FDA zatwierdziła pierwszy i jedyny środek dojrzewania erytroidów, luspatercept-aamt (Reblozyl), do leczenia niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka (MDS), według Bristol Meyers Squibb, producenta środka.1

W szczególności luspatercept jest dopuszczony do stosowania w leczeniu niedokrwistości, w przypadku której nie można zastosować czynnika stymulującego erytropoezę (ESA) i która wymaga podania 2 lub więcej jednostek krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 8 tygodni u dorosłych pacjentów z MDS bardzo niskiego lub średniego ryzyka z sideroblastami pierścieniowymi (MDS-RS) lub z MDS/nowotworem mieloproliferacyjnym z RS i trombocytozą (MDS/MPN-RS-T).

„(To) zatwierdzenie leku Reblozyl jest ważnym kamieniem milowym dla większości pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi, którzy mają ograniczone możliwości leczenia niedokrwistości związanej z ich chorobą. Świadczy to również o naszym stałym zaangażowaniu w opracowywanie innowacyjnych produktów, które poprawiają jakość życia pacjentów cierpiących na poważne choroby” – powiedziała w komunikacie prasowym Diane McDowell, wiceprezes ds. medycznych w dziale Hematology Global Medical Affairs w firmie Bristol Myers Squibb. „Z niecierpliwością czekamy na natychmiastową dostępność leku Reblozyl dla tej populacji pacjentów.”

Agencja oparła swoje zatwierdzenie na danych z podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania fazy III MEDALIST, zaprojektowanego w celu oceny luspaterceptu w porównaniu z placebo u 229 pacjentów, którzy zostali zakwalifikowani do kategorii International Prognostic Scoring System (IPSS)-Revised z bardzo niskim, niskim lub średnim ryzykiem MDS-RS i wymagali transfuzji RBC.2

Pacjentów randomizowano do otrzymywania luspaterceptu w dawce od 1,0 do 1,75 mg/kg (n = 153) lub placebo (76) podskórnie co 3 tygodnie.

Wyniki opublikowano w New England Journal of Medicine w styczniu.

Terapia luspaterceptem zmniejszyła nasilenie niedokrwistości u pacjentów z MDS-RS o bardzo niskim lub pośrednim ryzyku, wymagających przetoczeń RBC. Ponadto korzyści ze stosowania luspaterceptu objęły pacjentów z chorobą oporną na leczenie lub pacjentów, u których odpowiedź na ESA była mało prawdopodobna lub którzy nie tolerowali ESA.

Wyniki badań wykazały, że 38% pacjentów w grupie otrzymującej luspatercept było niezależnych od transfuzji RBC (RBC-TI) przez ≥8 tygodni w porównaniu z 13% pacjentów w grupie placebo (P <.001), spełniając pierwszorzędowy punkt końcowy badania.

Najczęstsze działania niepożądane związane z leczeniem luspaterceptem obejmowały zmęczenie, biegunkę, osłabienie, nudności i zawroty głowy. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych zmniejszała się z upływem czasu.

„W badaniach klinicznych Reblozyl wykazał znaczące korzyści w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi, którzy mają pierścieniowe sideroblasty”, Guillermo Garcia-Manero, MD, profesor i szef Sekcji Zespołów Mielodysplastycznych, Wydział Białaczki, University of Texas MD Anderson Cancer Center, powiedział w komunikacie. „Niedokrwistość jest poważną konsekwencją MDS, wymagającą od większości tych pacjentów regularnych transfuzji czerwonych krwinek, co może prowadzić do dodatkowych powikłań, takich jak przeładowanie żelazem, reakcje w miejscu transfuzji i infekcje. W obecnym środowisku przypomina się nam, jak dużym obciążeniem dla osób i systemu opieki zdrowotnej mogą być częste transfuzje krwi.”

.