Administrația americană pentru Alimente și Medicamente a aprobat astăzi Mylotarg (gemtuzumab ozogamicin) pentru tratamentul adulților cu leucemie mieloidă acută nou diagnosticată ale căror tumori exprimă antigenul CD33 (LMA CD33-pozitivă). De asemenea, FDA a aprobat Mylotarg pentru tratamentul pacienților cu vârsta de 2 ani și peste, cu LMA CD33-pozitivă, care au suferit o recidivă sau care nu au răspuns la tratamentul inițial (refractari).

Mylotarg a primit inițial aprobarea accelerată în mai 2000 ca tratament de sine stătător pentru pacienții mai în vârstă cu LMA CD33-pozitivă care au prezentat o recidivă. Mylotarg a fost retras în mod voluntar de pe piață după ce studiile ulterioare de confirmare nu au reușit să verifice beneficiul clinic și au demonstrat probleme de siguranță, inclusiv un număr mare de decese timpurii. Aprobarea de astăzi include o doză recomandată mai mică, un program diferit în combinație cu chimioterapia sau ca atare și o nouă populație de pacienți.

„Aprobăm Mylotarg după o analiză atentă a noului regim de dozare, care a demonstrat că beneficiile acestui tratament depășesc riscurile”, a declarat Richard Pazdur, M.D., director al Centrului de excelență în oncologie al FDA și director interimar al Biroului de produse de hematologie și oncologie din cadrul Centrului pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor al FDA. „Istoricul Mylotarg subliniază importanța examinării dozării, programării și administrării alternative a terapiilor pentru pacienții cu cancer, în special în cazul celor care pot fi cei mai vulnerabili la efectele secundare ale tratamentului.”

LAML este un cancer cu evoluție rapidă care se formează în măduva osoasă și are ca rezultat un număr crescut de globule albe în sânge. Institutul Național al Cancerului din cadrul National Institutes of Health estimează că aproximativ 21.380 de persoane vor fi diagnosticate cu LMA în acest an și că 10.590 de pacienți cu LMA vor muri din cauza bolii.

Mylotarg este o terapie țintită care constă într-un anticorp conectat la un agent anti-tumoral care este toxic pentru celule. Se crede că acționează prin ducerea agentului anti-tumoral la celulele AML care exprimă antigenul CD33, blocând creșterea celulelor canceroase și provocând moartea celulelor.

Siguranța și eficacitatea Mylotarg în asociere cu chimioterapia pentru adulți au fost studiate într-un studiu efectuat la 271 de pacienți cu LMA CD33-pozitivă recent diagnosticată, care au fost randomizați să primească Mylotarg în asociere cu daunorubicină și citarabină sau să primească daunorubicină și citarabină fără Mylotarg. Studiul a măsurat „supraviețuirea fără evenimente”, sau cât timp au stat pacienții fără anumite complicații, inclusiv lipsa de răspuns la tratament, recidiva bolii sau decesul, de la data la care au început studiul. Pacienții care au primit Mylotarg în asociere cu chimioterapia au stat mai mult timp fără complicații decât cei care au primit doar chimioterapie (mediana supraviețuirii fără evenimente 17,3 luni față de 9,5 luni).

Siguranța și eficacitatea Mylotarg ca tratament de sine stătător au fost studiate în două studii separate. Primul studiu a inclus 237 de pacienți cu LMA nou diagnosticată care nu au putut tolera sau au ales să nu primească chimioterapie intensivă. Pacienții au fost randomizați pentru a primi tratament cu Mylotarg sau cea mai bună îngrijire de susținere. Studiul a măsurat „supraviețuirea generală”, sau cât timp au supraviețuit pacienții de la data la care au început studiul. Pacienții care au primit Mylotarg au supraviețuit mai mult decât cei care au primit doar cele mai bune îngrijiri de susținere (supraviețuire generală mediană de 4,9 luni față de 3,6 luni). Cel de-al doilea studiu a fost un studiu cu un singur braț care a inclus 57 de pacienți cu LMA CD33-pozitiv care au avut o recidivă a bolii. Pacienții au primit o singură cură de Mylotarg. Studiul a măsurat câți pacienți au obținut o remisiune completă. În urma tratamentului cu Mylotarg, 26 la sută dintre pacienți au obținut o remisiune completă care a durat o perioadă mediană de 11,6 luni.

Efectele secundare frecvente ale Mylotarg includ febră (pirexie), greață, infecție, vărsături, sângerare, niveluri scăzute ale trombocitelor din sânge (trombocitopenie), umflături și răni la nivelul gurii (stomatită), constipație, erupții cutanate, dureri de cap, teste crescute ale funcției hepatice și niveluri scăzute ale anumitor globule albe din sânge (neutropenie). Reacțiile adverse severe ale Mylotarg includ scăderea numărului de celule sanguine, infecții, leziuni hepatice, blocarea venelor din ficat (boală veno-ocluzivă hepatică), reacții legate de perfuzie și sângerare severă (hemoragie). Femeile care sunt însărcinate sau care alăptează nu trebuie să ia Mylotarg, deoarece poate dăuna fătului în curs de dezvoltare sau nou-născutului. Pacienții cu hipersensibilitate la Mylotarg sau la oricare dintre componentele formulei sale nu trebuie să utilizeze Mylotarg.

Informațiile de prescriere pentru Mylotarg includ o atenționare casetată conform căreia leziuni hepatice severe sau fatale (hepatotoxicitate), inclusiv blocarea venelor din ficat (boală veno-ocluzivă sau sindrom de obstrucție sinusoidală), au apărut la unii pacienți care au luat Mylotarg.

Mylotarg a primit desemnarea de medicament orfan, care oferă stimulente pentru a ajuta și încuraja dezvoltarea medicamentelor pentru boli rare.

FDA a acordat aprobarea pentru Mylotarg către Pfizer Inc.

FDA, o agenție din cadrul Departamentului de Sănătate și Servicii Umane al SUA, protejează sănătatea publică prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor de uz uman și veterinar, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman, precum și a dispozitivelor medicale. De asemenea, agenția este responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, a produselor cosmetice, a suplimentelor alimentare, a produselor care emit radiații electronice și pentru reglementarea produselor din tutun.

.