La FDA ha approvato il primo e unico agente di maturazione eritroide, luspatercept-aamt (Reblozyl), per trattare l’anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) a basso rischio, secondo Bristol Meyers Squibb, il produttore dell’agente.1

In particolare, luspatercept è approvato per trattare l’anemia che non riesce un agente stimolante l’eritropoiesi (ESA) e che richiede 2 o più unità di globuli rossi (RBC) in 8 settimane in pazienti adulti con MDS a rischio molto basso-intermedio con sideroblasti ad anello (MDS-RS) o con MDS/neoplasia mieloproliferativa con RS e trombocitosi (MDS/MPN-RS-T).

“(Questa) approvazione di Reblozyl è una pietra miliare importante per la maggioranza dei pazienti con sindromi mielodisplastiche che hanno opzioni di trattamento limitate per affrontare l’anemia associata alla loro malattia. Dimostra anche il nostro continuo impegno a sviluppare prodotti innovativi che migliorano la vita dei pazienti che vivono con gravi malattie,” Diane McDowell, MD, vice presidente, Hematology Global Medical Affairs, Bristol Myers Squibb, ha detto in un comunicato stampa. “Siamo ansiosi di rendere Reblozyl immediatamente disponibile per questa popolazione di pazienti.”

L’agenzia ha basato la sua approvazione sui dati dal doppio cieco, controllato con placebo, studio di fase III MEDALIST, progettato per valutare luspatercept rispetto al placebo in 229 pazienti che sono stati classificati con International Prognostic Scoring System (IPSS)-Revised molto basso, basso o intermedio rischio MDS-RS e richiesto trasfusioni RBC.2

I pazienti sono stati randomizzati a ricevere luspatercept ad una dose di 1.0 a 1.75 mg/kg (n = 153) o placebo (76) per via sottocutanea ogni 3 settimane.

I risultati sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine in gennaio.

Il trattamento con luspatercept ha ridotto la gravità dell’anemia nei pazienti con MDS-RS a rischio molto basso-intermedio che richiedono trasfusioni di RBC. Inoltre, il beneficio con luspatercept esteso ai pazienti con malattia refrattaria o quelli che erano improbabili per rispondere o erano intolleranti a ESAs.

I risultati hanno mostrato che il 38% dei pazienti nel gruppo luspatercept aveva RBC-trasfusione indipendenza (RBC-TI) per ≥ 8 settimane rispetto al 13% di quelli nel gruppo placebo (P <.001), soddisfacendo l’endpoint primario dello studio.

Gli eventi avversi più comuni legati al trattamento da luspatercept hanno incluso stanchezza, diarrea, astenia, nausea e vertigini. L’incidenza degli eventi avversi è diminuita nel tempo.

“Negli studi clinici, Reblozyl ha dimostrato di avere un beneficio significativo per il trattamento dell’anemia nei pazienti con sindromi mielodisplastiche che hanno sideroblasti ad anello,” Guillermo Garcia-Manero, MD, professore e capo della sezione di sindromi mielodisplastiche, dipartimento di leucemia, University of Texas MD Anderson Cancer Center, ha detto nel comunicato. “L’anemia è una grave conseguenza della SMD, che richiede alla maggior parte di questi pazienti di ricevere regolarmente trasfusioni di globuli rossi, che possono portare a ulteriori complicazioni, come il sovraccarico di ferro, reazioni al sito di trasfusione e infezioni. Nel nostro ambiente attuale, ci viene ricordato il peso significativo che le frequenti trasfusioni di sangue possono avere sugli individui e sul sistema sanitario.”

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