Melphalan (marchio USA Alkeran) è un farmaco chemioterapico comunemente usato nel trattamento del mieloma multiplo. Appartiene alla classe di farmaci noti come agenti alchilanti, che inibiscono la sintesi del DNA e dell’RNA, causando la morte delle cellule tumorali in divisione e non in divisione. È stato usato per trattare il MM dagli anni ’60.

Come si usa?

Negli Stati Uniti, il melfalan è più comunemente usato nel trattamento del MM come agente di condizionamento nel trapianto autologo di cellule staminali. Viene somministrato per infusione endovenosa (IV) ad una dose elevata per ablare (eliminare le cellule all’interno) il midollo osseo, dove cresce il mieloma, il giorno prima che le cellule staminali ematopoietiche (che producono sangue) del paziente vengano restituite per ripristinare la funzione del midollo osseo.

E’ anche usato, più comunemente fuori dagli Stati Uniti, come agente orale per trattare il mieloma in combinazione con Velcade® e prednisone (VMP), e in combinazione con talidomide e prednisone (MPT).

Effetti collaterali possibili

Come la maggior parte degli agenti chemioterapici tradizionali, che uccidono tutte le cellule che si dividono rapidamente nel corpo, il melfalan ad alte dosi per via endovenosa causa comunemente i seguenti effetti collaterali:

• nausea
• vomito,
• disturbi alla bocca
• perdita di capelli,
• arrossamento
• prurito
• infertilità, e
• soppressione della capacità del midollo osseo di produrre nuove cellule del sangue, in particolare globuli bianchi (che possono causare un aumento del rischio di infezioni) e piastrine (che possono causare un aumento del rischio di sanguinamento).

Come agente orale dato in terapia combinata a dosi più basse, il melfalan è ben tollerato, ed è spesso usato per trattare pazienti anziani e fragili.

Con l’uso prolungato, tuttavia, il melfalan può provocare le seguenti condizioni:

• cancellazione del tessuto polmonare (fibrosi polmonare),
• una forma grave e potenzialmente fatale di malattia respiratoria (polmonite interstiziale),
• arresto cardiaco,
• mielodisplasia, o
• leucemia.