Gli ospedali sono forniti di molti farmaci vitali. Ma ce n’è uno che è sensibile al tempo, salvavita, e una necessità assoluta nel trattamento di un raro tipo di infezione – ma non lo troverete quasi da nessuna parte negli Stati Uniti.

Il farmaco si chiama miltefosine. È un farmaco che uccide il microbo e che a volte può salvare la vita delle persone infettate da un’ameba mangia-cervello, se somministrato immediatamente dopo la diagnosi. Il problema è che, fino a poco tempo fa, l’unico posto da cui proveniva il farmaco era il quartier generale del CDC; quando veniva segnalata un’infezione, il farmaco doveva essere portato in aereo o in macchina da Atlanta, aggiungendo ore di ritardo.

Solo quattro americani sono sopravvissuti all’infezione, e in tre di quei casi i pazienti hanno ricevuto miltefosina nelle prime fasi del trattamento.

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Ora, nel tentativo di cambiare queste terribili probabilità, una piccola azienda farmaceutica sta testando un nuovo approccio – facendo uso di una tattica originariamente creata come un workaround finanziario per ottenere il farmaco sugli scaffali prima che il disastro colpisca.

Finora quest’anno, cinque bambini e adolescenti statunitensi sono stati infettati dall’ameba Naegleria fowleri, e quattro sono morti. L’ameba, che cresce in acqua calda, colpisce più spesso i bambini e gli adolescenti mentre giocano in laghi o stagni durante l’estate. Le infezioni sono estremamente rare ma quasi sempre mortali. Quando viene portata nel cervello nell’acqua forzata su per il naso, l’ameba scambia la sua normale dieta di batteri per il consumo di tessuto cerebrale.

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Miltefosine è un antiparassitario, ed è il trattamento più promettente che esiste per l’infezione. Prima del 2013, quando il CDC ha ottenuto l’approvazione speciale per mantenere la miltefosina all’interno dei confini degli Stati Uniti, i medici dovevano ottenere un permesso speciale per richiedere il farmaco da fonti d’oltreoceano, e potevano volerci giorni prima che il farmaco fosse trasportato all’ospedale che ne aveva bisogno. Solo una persona è sopravvissuta durante quel periodo – un sopravvissuto del 1978 che si pensa sia stato infettato con un ceppo meno mortale dell’ameba.

Ma nel 2013, il CDC ha iniziato a memorizzare e distribuire miltefosine come un farmaco sperimentale, e quell’anno due americani hanno ricevuto il farmaco e ha vissuto attraverso l’infezione. Poi, nel marzo di quest’anno, una piccola azienda farmaceutica chiamata Profounda, con sede a Orlando, Fla. è diventata la prima azienda statunitense a distribuire il farmaco commercialmente.

Da allora la società ha già distribuito il farmaco a più pazienti, e all’inizio di questa estate un altro bambino è sopravvissuto.

I medici non possono essere certi che la miltefosina sia ciò che ha fatto la differenza – con così pochi casi, gli studi clinici controllati sono impossibili. I nuovi progressi nei trattamenti delle lesioni cerebrali sono anche un fattore probabile.

Non è chiaro anche quanto presto dopo l’infezione il farmaco deve essere somministrato. Non tutti i pazienti che ricevono miltefosine è sopravvissuto, e ritardi nella diagnosi o consegna del farmaco aumentano il rischio.

Questi fattori possono aver contribuito in un caso di quest’anno, quando una ragazza di 11 anni in South Carolina è stata infettata il 2 agosto. Profounda ha ricevuto la chiamata dall’ospedale alle 10 di sera, troppo tardi per fare una spedizione via aerea, così un corriere ha guidato il farmaco sei ore all’ospedale universitario medico di Charleston dove Hannah Collins è stato curato. È morta tre giorni dopo.

Ora il CEO di Profounda vuole eliminare del tutto i ritardi di spedizione, mettendo il farmaco sugli scaffali degli ospedali in tutta la nazione.

“Stiamo cercando di garantire che gli ospedali di tutto il paese abbiano effettivamente in stock”, ha detto il CEO Todd MacLaughlan, che ha recentemente guidato Profounda nell’acquisizione delle licenze del farmaco. “Poi abbiamo tagliato il tempo di trasporto tutto insieme.”

Questa è una vendita difficile, dato che un corso completo di miltefosina costa 48.000 dollari e ogni dato ospedale è quasi certo di non averne bisogno. Così all’inizio di quest’anno l’azienda ha iniziato a offrire agli ospedali di immagazzinare il farmaco gratuitamente e farli pagare solo se finiscono per usarlo.

Profounda non è il primo a utilizzare tale modello di consegna, qualcosa che è diventato più popolare negli ultimi cinque anni come gli ospedali hanno cercato nuovi modi per tagliare i costi, ha detto Michelle Kromelis, direttore senior dei servizi di farmacia al Children’s Health di Dallas. Ha stimato che l’ospedale utilizza questo metodo per circa il 10 per cento dei farmaci in magazzino, tra cui la miltefosina. Nella maggior parte dei casi, l’obiettivo è solo quello di aiutare a compensare i costi iniziali, e le aziende farmaceutiche presumono che gli ospedali useranno i farmaci alla fine, ha detto.

Miltefosine è diverso. MacLaughlan presume il contrario. È abbastanza sicuro che la maggior parte del prodotto dell’azienda non sarà usato. Tuttavia, non si aspetta che questo approccio danneggi il suo business. Negli Stati Uniti, le aziende farmaceutiche sono tenute a dimostrare che possono produrre costantemente i loro farmaci ogni anno, quindi Profounda produrrà circa 100.000 capsule di miltefosina, che vengano usate o meno. (Il farmaco è usato anche per trattare un’infezione parassitaria chiamata leishmaniosi, che è anche rara ma è più comune delle infezioni da ameba.)

“Piuttosto che scadere al magazzino possono essere all’ospedale e possiamo scambiarli in modo che sia sempre lì”, ha detto. “Sappiamo che il 95% di loro probabilmente non lo userà mai, ma è in magazzino, è lì per loro se ne hanno bisogno”

Profounda ha finora quest’anno ottenuto il farmaco in otto ospedali – a Dallas e Fort Worth, Texas; Orlando, Tampa e St. Petersburg, Florida; Charlotte N.C.; Columbia, S.C.; e Pittsburgh, Pa. L’obiettivo di MacLaughlan è quello di avere miltefosine in 50 a 100 ospedali dispersi in tutto il paese, in modo che nessun ospedale sarà lontano dal farmaco.

Dr. Jennifer Cope, un epidemiologo medico e il punto-persona del CDC per le infezioni da ameba mangia-cervello, ha detto che il CDC sta sostenendo l’iniziativa per ottenere il farmaco in più ospedali.

“Sappiamo solo con quanto grave di un’infezione questo è, prima è meglio,” ha detto di accesso al farmaco. “Pensiamo che più ampiamente disponibile il farmaco è meglio.”

Le conversazioni di Profonda con gli ospedali anche aiutare a rendere le strutture consapevoli che il farmaco esiste, MacLaughlan ha detto, e può anche renderli più probabile per diagnosticare correttamente l’infezione in primo luogo. Proprio questo mese, una donna di 19 anni a New York è morta dopo che i medici inizialmente hanno sbagliato la diagnosi e l’hanno mandata a casa senza un trattamento sostanziale.

L’ideale sarebbe molto più simile a quello che è successo in agosto. Quella volta la chiamata per la miltefosina è arrivata da Orlando, la città dove ha sede Profounda.

Un farmacista del Florida Hospital for Children ha chiamato l’azienda con una richiesta urgente del farmaco per salvare un ragazzo di 16 anni – e divenne subito chiaro che il metodo di consegna più veloce sarebbe stato quello personale. Michael MacLaughlan, che è il figlio di Todd e il direttore operativo dell’azienda, è saltato nella sua auto ancora in pigiama, consegnando il farmaco a un infermiere fuori dall’ospedale meno di 30 minuti dopo.

Sebastian DeLeon, che era stato anche rapidamente diagnosticato, è stato il primo nella storia a prendere miltefosine con un bicchiere d’acqua, mentre era ancora cosciente, prima di essere messo in coma indotto dal medico. La settimana scorsa, è apparso in video ad un summit nazionale per la consapevolezza dell’ameba mangia-cervelli, sorridendo e parlando normalmente, per ringraziare i medici e il personale medico che gli hanno salvato la vita. DeLeon è a casa e sta progettando di tornare presto a scuola. Nel frattempo, l’ospedale della Florida ha trovato un accordo con Profounda per mantenere la miltefosina sui loro scaffali.