Szpitale są zaopatrzone w wiele istotnych leków. Ale jest jeden, który jest wrażliwy na czas, ratuje życie i jest absolutnie niezbędny w leczeniu rzadkiego rodzaju infekcji – ale nie znajdziesz go prawie nigdzie w USA.
Lek ten nazywa się miltefozyna. Jest to lek zabijający mikroby, który czasami może uratować życie ludziom zarażonym amebą zjadającą mózg, jeśli zostanie podany natychmiast po postawieniu diagnozy. Problem polega na tym, że do niedawna jedynym miejscem, z którego pochodził ten lek, była siedziba CDC; kiedy zgłaszano infekcję, lek musiałby zostać przywieziony lub odwieziony z Atlanty, co powodowało wielogodzinne opóźnienia.
Tylko czterech Amerykanów przeżyło infekcję, a w trzech z tych przypadków pacjenci otrzymali miltefosynę na wczesnych etapach leczenia.
reklama
Teraz, w dążeniu do zmiany tych fatalnych szans, mała firma farmaceutyczna testuje nowatorskie podejście – wykorzystując taktykę pierwotnie stworzoną jako finansowe obejście, aby lek trafił na półki przed katastrofą.
Jak dotąd w tym roku pięcioro amerykańskich dzieci i nastolatków zostało zarażonych amebą Naegleria fowleri, a czworo zmarło. Ameba, która rośnie w ciepłej wodzie, najczęściej atakuje dzieci i nastolatków, którzy bawią się w jeziorach lub stawach w okresie letnim. Infekcje są niezwykle rzadkie, ale prawie zawsze śmiertelne. Po przeniesieniu do mózgu w wodzie wtłoczonej do nosa, ameba zamienia swoją normalną dietę bakterii na konsumpcję tkanki mózgowej.
reklama
Miltefosyna jest lekiem przeciwpasożytniczym i jest to najbardziej obiecujące leczenie, które istnieje dla infekcji. Przed 2013 r., kiedy CDC uzyskało specjalną zgodę na przechowywanie miltefozyny w granicach USA, lekarze musieli uzyskać specjalne pozwolenie, aby poprosić o lek z zagranicznych źródeł, i mogło minąć wiele dni, zanim lek mógł przylecieć do szpitala w potrzebie. W tym okresie przeżyła tylko jedna osoba – ocalały z 1978 roku, który, jak się uważa, został zarażony mniej śmiertelnym szczepem ameby.
Ale w 2013 roku CDC zaczęło przechowywać i rozprowadzać miltefosynę jako lek badany, a w tym roku dwóch Amerykanów otrzymało lek i przeżyło infekcję. Następnie, w marcu tego roku, mała firma farmaceutyczna o nazwie Profounda, z siedzibą w Orlando, Fla. stała się pierwszą amerykańską firmą dystrybuującą lek komercyjnie.
Od tego czasu firma rozprowadziła już lek do wielu pacjentów, a wcześniej tego lata przeżyło kolejne dziecko.
Doktorzy nie mogą być pewni, że miltefozyna jest tym, co zrobiło różnicę – przy tak małej liczbie przypadków, kontrolowane badania kliniczne są niemożliwe. Nowe postępy w leczeniu urazów mózgu są również prawdopodobnym czynnikiem.
Jest również niejasne, jak szybko po infekcji lek musi być podawany. Nie każdy pacjent, który otrzymuje miltefosynę przeżył, a opóźnienia w diagnozie lub podawaniu leku zwiększają ryzyko.
Te czynniki mogły przyczynić się do przypadku w tym roku, kiedy 11-letnia dziewczynka w Południowej Karolinie została zakażona 2 sierpnia. Profounda otrzymała telefon ze szpitala o 22.00 tej nocy, zbyt późno, aby wysłać lek samolotem, więc kurier dostarczył go sześć godzin do Szpitala Uniwersytetu Medycznego w Charleston, gdzie Hannah Collins była leczona. Hannah Collins zmarła trzy dni później.
Teraz dyrektor generalny firmy Profounda chce całkowicie wyeliminować opóźnienia w wysyłce, umieszczając lek na półkach szpitalnych w całym kraju.
„Staramy się zapewnić, że szpitale w całym kraju będą miały go w zapasie”, powiedział dyrektor generalny Todd MacLaughlan, który niedawno poprowadził firmę Profounda do zdobycia licencji na lek. „To jest trudna sprzedaż, biorąc pod uwagę, że pełny kurs miltefozyny kosztuje 48 000 dolarów, a każdy dany szpital jest prawie pewien, że nie będzie jej potrzebował. Tak więc na początku tego roku firma zaczęła oferować szpitalom przechowywanie leku za darmo i pobierać od nich opłaty tylko wtedy, gdy będą go używać.
Profounda nie jest pierwszą, która stosuje taki model wysyłki, coś, co stało się bardziej popularne w ciągu ostatnich pięciu lat, gdy szpitale szukały nowych sposobów na obniżenie kosztów, powiedziała Michelle Kromelis, starszy dyrektor ds. usług farmaceutycznych w Children’s Health w Dallas. Oszacowała, że szpital stosuje tę metodę w przypadku około 10 procent leków, w tym miltefozyny. W większości przypadków, celem jest tylko pomóc zrównoważyć koszty początkowe, a firmy farmaceutyczne zakładają, że szpitale będą korzystać z leków w końcu, powiedziała.
Miltefosine jest inny. MacLaughlan zakłada coś zupełnie przeciwnego. Jest całkiem pewny, że większość produktu firmy nie zostanie wykorzystana. Mimo to nie spodziewa się, że takie podejście zaszkodzi jego biznesowi. W Stanach Zjednoczonych firmy farmaceutyczne muszą wykazać, że są w stanie konsekwentnie produkować swoje leki każdego roku, więc Profounda będzie produkować około 100 000 kapsułek miltefozyny, niezależnie od tego, czy będą one wykorzystywane, czy nie. (Lek ten jest również stosowany w leczeniu infekcji pasożytniczej zwanej leiszmaniozą, która jest również rzadka, ale jest bardziej powszechna niż zakażenia amebą.)
„Zamiast wygasać w magazynie, mogą być w szpitalu i możemy je wymieniać, aby zawsze tam były”, powiedział. „Wiemy, że 95 procent z nich prawdopodobnie nigdy go nie użyje, ale jest w magazynie, jest tam dla nich, jeśli go potrzebują.”
Profounda do tej pory w tym roku dostała lek do ośmiu szpitali – w Dallas i Fort Worth, Texas; Orlando, Tampa, i St. Petersburg, Fla.; Charlotte N.C.; Columbia, S.C.; i Pittsburgh, Pa. – i jest w rozmowach z trzema więcej. Celem MacLaughlana jest posiadanie miltefozyny w 50 do 100 szpitalach rozproszonych po całym kraju, tak aby żaden szpital nie był daleko od leku.
Dr Jennifer Cope, epidemiolog medyczny i punkt-osoba CDC dla zakażeń amebą zjadającą mózg, powiedział, że CDC wspiera inicjatywę, aby lek był w większej ilości szpitali.
„Po prostu wiemy, jak poważna jest to infekcja, im szybciej tym lepiej,” powiedziała o dostępie do leku. „Myślimy, że im szerzej dostępny jest lek, tym lepiej.”
Rozmowy Fundacji ze szpitalami pomagają również uświadomić placówkom, że lek istnieje, powiedziała MacLaughlan, i mogą również sprawić, że będą one bardziej skłonne do prawidłowego zdiagnozowania infekcji w pierwszej kolejności. Właśnie w tym miesiącu, 19-letnia kobieta w Nowym Jorku zmarła po tym, jak lekarze początkowo źle ją zdiagnozowali i wysłali ją do domu bez istotnego leczenia.
Ideał wyglądałby dużo bardziej jak to, co wydarzyło się w sierpniu. Tym razem prośba o miltefosynę pochodziła z Orlando, miasta, w którym Profounda ma swoją siedzibę.
Farmaceuta z Florida Hospital for Children zadzwonił do firmy z pilną prośbą o lek, aby uratować 16-letniego chłopca – i szybko stało się jasne, że najszybszą metodą dostawy będzie metoda osobista. Michael MacLaughlan, syn Todda i kierownik operacyjny firmy, wskoczył do samochodu jeszcze w piżamie, przekazując lek pielęgniarce przed szpitalem niecałe 30 minut później.
Sebastian DeLeon, który również został szybko zdiagnozowany, jako pierwszy w historii zażył miltefosynę ze szklanką wody, jeszcze będąc przytomnym, zanim został wprowadzony w medycznie indukowaną śpiączkę. W zeszłym tygodniu pojawił się na krajowym szczycie poświęconym amebie zjadającej mózg, uśmiechnięty i normalnie mówiący, aby podziękować lekarzom i personelowi medycznemu, którzy uratowali mu życie. DeLeon jest w domu i planuje wkrótce wrócić do szkoły. W międzyczasie szpital na Florydzie zawarł umowę z firmą Profounda, aby miltefosyna pozostała na ich półkach.