med myelodysplastiska syndrom som har ring sideroblaster”, säger Guillermo Garcia-Manero, MD, professor och chef för sektionen för myelodysplastiska syndrom, avdelningen för leukemi, University of Texas MD Anderson Cancer Center, i meddelandet. ”Anemi är en allvarlig konsekvens av MDS och kräver att majoriteten av dessa patienter får regelbundna transfusioner av röda blodkroppar, vilket kan leda till ytterligare komplikationer, såsom järnöverbelastning, reaktioner på transfusionsplatsen och infektioner. I vår nuvarande miljö påminns vi om den betydande börda som frekventa blodtransfusioner kan ha på individer och hälsovårdssystemet.”