Melfalan (denumirea comercială americană Alkeran) este un medicament chimioterapic utilizat în mod obișnuit în tratarea mielomului multiplu. Acesta aparține clasei de medicamente cunoscute sub numele de agenți alchilanți, care inhibă sinteza ADN și ARN, provocând moartea atât a celulelor tumorale care se divid, cât și a celor care nu se divid. A fost utilizat pentru tratarea MM încă din anii 1960.
Cum se utilizează?
În SUA, melfalanul este cel mai frecvent utilizat în tratamentul MM ca agent de condiționare în transplantul autolog de celule stem. Se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă (IV) la o doză mare pentru a ablaționa (elimina celulele din interiorul) măduvei osoase, unde se dezvoltă mielomul, cu o zi înainte ca celulele stem hematopoietice (care produc sânge) ale pacientului să fie readuse pentru a restabili funcția măduvei osoase.
Se utilizează, de asemenea, cel mai frecvent în afara SUA, ca agent oral pentru tratarea mielomului în asociere cu Velcade® și prednison (VMP) și în asociere cu talidomidă și prednison (MPT).
Efecte secundare posibile
Ca majoritatea agenților de chimioterapie tradițională, care ucid toate celulele cu diviziune rapidă din organism, melfalanul în doze mari administrat intravenos determină în mod obișnuit următoarele efecte secundare:
- greață
- vomă,
- lacrimări la nivelul gurii
- căderea părului,
- erupții cutanate
- prurit
- infertilitate, și
- suprimarea capacității măduvei osoase de a produce noi celule sanguine, în special globule albe (care pot determina un risc crescut de infecție) și trombocite (care pot determina un risc crescut de sângerare).
Ca agent administrat pe cale orală în terapia de asociere la doze mai mici, melfalanul este bine tolerat și este adesea utilizat pentru tratarea pacienților mai în vârstă, fragili.
Cu o utilizare prelungită, totuși, melfalanul poate duce la apariția următoarelor afecțiuni:
- scarisarea țesutului pulmonar (fibroză pulmonară),
- o formă severă, potențial fatală de boală respiratorie (pneumonită interstițială),
- oprire cardiacă,
- mielodisplazie sau
- leucemie.