A kórházak rengeteg létfontosságú gyógyszerrel rendelkeznek. De van egy olyan, amely időérzékeny, életmentő, és egy ritka fertőzésfajta kezelésében elengedhetetlenül szükséges – de az USA-ban szinte sehol sem találni.

A gyógyszer neve miltefozin. Ez egy mikrobaölő gyógyszer, amely néha megmentheti az agyevő amőbával fertőzött emberek életét, ha a diagnózis felállítása után azonnal adják. A probléma az, hogy egészen a közelmúltig a gyógyszert csak a CDC központjából lehetett beszerezni; amikor fertőzést jelentettek, a gyógyszert Atlantából kellett repülővel vagy autóval szállítani, ami több órás késedelmet jelentett.

A fertőzést eddig csak négy amerikai élte túl, és ezek közül három esetben a betegek a kezelés korai szakaszában kaptak miltefozint.

reklám

Most, hogy változtasson ezeken a szörnyű esélyeken, egy kis gyógyszergyártó cég újszerű megközelítést próbál ki – egy olyan taktikát alkalmazva, amelyet eredetileg pénzügyi megoldásként hoztak létre, hogy a gyógyszer még a katasztrófa előtt a polcokra kerüljön.

Ez idén eddig öt amerikai gyermeket és tizenévest fertőzött meg a Naegleria fowleri amőba, és négyen meghaltak. A meleg vízben szaporodó amőba leggyakrabban akkor támadja meg a gyerekeket és tizenéveseket, amikor nyáron tavakban vagy tavacskákban játszanak. A fertőzések rendkívül ritkák, de szinte mindig halálosak. Amikor az orrba nyomott vízzel az agyba jutnak, az amőba felcseréli szokásos baktériumtáplálékát az agyszövet fogyasztásával.

reklám

A miltefozin egy parazitaellenes szer, és ez a legígéretesebb kezelés, ami a fertőzésre létezik. 2013 előtt, amikor a CDC külön engedélyt kapott arra, hogy a miltefozint az USA határain belül tartsa, az orvosoknak külön engedélyt kellett kérniük, hogy a gyógyszert tengerentúli forrásokból kérjék, és napokig is eltarthatott, amíg a gyógyszert a rászoruló kórházba repülték. Ebben az időszakban csak egy ember maradt életben – egy 1978-as túlélő, aki feltehetően az amőba egy kevésbé halálos törzsével fertőződött meg.

De 2013-ban a CDC megkezdte a miltefozin vizsgálati gyógyszerként való tárolását és terjesztését, és abban az évben két amerikai kapta meg a gyógyszert, és túlélte a fertőzést. Ez év márciusában aztán a floridai Orlandóban működő Profounda nevű kis gyógyszergyártó cég lett az első amerikai cég, amely kereskedelmi forgalomba hozta a gyógyszert.

Azóta a cég már több betegnek is kiosztotta a gyógyszert, és a nyár elején egy másik gyermek is túlélte.

Az orvosok nem lehetnek biztosak abban, hogy a miltefozin okozta a különbséget – mivel olyan kevés esetről van szó, a kontrollált klinikai vizsgálatok lehetetlenek. Valószínűleg az agysérülések kezelésében elért új eredmények is szerepet játszanak.

Az sem világos, hogy a fertőzés után milyen hamar kell beadni a gyógyszert. Nem minden beteg, aki miltefozint kapott, élte túl, és a diagnózis vagy a gyógyszer beadásának késése növeli a kockázatot.

Ezek a tényezők hozzájárulhattak egy idei esethez, amikor egy 11 éves dél-karolinai kislány augusztus 2-án fertőződött meg. A Profounda aznap este 10 órakor kapta a hívást a kórháztól, túl későn ahhoz, hogy repülővel szállítsák, ezért egy futár hat órán át vitte a gyógyszert a Charleston-i Orvosi Egyetemi Kórházba, ahol Hannah Collinst kezelték. A nő három nappal később meghalt.

Most a Profounda vezérigazgatója teljesen meg akarja szüntetni a szállítási késedelmeket azzal, hogy a gyógyszert országszerte a kórházak polcaira helyezi.

“Megpróbáljuk biztosítani, hogy a kórházaknak országszerte valóban legyen készleten” – mondta Todd MacLaughlan vezérigazgató, aki nemrég a Profounda vezetője volt a gyógyszer licencének megszerzésében. “Akkor a szállítási időt teljesen kihagyjuk.”

Ez nehezen eladható, tekintve, hogy egy teljes miltefozin-kúra 48 000 dollárba kerül, és egy adott kórházban szinte biztos, hogy nem lesz rá szükség. Ezért a vállalat az év elején elkezdte felajánlani a kórházaknak, hogy ingyen tárolják a gyógyszert, és csak akkor számítanak fel díjat, ha végül felhasználják.

A Profounda nem az első, amely ilyen bizományosi modellt alkalmaz, ami az elmúlt öt évben egyre népszerűbbé vált, mivel a kórházak új módokat kerestek a költségcsökkentésre, mondta Michelle Kromelis, a dallasi Children’s Health gyógyszertári szolgáltatásainak vezető igazgatója. Becslései szerint a kórház a raktáron lévő gyógyszerek, köztük a miltefozin körülbelül 10 százalékánál alkalmazza ezt a módszert. A legtöbb esetben a cél csak az, hogy segítsenek ellensúlyozni az előzetes költségeket, és a gyógyszergyártók feltételezik, hogy a kórházak végül felhasználják a gyógyszereket – mondta.

A miltefozin más. MacLaughlan ennek az ellenkezőjét feltételezi. Egészen biztos benne, hogy a cég termékének nagy részét nem fogják felhasználni. Mégis, nem számít arra, hogy ez a megközelítés ártani fog az üzletének. Az Egyesült Államokban a gyógyszergyártó cégeknek be kell bizonyítaniuk, hogy minden évben folyamatosan elő tudják állítani a gyógyszereiket, így a Profounda körülbelül 100 000 miltefozin kapszulát fog előállítani, függetlenül attól, hogy felhasználják-e vagy sem. (A gyógyszert egy leishmaniasis nevű parazita fertőzés kezelésére is használják, amely szintén ritka, de gyakoribb, mint az amőbafertőzések.)

“Ahelyett, hogy a raktárban járnának le, a kórházban lehetnek, és ki tudjuk cserélni őket, hogy mindig ott legyenek” – mondta. “Tudjuk, hogy 95 százalékuk valószínűleg soha nem fogja használni, de a raktáron van, ott van, ha szükségük van rá.”

A Profounda idén eddig nyolc kórházba juttatta el a gyógyszert – a texasi Dallasban és Fort Worthben; a floridai Orlandóban, Tampában és Szentpéterváron; a Los Angeles-i Charlotte-ban; a Los Angeles-i Columbia-ban és a pápai Pittsburghben -, és további hárommal tárgyalásban áll. MacLaughlan célja, hogy a miltefozin 50-100 kórházban legyen az országban szétszórva, így egyetlen kórház sem lesz távol a gyógyszertől.

Dr. Jennifer Cope, orvosi epidemiológus és a CDC agyevő amőbafertőzésekkel foglalkozó kapcsolattartója elmondta, hogy a CDC támogatja a kezdeményezést, hogy a gyógyszer több kórházba kerüljön.

“Tudjuk, hogy ez egy olyan súlyos fertőzés, amely minél hamarabb, annál jobb” – mondta a gyógyszerhez való hozzáférésről. “Úgy gondoljuk, minél szélesebb körben elérhető a gyógyszer, annál jobb.”

A Profounda kórházakkal folytatott beszélgetései segítenek abban is, hogy a létesítmények tudatosítsák, hogy a gyógyszer létezik, mondta MacLaughlan, és azt is elősegíthetik, hogy nagyobb valószínűséggel diagnosztizálják helyesen a fertőzést. Éppen ebben a hónapban halt meg egy 19 éves nő New Yorkban, miután az orvosok kezdetben félrediagnosztizálták, és érdemi kezelés nélkül hazaküldték.

Az ideális sokkal inkább úgy nézne ki, mint ami augusztusban történt. Akkor a miltefozin iránti hívás Orlandóból érkezett, abból a városból, ahol a Profounda székhelye van.

A Floridai Gyermekkórház gyógyszerésze hívta fel a vállalatot azzal a sürgős kéréssel, hogy a gyógyszert egy 16 éves fiú megmentésére kérje – és gyorsan világossá vált, hogy a leggyorsabb szállítási mód a személyes lesz. Michael MacLaughlan, aki Todd fia és a cég operatív igazgatója, még pizsamában beugrott az autójába, és kevesebb mint 30 perccel később átadta a gyógyszert egy nővérnek a kórház előtt.

Sebastian DeLeon, akinél szintén gyorsan diagnosztizálták a betegséget, a történelemben elsőként vette be a miltefozint egy pohár vízzel, még eszméleténél, mielőtt orvosilag mesterséges kómába helyezték volna. A múlt héten videón jelent meg az agyevő amőbára való figyelemfelhívás országos csúcstalálkozóján, ahol mosolyogva és normálisan beszélve köszönetet mondott az orvosoknak és az egészségügyi személyzetnek, akik megmentették az életét. DeLeon már otthon van, és azt tervezi, hogy hamarosan visszatér az iskolába. Addig is a floridai kórház megállapodást kötött a Profoundával, hogy a miltefozin továbbra is a polcukon maradjon.