Hospitais são estocados com muitas drogas vitais. Mas há um que é sensível ao tempo, salva vidas, e uma necessidade absoluta no tratamento de um tipo raro de infecção – mas você vai encontrá-lo quase em nenhum lugar nos EUA.

O medicamento é chamado de miltefosina. É uma droga microbiana que pode por vezes salvar a vida de pessoas infectadas com uma ameba comedora de cérebro, se administrada imediatamente após o diagnóstico. O problema é que, até recentemente, o único local de onde a droga vinha era a sede do CDC; quando uma infecção era relatada, a droga teria que ser transportada de Atlanta, com horas de atraso.

Apenas quatro americanos já sobreviveram à infecção, e em três desses casos os pacientes receberam miltefosina nos estágios iniciais do tratamento.

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Agora, em um esforço para mudar essas adversidades, uma pequena empresa farmacêutica está testando uma nova abordagem – fazendo uso de uma tática originalmente criada como uma alternativa financeira para colocar o medicamento nas prateleiras antes da catástrofe.

Até agora, este ano, cinco crianças e adolescentes americanos foram infectados pela ameba Naegleria fowleri, e quatro morreram. A ameba, que cresce em água morna, na maioria das vezes atinge crianças e adolescentes enquanto eles brincam em lagos ou lagoas durante o verão. As infecções são extremamente raras, mas quase sempre mortais. Quando transportada para o cérebro em água forçada pelo nariz, a ameba troca sua dieta normal de bactérias pelo consumo de tecido cerebral.

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Miltefosina é um antiparasitário, e é o tratamento mais promissor que existe para a infecção. Antes de 2013, quando o CDC obteve aprovação especial para manter a miltefosina dentro das fronteiras dos EUA, os médicos tinham que obter permissão especial para solicitar o medicamento de fontes estrangeiras, e poderia levar dias para que o medicamento fosse enviado para o hospital necessitado. Apenas uma pessoa sobreviveu durante esse período – um sobrevivente de 1978 que se acredita ter sido infectado com uma cepa menos mortal da ameba.

Mas em 2013, o CDC começou a armazenar e distribuir a miltefosina como droga de investigação, e naquele ano dois americanos receberam a medicação e viveram com a infecção. Então, em março deste ano, uma pequena empresa farmacêutica chamada Profounda, com sede em Orlando, Flórida, tornou-se a primeira empresa americana a distribuir o medicamento comercialmente.

Desde então a empresa já distribuiu o medicamento para vários pacientes, e no início deste verão outra criança sobreviveu.

Doctors não podem ter a certeza que a miltefosina foi o que fez a diferença – com tão poucos casos, os ensaios clínicos controlados são impossíveis. Novos avanços no tratamento de lesões cerebrais também são provavelmente um fator.

Também não está claro quanto tempo após a infecção o medicamento tem que ser administrado. Nem todos os pacientes que recebem miltefosina sobreviveram, e atrasos no diagnóstico ou no fornecimento do medicamento aumentam o risco.

Estes fatores podem ter contribuído em um caso este ano, quando uma menina de 11 anos na Carolina do Sul foi infectada em 2 de agosto. Profounda recebeu a ligação do hospital às 22h daquela noite, muito tarde para fazer um carregamento por vôo, então um mensageiro levou o medicamento seis horas para o Hospital da Universidade Médica de Charleston, onde Hannah Collins estava sendo tratada. Ela morreu três dias depois.

Agora o CEO da Profounda quer acabar completamente com os atrasos no envio, colocando o medicamento nas prateleiras dos hospitais de todo o país.

“Estamos tentando garantir que os hospitais de todo o país o tenham em estoque”, disse o CEO Todd MacLaughlan, que recentemente liderou a Profounda na aquisição de licenças para o medicamento. Depois cortamos o tempo de transporte todos juntos”, disse o CEO Todd MacLaughlan, que recentemente liderou o Profounda na aquisição de licenças para a droga. “Então cortamos o tempo de transporte todos juntos”,

É uma venda difícil, dado que um curso completo de miltefosina custa 48 mil dólares e qualquer hospital é quase certo não precisar dele. Assim, no início deste ano a empresa começou a oferecer hospitais para estocar o medicamento gratuitamente e cobrar somente se eles acabarem usando-o.

Profounda não é a primeira a usar tal modelo de consignação, algo que se tornou mais popular nos últimos cinco anos, pois os hospitais têm procurado novas maneiras de cortar custos, disse Michelle Kromelis, diretora sênior de serviços farmacêuticos da Children’s Health em Dallas. Ela estimou que o hospital usa esse método para cerca de 10% dos medicamentos que eles estocam, incluindo a miltefosina. Na maioria dos casos, o objetivo é apenas ajudar a compensar os custos iniciais, e as empresas farmacêuticas assumem que os hospitais acabarão usando os medicamentos, disse ela.

Miltefosina é diferente. MacLaughlan assume o oposto. Ele tem quase certeza que a maior parte do produto da empresa não será usado. Mesmo assim, ele não espera que esta abordagem prejudique o seu negócio. Nos Estados Unidos, as empresas farmacêuticas são obrigadas a demonstrar que podem produzir seus medicamentos de forma consistente todos os anos, portanto a Profounda produzirá cerca de 100.000 cápsulas de miltefosina, sejam elas usadas ou não. (A droga também é usada para tratar uma infecção parasitária chamada leishmaniose, que também é rara, mas é mais comum que as infecções por ameba)

“Em vez de expirarem no armazém, podem estar no hospital e podemos trocá-las para que estejam sempre lá”, disse ele. “

Profounda conseguiu, até agora, este ano, colocar o medicamento em oito hospitais – em Dallas e Fort Worth, Texas; Orlando, Tampa e São Petersburgo, Fla.; Charlotte N.C.; Columbia, S.C.; e Pittsburgh, Pa. – e está em conversas com mais três. A meta de MacLaughlan é ter miltefosina em 50 a 100 hospitais espalhados pelo país, para que nenhum hospital fique longe da droga.

A Dra. Jennifer Cope, epidemiologista médica e ponto-pessoa do CDC para infecções por ameba cerebral, disse que o CDC está apoiando a iniciativa de conseguir a droga em mais hospitais.

“Só sabemos com a gravidade de uma infecção, quanto mais cedo melhor”, disse ela sobre o acesso à droga. “Achamos que quanto mais amplamente disponível o medicamento estiver, melhor”

As conversas da Profounda com os hospitais também ajudam a conscientizar as instalações de que o medicamento existe, disse MacLaughlan, e podem também torná-las mais propensas a diagnosticar corretamente a infecção, em primeiro lugar. Ainda este mês, uma mulher de 19 anos em Nova Iorque morreu após médicos a terem diagnosticado mal e a terem mandado para casa sem tratamento substancial.

O ideal seria muito mais parecido com o que aconteceu em Agosto. Naquela época a chamada para a miltefosina veio de dentro de Orlando, a cidade onde Profounda está sediada.

Um farmacêutico do Florida Hospital for Children ligou para a empresa com um pedido urgente do medicamento para salvar um menino de 16 anos – e rapidamente ficou claro que o método mais rápido de entrega seria um método pessoal. Michael MacLaughlan, que é filho de Todd e o gerente de operações da empresa, saltou para o seu carro ainda de pijama, entregando o medicamento a uma enfermeira fora do hospital, menos de 30 minutos depois.

Sebastian DeLeon, que também tinha sido rapidamente diagnosticado, foi o primeiro na história a tomar miltefosina com um copo de água, enquanto ainda consciente, antes de ser colocado em coma induzido medicamente. Na semana passada, ele apareceu por vídeo em uma cúpula nacional de conscientização sobre a ameba cerebral, sorrindo e falando normalmente, para agradecer aos médicos e equipe médica que lhe salvaram a vida. DeLeon está em casa e planeja voltar para a escola em breve. Enquanto isso, o hospital da Flórida fez um acordo com a Profounda para manter a miltefosina em suas prateleiras.