Spitalele sunt aprovizionate cu o mulțime de medicamente vitale. Dar există unul care este sensibil la timp, care salvează vieți și care este o necesitate absolută în tratarea unui tip rar de infecție – dar nu îl veți găsi aproape nicăieri în SUA.

Medicamentul se numește miltefosină. Este un medicament care omoară microbii și care uneori poate salva viața persoanelor infectate cu o amibă mâncătoare de creier, dacă este administrat imediat după diagnosticare. Problema este că, până de curând, singurul loc de unde provenea medicamentul era sediul central al CDC; atunci când era raportată o infecție, medicamentul trebuia să fie transportat cu avionul sau cu mașina din Atlanta, ceea ce adăuga ore de întârziere.

Doar patru americani au supraviețuit infecției, iar în trei dintre aceste cazuri pacienții au primit miltefosină în primele etape ale tratamentului.

publicitate

Acum, în încercarea de a schimba aceste șanse nefaste, o mică companie farmaceutică testează o abordare nouă – folosind o tactică creată inițial ca o soluție financiară pentru a pune medicamentul pe rafturi înainte de a se produce un dezastru.

Până acum, în acest an, cinci copii și adolescenți din SUA au fost infectați de amiba Naegleria fowleri, iar patru au murit. Amiba, care se dezvoltă în apa caldă, lovește cel mai adesea copiii și adolescenții în timp ce se joacă în lacuri sau iazuri în timpul verii. Infecțiile sunt extrem de rare, dar aproape întotdeauna mortale. Când sunt transportate în creier în apa forțată pe nas, amibele își schimbă dieta normală de bacterii cu consumul de țesut cerebral.

publicitate

Miltefosina este un antiparazitar și este cel mai promițător tratament care există pentru această infecție. Înainte de 2013, când CDC a obținut o aprobare specială pentru a păstra miltefosina în interiorul granițelor SUA, medicii trebuiau să obțină o permisiune specială pentru a solicita medicamentul din surse de peste hotare și putea dura zile întregi pentru ca medicamentul să fie transportat cu avionul la spitalul care avea nevoie de el. O singură persoană a supraviețuit în acea perioadă – un supraviețuitor din 1978, despre care se crede că a fost infectat cu o tulpină mai puțin mortală a amibei.

Dar în 2013, CDC a început să stocheze și să distribuie miltefosină ca medicament experimental, iar în acel an doi americani au primit medicamentul și au supraviețuit infecției. Apoi, în luna martie a acestui an, o mică companie farmaceutică numită Profounda, cu sediul în Orlando, Florida, a devenit prima companie americană care a distribuit medicamentul în scop comercial.

De atunci, compania a distribuit deja medicamentul la mai mulți pacienți, iar la începutul acestei veri un alt copil a supraviețuit.

Medicii nu pot fi siguri că miltefosina este cea care a făcut diferența – cu atât de puține cazuri, studiile clinice controlate sunt imposibile. Noile progrese în tratamentele pentru leziuni cerebrale sunt, de asemenea, probabil un factor.

De asemenea, nu este clar cât de repede după infecție trebuie administrat medicamentul. Nu toți pacienții care au primit miltefosină au supraviețuit, iar întârzierile în diagnosticare sau în administrarea medicamentului cresc riscul.

Este posibil ca acești factori să fi contribuit la un caz din acest an, când o fetiță de 11 ani din Carolina de Sud a fost infectată pe 2 august. Profounda a primit apelul de la spital la ora 22.00 în acea seară, prea târziu pentru a face un transport cu avionul, așa că un curier a condus medicamentul cu șase ore până la Spitalul Medical University din Charleston, unde era tratată Hannah Collins. Ea a murit trei zile mai târziu.

Acum, directorul general al Profounda vrea să elimine complet întârzierile de expediere, punând medicamentul pe rafturile spitalelor din întreaga țară.

„Încercăm să ne asigurăm că spitalele din întreaga țară îl vor avea efectiv în stoc”, a declarat directorul general Todd MacLaughlan, care a condus recent Profounda în achiziționarea licențelor pentru acest medicament. „Apoi eliminăm complet timpul de transport.”

Este greu de vândut, având în vedere că o cură completă de miltefosină costă 48.000 de dolari și este aproape sigur că un anumit spital nu va avea nevoie de ea. Așa că, la începutul acestui an, compania a început să ofere spitalelor să stocheze medicamentul gratuit și să le taxeze doar dacă ajung să îl folosească.

Profounda nu este prima care folosește un astfel de model de consignație, ceva ce a devenit mai popular în ultimii cinci ani, pe măsură ce spitalele au căutat noi modalități de a reduce costurile, a declarat Michelle Kromelis, director principal al serviciilor farmaceutice la Children’s Health din Dallas. Ea a estimat că spitalul folosește această metodă pentru aproximativ 10 la sută din medicamentele pe care le stochează, inclusiv miltefosina. În cele mai multe cazuri, scopul este doar de a ajuta la compensarea costurilor inițiale, iar companiile farmaceutice presupun că spitalele vor folosi medicamentele în cele din urmă, a spus ea.

Miltefosina este diferită. MacLaughlan își asumă contrariul. El este destul de sigur că cea mai mare parte a produsului companiei nu va fi folosită. Cu toate acestea, el nu se așteaptă ca această abordare să îi afecteze afacerea. În Statele Unite, companiile farmaceutice sunt obligate să demonstreze că își pot produce în mod constant medicamentele în fiecare an, astfel că Profounda va produce aproximativ 100.000 de capsule de miltefosină, indiferent dacă acestea vor fi folosite sau nu. (Medicamentul este, de asemenea, utilizat pentru a trata o infecție parazitară numită leishmanioză, care este, de asemenea, rară, dar este mai frecventă decât infecțiile cu amibele.)

„În loc să expire la depozit, ele pot fi la spital și le putem schimba, astfel încât să fie mereu acolo”, a spus el. „Știm că 95 la sută dintre ei probabil nu îl vor folosi niciodată, dar este pe stoc, este acolo pentru ei dacă au nevoie de el.”

Profounda a reușit până acum în acest an să introducă medicamentul în opt spitale – în Dallas și Fort Worth, Texas; Orlando, Tampa și St. Petersburg, Florida; Charlotte N.C.; Columbia, S.C.; și Pittsburgh, Pennsylvania – și este în discuții cu încă trei. Scopul lui MacLaughlan este de a avea miltefosină în 50 până la 100 de spitale dispersate în toată țara, astfel încât niciun spital să nu fie departe de medicament.

Dr. Jennifer Cope, medic epidemiolog și persoana de referință a CDC pentru infecțiile cu amibele care mănâncă creierul, a declarat că CDC sprijină inițiativa de a obține medicamentul în mai multe spitale.

„Știm doar că, având în vedere cât de gravă este această infecție, cu cât mai repede cu atât mai bine”, a spus ea despre accesul la medicament. „Credem că, cu cât medicamentul este mai disponibil pe scară mai largă, cu atât mai bine.”

Conversațiile lui Profunda cu spitalele ajută, de asemenea, ca unitățile să conștientizeze faptul că medicamentul există, a spus MacLaughlan, și poate, de asemenea, să le facă mai probabil să diagnosticheze corect infecția în primul rând. Chiar în această lună, o femeie de 19 ani din New York a murit după ce medicii au diagnosticat-o inițial greșit și au trimis-o acasă fără un tratament substanțial.

Idealul ar semăna mult mai mult cu ceea ce s-a întâmplat în august. De acea dată, apelul pentru miltefosină a venit din interiorul orașului Orlando, orașul în care Profounda are sediul central.

Un farmacist de la Spitalul pentru Copii din Florida a sunat compania cu o solicitare urgentă a medicamentului pentru a salva un băiat de 16 ani – și a devenit rapid clar că cea mai rapidă metodă de livrare ar fi una personală. Michael MacLaughlan, care este fiul lui Todd și directorul de operațiuni al companiei, a sărit în mașina sa, încă în pijamale, înmânând medicamentul unei asistente din fața spitalului, mai puțin de 30 de minute mai târziu.

Sebastian DeLeon, care fusese, de asemenea, diagnosticat rapid, a fost primul din istorie care a luat miltefosină cu un pahar de apă, în timp ce era încă conștient, înainte de a fi pus în comă indusă medical. Săptămâna trecută, el a apărut prin intermediul unei înregistrări video la un summit național pentru conștientizarea amibelor devoratoare de creier, zâmbind și vorbind normal, pentru a le mulțumi doctorilor și personalului medical care i-au salvat viața. DeLeon este acasă și plănuiește să se întoarcă în curând la școală. Între timp, spitalul din Florida a încheiat un acord cu Profounda pentru a păstra miltefosina pe rafturile lor.

.