FDA a aprobat primul și singurul agent de maturare eritroidiană, luspatercept-aamt (Reblozyl), pentru tratarea anemiei la pacienții cu sindroame mielodisplazice (SMD) cu risc scăzut, potrivit Bristol Meyers Squibb, producătorul agentului.1

În special, luspaterceptul este aprobat pentru tratarea anemiei care nu funcționează cu un agent de stimulare a eritropoiezei (ESA) și care necesită 2 sau mai multe unități de globule roșii (RBC) în decurs de 8 săptămâni la pacienții adulți cu SMD cu risc foarte scăzut până la intermediar cu sideroblaste inelare (SMD-RS) sau cu SMD/neoplasm mieloproliferativ cu RS și trombocitoză (SMD/MPN-RS-T).

„(Această) aprobare a Reblozyl este o etapă importantă pentru majoritatea pacienților cu sindroame mielodisplastice care au opțiuni de tratament limitate pentru a aborda anemia asociată cu boala lor. De asemenea, demonstrează angajamentul nostru continuu de a dezvolta produse inovatoare care să îmbunătățească viața pacienților care trăiesc cu boli grave”, a declarat într-un comunicat de presă Diane McDowell, MD, vicepreședinte, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb. „Așteptăm cu nerăbdare să facem ca Reblozyl să fie disponibil imediat pentru această populație de pacienți.”

Agenția și-a bazat aprobarea pe datele studiului MEDALIST de fază III, dublu-orb, controlat cu placebo, conceput pentru a evalua luspatercept în comparație cu placebo la 229 de pacienți care au fost clasificați cu Sistemul Internațional de Scoring Prognostic (IPSS)-Revisat MDS-RS cu risc foarte scăzut, scăzut sau intermediar și care au necesitat transfuzii RBC.2

Pacienții au fost randomizați să primească luspatercept în doză de 1,0 până la 1,75 mg/kg (n = 153) sau placebo (76) pe cale subcutanată la fiecare 3 săptămâni.

Rezultatele au fost publicate în New England Journal of Medicine în ianuarie.

Tratamentul cu luspatercept a redus severitatea anemiei la pacienții cu MDS-RS cu risc foarte scăzut sau intermediar care necesită transfuzii de RBC. În plus, beneficiul cu luspatercept s-a extins la pacienții cu boală refractară sau la cei care aveau puține șanse de a răspunde sau erau intoleranți la AEE.

Constatările au arătat că 38% dintre pacienții din grupul luspatercept au avut independență față de transfuziile de RBC (RBC-TI) timp de ≥8 săptămâni, comparativ cu 13% dintre cei din grupul placebo (P <.001), îndeplinind punctul final principal al studiului.

Cele mai frecvente reacții adverse legate de tratament cu luspatercept au inclus oboseală, diaree, astenie, greață și amețeli. Incidența evenimentelor adverse a scăzut în timp.

„În studiile clinice, Reblozyl s-a dovedit a avea un beneficiu semnificativ pentru tratamentul anemiei la pacienții cu sindroame mielodisplastice care au sideroblaste inelare”, a declarat în comunicat Guillermo Garcia-Manero, MD, profesor și șef al Secției de Sindroame Mielodisplastice, Departamentul de Leucemie, University of Texas MD Anderson Cancer Center. „Anemia este o consecință gravă a MDS, care necesită ca majoritatea acestor pacienți să primească regulat transfuzii de globule roșii, ceea ce poate duce la complicații suplimentare, cum ar fi supraîncărcarea cu fier, reacții la locul transfuziei și infecții. În contextul actual, ni se reamintește de povara semnificativă pe care transfuziile frecvente de sânge o pot avea asupra indivizilor și a sistemului de sănătate.”

.