A Bristol Meyers Squibb, a szer gyártója szerint az FDA jóváhagyta az első és egyetlen eritroid érlelő szer, a luspatercept-aamt (Reblozyl) alkalmazását az alacsonyabb kockázatú myelodysplasticus szindrómában (MDS) szenvedő betegek vérszegénységének kezelésére.1

A luspatercept különösen az eritropoiesist serkentő szer (ESA) hiányában fellépő és 8 hét alatt 2 vagy több vörösvérsejt (RBC) egységet igénylő vérszegénység kezelésére engedélyezett nagyon alacsony és közepes kockázatú, gyűrűs szideroblasztokkal járó MDS-ben (MDS-RS) vagy MDS/myeloproliferatív neoplazma RS és trombocitózis (MDS/MPN-RS-T) szenvedő felnőtt betegeknél.

“(Ez) a Reblozyl engedélyezése fontos mérföldkő a myelodysplasticus szindrómában szenvedő betegek többsége számára, akiknek korlátozottak a kezelési lehetőségeik a betegségükkel járó vérszegénység kezelésére. Ez is bizonyítja folyamatos elkötelezettségünket olyan innovatív termékek kifejlesztése iránt, amelyek javítják a súlyos betegségekkel élő betegek életét” – mondta Dr. Diane McDowell, a Bristol Myers Squibb globális hematológiai orvosi ügyekért felelős alelnöke a sajtóközleményben. “Alig várjuk, hogy a Reblozyl azonnal elérhetővé váljon ennek a betegpopulációnak.”

A hatóság a jóváhagyást a kettős vak, placebo-kontrollált, III. fázisú MEDALIST vizsgálat adataira alapozta, amelynek célja a luspatercept és a placebo összehasonlítása volt 229 olyan betegnél, akiket a Nemzetközi Prognosztikai Pontozási Rendszer (IPSS) – Revised nagyon alacsony, alacsony vagy közepes kockázatú MDS-RS kategóriába soroltak, és akiknél RBC transzfúzióra volt szükség.2

A betegeket randomizálták, hogy luspaterceptet kapjanak 1,0-1,75 mg/kg dózisban (n = 153) vagy placebót (76) szubkután 3 hetente.

Az eredményeket a New England Journal of Medicine januári számában tették közzé.

A luspaterceptkezelés csökkentette az anémia súlyosságát a nagyon alacsony és közepes kockázatú MDS-RS-ben szenvedő, RBC-transzfúziót igénylő betegeknél. Emellett a luspatercept előnye kiterjedt a refrakter betegségben szenvedő vagy az ESA-ra valószínűleg nem reagáló vagy azt nem toleráló betegekre is.

A megállapítások szerint a luspaterceptcsoportban a betegek 38%-a volt független az RBC-transzfúzióktól (RBC-TI) ≥8 hétig, míg a placebocsoportban a betegek 13%-a (P <.001), ami megfelelt a vizsgálat elsődleges végpontjának.

A luspatercept kezeléssel kapcsolatos leggyakoribb mellékhatásai közé tartozott a fáradtság, a hasmenés, az aszténia, a hányinger és a szédülés. A mellékhatások előfordulása idővel csökkent.

“A klinikai vizsgálatokban a Reblozil jelentős előnyöket mutatott a myelodysplasticus szindrómában szenvedő, gyűrűs szideroblasztokkal rendelkező betegek vérszegénységének kezelésében” – mondta a közleményben Dr. Guillermo Garcia-Manero, a Texasi Egyetem MD Anderson Rákközpont Leukémia Osztályának professzora és a Myelodysplasticus Szindrómák Szekciójának vezetője. “A vérszegénység az MDS súlyos következménye, ami miatt e betegek többségének rendszeres vörösvérsejt-transzfúzióra van szüksége, ami további szövődményekhez vezethet, például vastúlterheléshez, a transzfúzió helyén fellépő reakciókhoz és fertőzésekhez. Jelenlegi környezetünkben emlékeztetnek minket arra, hogy a gyakori vérátömlesztések milyen jelentős terhet jelenthetnek az egyénekre és az egészségügyi rendszerre.”